Pharming получает разрешение на проведение педиатрических исследований лениолисиба

USA - Pусский

• USA - Deutsch
• USA - čeština
• USA - español
• USA - Polski
• USA - slovenčina
• USA - English
• USA - Français

Британский регулятор утверждает представленный компанией Pharming план педиатрических исследований лениолисиба и присваивает ему статус перспективного инновационного препарата 

Согласованный план педиатрических исследований (ППИ) открывает путь к выполнению требований регулирующих органов для регистрации лениолисиба в качестве средства для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS) у детей 

Присвоение лениолисибу статуса перспективного инновационного препарата (ПИП) является одним из первых признаков того, что он является кандидатом на участие в программе MHRA по обеспечению раннего доступа к новым лекарствам 

ЛЕЙДЕН (Нидерланды), 27 апреля 2022 г. /PRNewswire/ -- Фармацевтическая компания Pharming Group N.V. (далее — «Pharming» или «Компания») (PHARM на бирже EURONEXT Amsterdam) (PHAR на бирже Nasdaq) объявила о получении положительного решения от Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) в отношении представленного ею плана педиатрических исследований (ППИ) лениолисиба — селективного ингибитора фосфоинозитид-3-киназы дельта (PI3Kδ) для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS) у пациентов в возрасте от 1 года до 18 лет. Компания также сообщила, что британский регулятор присвоил лениолисибу статус перспективного инновационного препарата (ПИП) для лечения APDS.

План педиатрических исследований (ППИ) представляет собой программу проведения исследований, направленную на сбор данных, подтверждающих целесообразность регистрации медицинского препарата в качестве средства для лечения пациентов детского возраста. Все заявки на регистрацию новых лекарств для детей требуют результатов исследований, включенных в согласованный с регулятором ППИ, за исключением случаев, когда регистрация препарата переносится на более поздний срок или если для какого-либо лекарства допускается отклонение от протокола. ППИ для лениолисиба предусматривает проведение двух глобальных клинических исследований с участием педиатрических пациентов с APDS: первое с привлечением детей в возрасте от 4 до 11 лет и второе — от 1 года до 6 лет. Компания планирует объявить набор участников педиатрической программы по лениолисибу во второй половине 2022 года.

Присвоение лениолисибу статуса перспективного инновационного препарата (ПИП) говорит о том, что он является перспективным кандидатом на участие в программе MHRA по обеспечению раннего доступа к новым лекарствам (EAMS). Эта программа обеспечивает пациентам доступ к еще не зарегистрированным препаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики изнуряющих или представляющих угрозу для жизни заболеваний, и обладает потенциалом для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.

Директор компании Pharming по медицинским вопросам доктор Анураг Релан (Anurag Relan, MD) прокомментировал это событие следующим образом: 

«Мы продолжаем работу по дальнейшему совершенствованию лениолисиба и рады, что британский регулятор согласовал наш ППИ и присвоил лениолисибу статус ПИП, так как эти события являются важными вехами на пути к регистрации нашего препарата для лечения APDS — редкого, зачастую изнуряющего, а иногда и смертельного заболевания. Согласование ППИ и присвоение ПИП укрепляют нашу уверенность в потенциале лениолисиба по решению проблемы лечения APDS, поскольку они дают нам основания надеяться на успешное прохождение процедуры регистрации препарата в Британии. Компания Pharming также надеется на продолжение сотрудничества с регулирующими органами других стран в целях скорейшего предоставления лениолисиба пациентам, испытывающим значительную неудовлетворенную потребность в медицинской помощи». 

30 января 2018 года лениолисиб, имеющий в Европе статус орфанного препарата, получил аналогичный статус от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Как было объявлено ранее, компания Pharming планирует начать глобальную подачу заявок на регистрацию препарата лениолисиб во втором квартале 2022 года и, при условии принятия положительного решения регулирующими органами соответствующих стран, запустить его в продажу в США в первом квартале 2023 года и в ряде европейских стран — во второй половине 2023 года.

Информация о синдроме активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS) 

Синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS) — это редкий первичный иммунодефицит, от которого страдают приблизительно один-два человека на миллион. Он также известен под названием «болезнь PASLI» (синдром р110δ-активирующей мутации, приводящей к старению Т-клеток, лимфаденопатии и иммунодефициту) и вызывается мутациями в любом из двух генов, PIK3CD или PIK3R1, которые регулируют созревание белых кровяных клеток. Изменения в генах приводят к гиперактивности пути PI3Kδ (фосфоинозитид-3-киназы дельта).^1,2 Сбалансированная передача сигнала по пути PI3Kδ имеет важнейшее значение для нормального функционирования иммунной системы. При возникновении гиперактивности PI3Kδ иммуноциты не успевают полностью созреть и, соответственно, не могут нормально функционировать, что приводит к возникновению иммунодефицита и дисрегуляции.^1,3 Для APDS характерны такие проявления, как повторяющиеся тяжелые синусно-пульмональные инфекции, лимфопролиферация, аутоиммунность и энтеропатия.^4,5 Данные симптомы могут быть связаны с различными заболеваниями, включая другие первичные иммунодефицитные состояния, поэтому пациентам с APDS часто не удается стразу поставить правильный диагноз, и на это уходит в среднем 7 лет.⁶ А поскольку APDS относится к прогрессирующим заболеваниям, эта задержка может со временем привести к накоплению поражения, в том числе к необратимому повреждению легких и лимфоме.^4-7 Единственным способом постановки окончательного диагноза при этом заболевании является генетическое тестирование.

Информация о препарате лениолисиб 

Лениолисиб — это низкомолекулярный ингибитор дельта-изоформы каталитической субъединицы 110 kDa класса IA PI3K, обладающий иммуномодулирующими и потенциально противоопухолевыми свойствами. Лениолисиб ингибирует образование фосфатидилинозитол-3-4-5-трифосфата (PIP3). PIP3 выступает в качестве важного посредника на клеточном уровне. В частности, он активирует компонент AKT (фермент киназы) внутриклеточного сигнального пути и регулирует множество клеточных функций, таких как пролиферация, дифференциация, производство цитокина, выживаемость, регенерация и метаболизм. В отличие от повсеместно экспрессируемых изоформ PI3Kα и PI3Kβ, изоформы PI3Kẟ и PI3Kγ экспрессируются преимущественно в гемопоэтических клетках (незрелых или развивающихся клетках крови). Ключевая роль PI3Kẟ в регулировании многочисленных клеточных функций адаптивной иммунной системы (B-клеток и в меньшей степени Т-клеток), а также врожденной иммунной системы (нейтрофилов, тучных клеток и макрофагов) в значительной степени указывает на то, что PI3Kẟ является допустимой и потенциально эффективной терапевтической мишенью при лечении нескольких иммунных заболеваний.

По имеющимся на сегодняшний день данным, испытуемые хорошо перенесли лениолисиб как в ходе Фазы I клинических исследований препарата во время первых испытаний с участием людей, так и в Фазе II/III в ходе предшествующих регистрации испытаний с участием пациентов.

Информация о компании Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) — международная биофармацевтическая компания, направляющая свои усилия на улучшение качества жизни пациентов с редкими, изнуряющими и представляющими угрозу для жизни заболеваниями. Компания Pharming занимается разработкой и производством инновационного ассортимента препаратов для заместительной белковой терапии и прецизионных лекарственных средств, включая низкомолекулярные, биологические и генные препараты, находящиеся на различных этапах разработки. Сотрудники компании Pharming, штаб-квартира которой находится в Лейдене (Нидерланды), работают по всему миру и обеспечивают потребности пациентов более чем в 30 странах Северной Америки, Европы, Ближнего Востока, Африки и Азиатско-Тихоокеанского региона. Более подробная информация представлена на сайте компании по адресу www.pharming.com.

Оговорка относительно заявлений прогнозного характера

В настоящем пресс-релизе содержатся заявления прогнозного характера, в том числе в отношении сроков и хода доклинических исследований и клинических испытаний потенциальных продуктов компании Pharming, клинических и коммерческих перспектив компании Pharming, способности компании Pharming преодолевать проблемы, связанные с пандемией COVID-19, и ожидания компании Pharming в отношении прогнозируемых потребностей в оборотном капитале и наличных ресурсах. Данные заявления подвержены влиянию ряда рисков, неопределенностей и допущений, связанных среди прочего с предметом, ходом и расширением масштаба проводимых компанией Pharming клинических исследований и соответствующей корректировкой их стоимости, а также с изменениями ситуации в клинической, научной, регулятивной и технической областях. В свете перечисленных рисков и неопределенностей, а также других рисков и неопределенностей, указанных в годовом отчете компании Pharming за 2021 год и ее ежегодном отчете по форме 20-F за год, завершившийся 31 декабря 2021 года, представленном в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, события и обстоятельства, упоминаемые в таких прогнозных заявлениях, могут не произойти, а фактические результаты деятельности компании Pharming могут существенно отличаться от ожидаемых или подразумеваемых на основании прогнозных заявлений. Любые заявления прогнозного характера актуальны исключительно на дату подготовки настоящего пресс-релиза и основаны на информации, имевшейся в распоряжении компании Pharming на дату подготовки настоящего пресс-релиза. 

Ссылки: 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338

Для получения дополнительной информацией свяжитесь с: 

Pharming Group, Лейден, Нидерланды
Sijmen de Vries (Сижмен де Врие), главный исполнительный директор, тел. +31 71 524 7400, эл. почта: [email protected]

FTI Consulting, Лондон, Великобритания 
Victoria Foster Mitchell (Виктория Фостер Митчел)/Alex Shaw (Алекс Шоу),
тел. +44 203 727 1000

FTI Consulting, США 
Jim Polson (Джим Полсон)
, тел. +1 (312) 553-6730

LifeSpring Life Sciences Communication, Амстердам, Нидерланды
Leon Melens (Леон Меленс)
, тел. +31 6 53 81 64 27
, эл. почта:[email protected]

Сотрудник по связям с общественностью в США:
Emily VanLare (Эмили Ванлэр)
, эл. почта: [email protected]
, тел. +1 (203) 985 5596

Сотрудник по связям с общественностью в ЕС:
Dan Caley (Дэн Кейли)
, эл. почта: [email protected]
, тел. +44 (0) 787 546 8942

Логотип — https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg