AnnJi Pharmaceutical fait passer l'AJ201 à l'étude pivot de phase III ROMA-KD pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale et bulbaire (SBMA)

Le seul traitement expérimental connu au monde contre la SBMA actuellement en phase III de développement

• L'AJ201 (rosolutamide) est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale, conçue pour agir sur plusieurs mécanismes pathologiques de l'atrophie musculaire spinale et bulbaire (SBMA, également appelée maladie de Kennedy).
• Après la soumission du protocole de la phase III à la FDA américaine dans le cadre de la demande d'autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) active d'AnnJi, cette dernière procédera à l'activation des sites américains pour l'étude mondiale de phase III ROMA-KD.
• L'AJ201 a obtenu la désignation Fast Track de la FDA américaine, ainsi que la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne.

TAIPEI, 6 octobre 2026 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TPEx : 7754), une société de développement de médicaments au stade clinique spécialisée dans les petites molécules innovantes, a annoncé aujourd'hui qu'elle allait de l'avant avec le volet américain de son étude pivot de phase III ROMA-KD sur l'AJ201 (rosolutamide) chez des patients atteints d'atrophie musculaire spinale et bulbaire (SBMA, également appelée maladie de Kennedy), une maladie neuromusculaire héréditaire évolutive pour laquelle aucun traitement n'est approuvé par la FDA.

« Pour les personnes atteintes de SBMA, la maladie se fait sentir dans les gestes du quotidien : monter un escalier devient plus difficile, avaler un repas devient plus difficile, utiliser sa voix devient plus difficile », a déclaré la Dre Wendy Huang, présidente-directrice générale d'AnnJi. « Elle touche des familles entières, souvent sur plusieurs générations, et il n'existe toujours aucun traitement approuvé par la FDA. Le passage de l'AJ201 en phase III nous rapproche un peu plus de la possibilité de changer cela. Nous nous attachons désormais à activer les sites d'essais cliniques aux États-Unis, à recruter des patients et à mener à bien cette étude de la manière la plus efficace et la plus responsable possible, aux côtés des patients et de leurs familles. »

L'AJ201 est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale qui favorise l'élimination de la protéine mutante pathogène du récepteur des androgènes (mAR) et active les voies cellulaires de réponse au stress, notamment Nrf1, Nrf2 et HSF1. Potentiel premier traitement de sa classe contre la SBMA, l'AJ201 a obtenu la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track de la part de la FDA américaine, ainsi que la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne.

Le programme de phase III s'appuie sur les résultats encourageants, annoncés en mai 2025, de l'étude de phase II achevée sur l'AJ201, et tient compte des échanges ultérieurs avec les autorités réglementaires.

L'essai ROMA-KD est une étude mondiale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'AJ201 chez des patients atteints de SBMA symptomatique et capables de marcher. On prévoit le recrutement d'environ 200 patients à l'échelle mondiale, les États-Unis constituant une région clé. Cet essai clinique a pour objectif d'étayer d'éventuelles demandes d'autorisation réglementaire à l'échelle mondiale pour l'AJ201. AnnJi coordonnera l'activation des sites dans les différentes régions, conformément à sa stratégie mondiale de développement et de partenariats.

Conseil consultatif des patients et des proches aidants

AnnJi a mis en place son Conseil consultatif des patients et des proches aidants touchés par la SBMA, dont la création avait été annoncée pour la première fois en collaboration avec la Kennedy's Disease Association (KDA) lors de la Conférence internationale des patients et des scientifiques de la KDA de 2026. Le Conseil réunit des personnes atteintes de SBMA et leurs proches aidants, dont l'expérience vécue apporte un éclairage que les données cliniques à elles seules ne peuvent refléter.

Agissant à titre consultatif, le Conseil offre un cadre structuré propice à un dialogue continu et bidirectionnel entre AnnJi et la communauté SBMA. Ses membres partagent leurs points de vue, qui peuvent contribuer à orienter les travaux de recherche et le développement clinique d'AnnJi axés sur le patient, notamment en ce qui concerne la conception des études et l'élaboration de documents clairs et accessibles destinés aux patients. Le Conseil fonctionne indépendamment des essais cliniques d'AnnJi, et la participation à celui-ci n'a aucune incidence sur l'admissibilité aux essais ni sur le recrutement.

Engagement envers la communauté SBMA

AnnJi reste déterminée à faire progresser le développement de l'AJ201 au profit des personnes atteintes de SBMA et de leurs familles, et à collaborer de manière transparente avec les patients, les proches aidants, les cliniciens et les associations de patients à travers le monde.

À propos de la SBMA et de l'AJ201

La SBMA, ou maladie de Kennedy, est une maladie neuromusculaire héréditaire rare, liée au chromosome X, causée par une expansion de répétitions CAG dans le gène du récepteur des androgènes (AR). La protéine AR mutante qui en résulte contribue à la dégénérescence des motoneurones et des muscles par le biais de mécanismes impliquant la toxicité cellulaire, le stress oxydatif et la neuroinflammation. On estime que la SBMA est largement sous-diagnostiquée, en partie parce que ses symptômes sont souvent confondus avec ceux d'autres maladies neuromusculaires, telles que la sclérose latérale amyotrophique (SLA), et parce que l'absence de traitement approuvé n'a guère incité à recourir aux tests génétiques. Il n'existe actuellement aucun traitement de la SBMA approuvé par la FDA.

L'AJ201 (rosolutamide, également connu sous le nom de JM17) est une petite molécule expérimentale, administrée par voie orale, conçue pour agir sur plusieurs mécanismes pathologiques impliqués dans la SBMA. L'AJ201 favorise l'élimination de la protéine AR mutante pathogène et active les voies cellulaires impliquées dans la défense antioxydante, le contrôle de la qualité des protéines et la réponse au stress, notamment Nrf1, Nrf2 et HSF1.¹ Grâce à ces mécanismes complémentaires, l'AJ201 est en cours de développement en tant que traitement potentiellement modificateur de la maladie pour la SBMA.

¹ Bott LC, et al. Hum Mol Genet. 2016.

À propos d'AnnJi Pharmaceutical

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TPEx : 7754) est une société spécialisée dans le développement de médicaments au stade clinique, qui se concentre sur de nouvelles entités chimiques (NCE) innovantes destinées au traitement de maladies présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la neurologie, de la dermatologie et des affections immuno-inflammatoires. Son portefeuille de produits comprend l'AJ201, destiné au traitement de la maladie de Kennedy (SBMA), une maladie neuromusculaire rare, ainsi que des programmes ciblant l'HDAC6 dans le domaine des neuropathies, notamment la neuropathie périphérique induite par la chimiothérapie, et des maladies fibrotiques.

AnnJi s'engage à développer des traitements différenciés qui améliorent la qualité de vie des patients atteints de maladies chroniques négligées. La société fait progresser des candidats-médicaments de haute qualité jusqu'à la validation clinique de leur preuve de concept et collabore avec des partenaires pharmaceutiques internationaux pour poursuivre leur développement et leur commercialisation, dans le but de mettre ses traitements à la disposition des patients du monde entier et de favoriser une croissance durable.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment concernant le calendrier, le déroulement et les résultats potentiels de l'étude de phase III ROMA-KD, l'activation des sites et le recrutement des participants, le parcours réglementaire de l'AJ201, ainsi que les projets d'AnnJi en matière de développement et de partenariats. Des termes tels que « anticiper », « croire », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « pourrait », « prévoir », « potentiel », « va » et d'autres expressions similaires ont pour but d'identifier ces déclarations. Ces déclarations reposent sur les attentes actuelles de la direction et sont soumises à des risques et incertitudes, notamment des risques cliniques, réglementaires, de fabrication, de partenariat, de financement et opérationnels, qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement. Des informations complémentaires concernant ces risques sont disponibles dans les documents d'information d'AnnJi déposés auprès du Taipei Exchange (TPEx) et publiés sur le système MOPS (Market Observation Post System). L'AJ201 est un produit expérimental qui n'a été approuvé par aucune autorité réglementaire pour quelque indication que ce soit. Les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse et, sauf si la loi applicable l'exige, AnnJi ne s'engage aucunement à les mettre à jour.

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