Beyond Batten Disease Foundation anuncia acuerdo con Actelion Pharmaceuticals Ltd para BBDF-101

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- Beyond Batten Disease Foundation anuncia un acuerdo con Actelion Pharmaceuticals Ltd para proporcionar un producto farmacéutico para BBDF-101

AUSTIN, Texas, 2 de marzo de 2021 /PRNewswire/ -- Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) se complace en anunciar un acuerdo con Actelion Pharmaceuticals Ltd, una Compañía Farmacéutica Janssen de Johnson &Johnson, para proporcionar Zavesca® (miglustat) para el desarrollo de BBDF-101, una combinación patentada de miglustat y trehalosa para tratar la enfermedad de Batten juvenil (CLN3). Janssen proporcionará suministro de medicamentos para los ensayos clínicos y el Programa de Acceso Extendido, y el derecho de referencia a los datos dentro de la Aplicación de Nuevo Medicamento (NDA) de Zavesca para apoyar el desarrollo de BBDF-101.

CLN3, uno de un grupo de trastornos conocidos como lipofuscinoses neuronales ceroides (NCLs), es una enfermedad rara, mortal, hereditaria, neurodegenerativa para la que no hay tratamiento. Desde su fundación en 2008, BBDF ha encabezado el desarrollo de BBDF-101.

Trehalosa es un disacárido natural que generalmente es considerado como seguro (GRAS) por la Administración Federal de Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Aunque trehalosa se utiliza comúnmente como edulcorante suave, estudios de laboratorio demuestran la capacidad de trehalosa para eliminar la acumulación patológica de residuos celulares que se encuentran en los trastornos de almacenamiento lisosomal y algunas formas de enfermedad neurodegenerativa adulta.  Estos datos llevaron a BBDF a proporcionar la financiación para apoyar el desarrollo de BBDF-101 como un tratamiento potencial de la enfermedad CLN3.

Los estudios preclínicos en células de pacientes CLN3 y modelos animales demuestran el aclaramiento de residuos celulares mediados por trehalosa y la inhibición de la progresión de la enfermedad, que se vio reforzada por la adición de miglustat. Estos datos muestran que miglustat puede mejorar la inflamación crónica, prevenir la acumulación de gangliósidos dañinos e inhibir una enzima competidora (trehalasa) aumentando así la exposición a trehalosa. La eficacia potencial de BBDF-101 condujo a un acuerdo del 12 de diciembre de 2019 con Theranexus (EPA: ALTHX), una empresa biofarmacéutica que desarrolla candidatos a medicamentos para tratar trastornos neurológicos, otorgando a Theranexus una licencia exclusiva mundial para desarrollar y comercializar BBDF-101 para la enfermedad CLN3.

BBDF y Theranexus planean iniciar un estudio de fase I-III con BBDF-101 para pacientes con enfermedad CLN3 en 2021 en el Texas Children's Hospital (TCH) en Houston. El Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) servirá como sitio de evaluación. BBDF también ha reclutado un Comité Asesor de expertos líderes en la enfermedad de Batten juvenil, incluyendo a Jonathan Mink, MD y Erika Augustine, MD de la University of Rochester; Angela Schulz, MD y Miriam Nickel, MD del University Medical Center Hamburg-Eppendorf; Forbes Porter, MD, PhD, y An Dang Do, MD, PhD, NICHD.

"Este acuerdo permitió a BBDF ahorrar aproximadamente 42 millones de dólares, el coste del miglustat genérico, si hubiéramos necesitado comprar miglustat disponible comercialmente para llevar a cabo nuestro programa de desarrollo", dijo el fundador y presidente de BBDF, Craig Benson. "Estamos increíblemente agradecidos a Janssen por su apoyo al desarrollo de BBDF-101 para la enfermedad de Batten. Creemos que esta colaboración nos permitirá avanzar hacia un ensayo clínico de una manera expedita y rentable; y el tiempo es esencial para los niños con esta enfermedad fatal."

Acerca de la Beyond Batten Disease Foundation
Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) es la organización sin ánimo de lucro más grande del mundo dedicada a financiar la investigación para un tratamiento y cura para la enfermedad de Batten juvenil (CLN3). Desde su creación en 2008, se han invertido más de 35 millones de dólares en investigación aprovechando donaciones, cofinanciación y asociaciones estratégicas. BBDF está encabezando una estrategia única y coordinada que incorpora recursos científicos independientes y colabora con organizaciones relacionadas para impulsar la investigación en la enfermedad CLN3. Puede encontrar más información en www.beyondbatten.org.

Acerca de Zavesca (miglustat)
Zavesca (miglustat), un inhibidor oralmente activo de glucosilceramida sintasa, se utiliza como monoterapia en pacientes adultos con la enfermedad de Gaucher de tipo I leve a moderada (GD1) para los que la terapia de reemplazo enzimático no es una opción terapéutica. Zavesca está disponible comercialmente para el tratamiento de GD1 en 47 mercados, incluyendo los EE. UU. y la UE (desde 2003).

En la UE, Zavesca también está indicado para el tratamiento de manifestaciones neurológicas progresivas en pacientes adultos y pediátricos con enfermedad Niemann-Pick tipo C (NP-C), un trastorno genético neurodegenerativo raro. Zavesca está disponible comercialmente para el tratamiento de NP-C en 46 mercados, incluyendo la UE (desde 2009) y Japón (desde 2012, comercializado como Brazaves®).

Contacto: Mary Beth Kiser, [email protected]

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https://beyondbatten.org/