AnnJi presenta los avances clínicos del AJ201 en la WMS 2025
TAIPEI, 13 de octubre de 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) anunció que los resultados clínicos de la fase 2a del AJ201 para la atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA, también conocida como enfermedad de Kennedy) fueron seleccionados como uno de los siete resúmenes de última hora en el Congreso Internacional 2025 de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS) en Viena. El doctor Tahseen Mozaffar, investigador del estudio, presentó los resultados del mismo, haciendo hincapié en el potencial terapéutico del AJ201 para los pacientes con SBMA.
El AJ201, una suspensión oral de un nuevo análogo de la curcumina, la rosolutamida, ofrece facilidad de uso para los pacientes con dificultades para tragar. Desde el punto de vista mecánico, el AJ201 actúa a través de múltiples vías, entre las que se incluyen la activación de Nrf2, la modulación del estrés oxidativo y la inducción de proteínas de choque térmico para facilitar la eliminación de los agregados de proteínas mutantes. Este mecanismo multimodal posiciona al AJ201 como una terapia pionera de moléculas pequeñas para los trastornos neurodegenerativos PolyQ, como la SBMA. En los ensayos de fase 2a, se obtuvieron resultados funcionales positivos en pacientes con SBMA tratados con AJ201, lo que destaca el potencial de AJ201 como la primera terapia de su clase para la SBMA en dos décadas.
El doctor Andrew Pai presentó los últimos resultados de la investigación preclínica sobre la rosolutamida (JM17), el principio activo del AJ201. La JM17 demostró beneficios en múltiples vías en el modelo murino de SBMA, entre los que se incluyen la mejora de la función mitocondrial, la reducción de la inflamación y la fibrosis, así como la mejora de la organización estructural de las fibras musculares. El análisis de los reguladores ascendentes confirmó además la inhibición de los mediadores proinflamatorios (TNF-α, IL-6, TGF-β) junto con la activación de vías de señalización protectoras. Estos hallazgos subrayan el potencial del JM17 como candidato terapéutico multifuncional, lo que proporciona nuevos conocimientos mecánicos para el tratamiento de la SBMA.
«Estamos muy orgullosos del resumen de última hora, así como del artículo de investigación preclínica presentado en el WMS 2025, que destacó los importantes avances que hemos logrado en el desarrollo de AJ201 hacia la primera terapia eficaz del mundo para la enfermedad de Kennedy», comentó la doctora Wendy Huang, consejera delegada y presidenta del consejo de administración de AnnJi.
AJ201 ha obtenido la designación de medicamento huérfano tanto por la FDA estadounidense como por la EMA. AnnJi también ha creado una sólida cartera de patentes globales, lo que garantiza una fuerte exclusividad de mercado para AJ201. De cara al futuro, AnnJi sigue avanzando con el desarrollo clínico de fase II/III del AJ201 y con las asociaciones de licencia globales, con el objetivo de ofrecer una nueva esperanza a los pacientes de todo el mundo y consolidar el AJ201 como un éxito histórico para la industria farmacéutica taiwanesa en la escena internacional.
Acerca de la enfermedad de Kennedy (SBMA)
La enfermedad de Kennedy, también conocida como atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA), es un trastorno neuromuscular degenerativo hereditario raro y grave. Se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras inferiores de la médula espinal, el tronco encefálico y los músculos esqueléticos. La enfermedad afecta principalmente a hombres de entre 30 y 40 años, con una prevalencia estimada de 1 de cada 40.000. A medida que la enfermedad avanza, normalmente a partir de los 50 años, los pacientes suelen desarrollar dificultades para masticar y tragar y, en última instancia, la neumonía por aspiración recurrente se convierte en una causa común de muerte. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la SBMA.
Acerca de AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE: 7754) es una empresa de desarrollo de fármacos en fase clínica centrada en el desarrollo de moléculas pequeñas innovadoras (NCE). La empresa se dedica a abordar las necesidades médicas no cubiertas en los campos de la neurología, la dermatología y las enfermedades inmunoinflamatorias, incluidas enfermedades raras como la enfermedad de Kennedy (SBMA) y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).
AnnJi se compromete a desarrollar terapias innovadoras que mejoren la calidad de vida de los pacientes que padecen enfermedades crónicas desatendidas. Nos centramos en promover candidatos a fármacos de alta calidad, diferenciados e innovadores, y en colaborar con socios farmacéuticos globales. Una vez lograda la prueba de concepto en los ensayos clínicos de fase II, nuestro objetivo es licenciar nuestros productos para su posterior codesarrollo y comercialización, con el fin de introducirlos en los mercados globales e impulsar el crecimiento sostenible de la empresa.
Contacto:
Anne Yu; [email protected]
Sylvia Lin; [email protected]
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