Britská léková agentura MHRA udělila společnosti Pharming souhlas s plánem pediatrického výzkumu a označení „Slibné inovativní léčivo" pro přípravek leniolisib
Schválený plán pediatrického výzkumu (Paediatric Investigation Plan, PIP) představuje úřední cestu k povolení leniolisibu jako přípravku k léčbě syndromu aktivované fosfoinositid 3-kinázy delta (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome, APDS) u dětí.
Označení „Slibné inovativní léčivo (Promising Innovative Medicine, PIM) je první známkou možnosti zařazení leniolisibu do systému zrychleného přístupu k lékům (Early Access to Medicines Scheme, EAMS) podle MHRA.
LEIDEN, Nizozemsko, 27. dubna 2022 /PRNewswire/ -- Společnost Pharming Group N.V. („Pharming" nebo „Společnost") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) oznamuje, že obdržela kladné rozhodnutí britské agentury pro regulaci léčiv a zdravotnických prostředků (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA) ohledně předloženého plánu pediatrického výzkumu (PIP) pro leniolisib, perorální selektivní inhibitor fosfoinositid 3-kinázy delta (PI3Kδ), určený k léčbě syndromu aktivované fosfoinositid 3-kinázy delta (APDS) u pacientů ve věku od 1 roku do 18 let. Společnost rovněž oznamuje, že MHRA udělil leniolisibu označení „Slibné inovativní léčivo" (PIM) pro léčbu APDS.
PIP je plán vývoje, jehož cílem je získat údaje nezbytné pro registraci léčivého přípravku v pediatrické populaci. Pokud není léčivý přípravek vyňat z registrace na základě odkladu nebo výjimky, všechny žádosti o registraci nových léčivých přípravků pro děti vyžadují výsledky studií popsaných ve schváleném PIP. PIP leniolisibu zahrnuje dvě plánované globální klinické studie u dětských pacientů s APDS, první u dětí ve věku 4-11 let a druhou u dětí ve věku 1-6 let. Společnost plánuje zahájit nábor do pediatrického programu pro leniolisib plánuje ve druhé polovině roku 2022.
Označení PIM znamená, že léčivý přípravek je nadějným kandidátem na zařazení do systému zrychleného přístupu k léčivým přípravkům (EAMS) agentury MHRA, který umožňuje pacientům přístup k přípravkům určeným k léčbě, diagnostice nebo prevenci život ohrožujícího nebo závažně invalidizujícího stavu s potenciálem řešit neuspokojenou potřebu léčby před jejich schválením pro trh.
Vedoucí lékař společnosti Pharming, dr. Anurag Relan, uvedl:
„Těší nás, že jsme od MHRA obdrželi souhlas s tímto PIP a označení PIM. Představují důležité regulační milníky v dalším výzkumu leniolisibu pro léčbu APDS, vzácného, často invalidizujícího a někdy i smrtelného onemocnění. Schválený PIP a označení PIM nám poskytují cestu k registraci ve Spojeném království a dále podporují naši důvěru v potenciál leniolisibu pro léčbu APDS. Společnost Pharming se těší na další spolupráci s regulačními orgány po celém světě, díky které se leniolisib dostane k pacientům s touto významnou neuspokojenou potřebou léčby co nejrychleji."
Leniolisib, který v Evropě získal označení „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění", obdržel 30. ledna 2018 stejné označení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv.
Jak již oznámila dříve, společnost Pharming plánuje zahájit podávání globálních registračních žádostí pro leniolisib ve druhém čtvrtletí roku 2022, v případě schválení jej uvést na trh v USA v prvním čtvrtletí roku 2023 a ve druhé polovině roku 2023 zahájit sérii uvedení na trh v evropských zemích.
O syndromu aktivované fosfoinositid-3-kinázy δ (APDS)
APDS je vzácným typem primární imunodeficience, která postihuje přibližně jednoho až dva lidi z milionu. Syndrom známý také jako PASLI je způsoben mutacemi v jednom ze dvou genů, PIK3CD nebo PIK3R1, které regulují zrání bílých krvinek. Varianty těchto genů vedou k hyperaktivitě dráhy PI3Kδ (fosfoinositid 3-kináza delta).1,2 Vyvážená signalizace v dráze PI3Kδ je pro fyziologickou funkci imunitního systému nezbytná. Pokud je tato dráha hyperaktivní, imunitní buňky nemohou dozrávat a správně fungovat, což vede k imunodeficienci a dysregulaci.1,3 APDS je charakterizována závažnými, opakovanými sinopulmonálními infekcemi, lymfoproliferací, autoimunitními jevy a enteropatií.4,5 Vzhledem k tomu, že tyto příznaky mohou být spojeny s různými stavy (včetně jiných primárních imunodeficiencí), jsou pacienti s APDS často nesprávně diagnostikováni a trpí průměrně sedmiletým opožděním diagnózy.6 Protože je APDS progresivní onemocnění, toto zpoždění může vést k postupné kumulaci poškození včetně trvalého poškození plic a vzniku lymfomu.4-7 Onemocnění lze definitivně diagnostikovat pouze prostřednictvím genetických testů.
O přípravku leniolisib
Leniolisib je nízkomolekulární inhibitor delta izoformy 110 kDa katalytické podjednotky PI3K třídy IA s imunomodulační a potenciálně antineoplastickou aktivitou. Inhibuje produkci fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfátu (PIP3). PIP3 slouží jako důležitý buněčný posel specificky aktivující AKT a reguluje řadu buněčných funkcí, jako je proliferace, diferenciace, produkce cytokinů, přežívání buněk, angiogeneze a metabolismus. Na rozdíl od všeobecné exprese PI3Kα a PI3Kβ jsou PI3Kẟ a PI3Kγ exprimovány především v buňkách hematopoetického původu. Zásadní role PI3Kẟ v regulaci mnoha buněčných funkcí adaptivní imunity (B-lymfocytů a v menší míře T-lymfocytů) i přirozeného imunitního systému (neutrofilů, mastocytů a makrofágů) důrazně nasvědčuje tomu, že PI3Kẟ je platným a potenciálně efektivním terapeutickým cílem pro řadu imunitních onemocnění.
Leniolisib byl zatím dobře snášen jak během 1. fáze klinického hodnocení u zdravých lidských subjektů, tak během 2. a 3. fáze hodnocení, umožňující registraci.
O společnosti Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) je globální biofarmaceutická společnost, jejímž cílem je změnit životy pacientů se vzácnými, invalidizujícími a život ohrožujícími nemocemi. Společnost Pharming vyvíjí a komercializuje inovativní portfolio terapií substitucí proteinu a léčiv precizní medicíny včetně malých molekul, biologických léčiv a genových terapií v rané až pozdní fázi vývoje. Společnost Pharming sídlí v nizozemském Leidenu a její globální tým zaměstnanců slouží pacientům na více než 30 trzích v Severní Americe, Evropě, na Blízkém východě, v Africe, Asii a Tichomoří. Další informace najdete na adrese www.pharming.com.
Výhledová prohlášení
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, včetně těch, která se týkají časového rámce a průběhu předklinických studií a klinického hodnocení kandidátních produktů společnosti Pharming, klinických a obchodních vyhlídek společnosti Pharming, schopnosti společnosti Pharming překonat problémy, které pro její podnikání představuje pandemie COVID-19, a očekávání společnosti Pharming ohledně jejích předpokládaných požadavků na provozní kapitál a peněžní zdroje, přičemž tato prohlášení podléhají řadě rizik, nejistot a předpokladů, mimo jiné včetně rozsahu, průběhu a rozšíření klinických zkoušek společnosti Pharming a důsledků pro jejich náklady a klinického, vědeckého, regulačního a technického vývoje. Vzhledem k těmto rizikům a nejistotám a dalším rizikům a nejistotám, které jsou popsány ve výroční zprávě společnosti Pharming za rok 2021 a výroční zprávě na formuláři 20-F za rok končící 31. prosince 2021 předložené Komisi pro cenné papíry USA nemusí události a okolnosti uvedené v těchto výhledových prohlášeních nastat a skutečné výsledky společnosti Pharming se mohou podstatně a nepříznivě lišit od těch, které jsou v nich předpokládány nebo naznačeny. Veškerá výhledová prohlášení se vztahují pouze ke dni vydání této tiskové zprávy a vycházejí z informací, které má společnost Pharming k dispozici ke dni vydání této zprávy.
Odkazy:
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338
Další informace pro veřejnost poskytuje:
Pharming Group, Leiden, Nizozemí
Sijmen de Vries, CEO: Tel.: +31 71 524 7400, e-mail: [email protected]
FTI Consulting, Londýn, UK
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw
Tel.: +44 203 727 1000
FTI Consulting, USA
Jim Polson
Tel.: +1 (312) 553-6730
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Nizozemí
Leon Melens
T: +31 6 53 81 64 27
E-mail: [email protected]
PR (USA):
Emily VanLare
E-mail: [email protected]
Tel.: +1 (203) 985 5596
PR (EU):
Dan Caley
E-mail: [email protected]
Tel.: +44 (0) 787 546 8942
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg
Share this article