Spoločnosť Pharming dostala od britského úradu MHRA súhlas pre plán pediatrického výskumu a označenie nádejného inovatívneho lieku leniolisib.

USA - slovenčina

• USA - Deutsch
• USA - Pусский
• USA - čeština
• USA - español
• USA - Polski
• USA - English
• USA - Français

Schválený plán pediatrického výskumu (PIP) je regulačnou cestou k registrácii leniolisibu ako liečby syndrómu aktivovanej fosfoinozitid 3-kinázy delta (APDS) u detí 

Označenie Promising Innovative Medicine [nádejný inovatívny liek (PIM)] je prvým znakom toho, že leniolisib je kandidátom na zaradenie do programu včasného prístupu k liekom úradu MHRA 

LEIDEN, Holandsko, 26. apríla 2022 /PRNewswire/ -- Spoločnosť Pharming Group N.V. („Pharming" alebo „spoločnosť") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) oznamuje, že od britskej agentúry pre reguláciu liekov a zdravotníckych produktov (MHRA) dostala pozitívne rozhodnutie po predložení pediatrického výskumného plánu (PIP) pre liek leniolisib, perorálny selektívny inhibítor fosfoinozitid 3-kinázy delta (PI3Kδ), na liečbu syndrómu aktivovanej fosfoinozitid 3-kinázy delta (APDS) u pacientov vo veku od 1 roka do menej ako 18 rokov. Spoločnosť tiež oznamuje, že agentúra MHRA udelila lieku leniolisib označenie nádejný inovatívny liek (PIM) na liečbu APDS.

PIP je plán vývoja, ktorého cieľom je zabezpečiť získanie potrebných údajov na podporu registrácie lieku v pediatrickej populácii. Všetky žiadosti o povolenie na uvedenie na trh nových liekov pre deti vyžadujú výsledky štúdií opísaných v schválenom PIP, pokiaľ liek nie je vyňatý z dôvodu odkladu alebo výnimky. PIP pre liek leniolisib zahŕňa dve plánované globálne klinické skúšania u pediatrických pacientov s APDS, prvé u detí vo veku 4 – 11 rokov a druhé u detí vo veku 1 – 6 rokov. Spoločnosť očakáva, že náborový proces do tohto pediatrického programu pre liek leniolisib začne v druhej polovici roka 2022.

Označenie PIM znamená, že liek je sľubným kandidátom na zaradenie do programu včasného prístupu k liekom (EAMS) agentúry MHRA, ktorý poskytuje prístup k liekom pred uvedením na trh, ktoré sú určené na liečbu, diagnostiku alebo prevenciu život ohrozujúceho alebo vážne oslabujúceho stavu a majú potenciál riešiť neuspokojené medicínske potreby.

Anurag Relan MD, hlavný lekár spoločnosti Pharming, uviedol: 

„Sme radi, že sme dostali súhlas pre tento plán PIP a označenie PIM od agentúry MHRA, čo predstavuje dôležité regulačné míľniky, keďže pokračujeme v rozvoji lieku leniolisib na liečbu APDS, zriedkavého, často oslabujúceho a niekedy smrteľného ochorenia. Schválený plán PIP a označenie PIM ďalej podporujú našu dôveru v potenciál lieku leniolisib na riešenie APDS, pretože nám poskytujú cestu k registrácii v Spojenom kráľovstve. Spoločnosť Pharming sa teší na pokračovanie spolupráce s regulačnými orgánmi na celom svete, aby sa liek leniolisib čo najrýchlejšie dostal k pacientom s touto závažnou nenaplnenou medicínskou potrebou." 

Leniolisib, ktorý bol v Európe označený ako liek na ojedinelé ochorenia, získal 30. januára 2018 rovnaké označenie od amerického úradu pre potraviny a lieky.

Ako už bolo oznámené, spoločnosť Pharming plánuje začať podávať globálne registračné žiadosti pre liek leniolisib v druhom štvrťroku 2022 a v prípade schválenia uviesť liečbu na trh v USA v prvom štvrťroku 2023 a začať sériu európskych uvádzaní v druhej polovici roka 2023.

O syndróme aktivovanej fosfoinozitid 3-kinázy δ (APDS) 

APDS je zriedkavá primárna imunodeficiencia, ktorá postihuje približne jedného až dvoch ľudí z milióna. Známy aj ako PASLI, je spôsobený variantmi v jednom z dvoch génov, PIK3CD alebo PIK3R1, ktoré regulujú dozrievanie bielych krviniek. Varianty týchto génov vedú k hyperaktivite dráhy PI3Kδ (fosfoinozitid 3-kináza delta).^1,2 Vyvážená signalizácia v dráhe PI3Kδ je nevyhnutná pre fyziologickú funkciu imunitného systému. Keď je táto dráha hyperaktívna, imunitné bunky nedozrievajú a nefungujú správne, čo vedie k imunodeficiencii a dysregulácii.^1,3 APDS je charakterizovaný závažnými, opakujúcimi sa sinopulmonálnymi infekciami, lymfoproliferáciou, autoimunitou a enteropatiou.^4,5 Keďže tieto príznaky môžu byť spojené s rôznymi stavmi vrátane iných primárnych imunodeficiencií, ľudia s APDS sú často nesprávne diagnostikovaní a trpia priemerným 7-ročným diagnostickým oneskorením.⁶ Keďže APDS je progresívne ochorenie, toto oneskorenie môže časom viesť k hromadeniu poškodení vrátane trvalého poškodenia pľúc a lymfómu.^4-7 Jediný spôsob, ako definitívne diagnostikovať toto ochorenie, je genetické testovanie.

O lieku leniolisib 

Leniolisib je malomolekulový inhibítor delta izoformy 110 kDa katalytickej podjednotky triedy IA PI3K s imunomodulačnými a potenciálne antineoplastickými účinkami. Leniolisib zamedzuje tvorbe fosfatidylinozitol-3-4-5-trisfosfátu (PIP3). PIP3 slúži ako dôležitý bunkový mediátor, ktorý špecificky aktivuje AKT a reguluje množstvo bunkových funkcií, ako je proliferácia, diferenciácia, produkcia cytokínov, prežívanie buniek, angiogenéza a metabolizmus. Na rozdiel od PI3Kα a PI3Kβ, ktoré sú všadeprítomné, sa PI3Kẟ a PI3Kγ exprimujú predovšetkým v bunkách krvotvorného pôvodu. Ústredná úloha PI3Kẟ pri regulácii mnohých bunkových funkcií adaptívneho imunitného systému (B-buniek a v menšej miere T-buniek), ako aj vrodeného imunitného systému (neutrofilov, mastocytov a makrofágov) výrazne naznačuje, že PI3Kẟ je platným a potenciálne účinným terapeutickým cieľom pri viacerých imunitných ochoreniach.

K dnešnému dňu bol liek leniolisib dobre tolerovaný počas prvej humánnej štúdie fázy 1 na zdravých subjektoch a štúdie fázy II/III umožňujúcej registráciu.

O spoločnosti Pharming Group N.V.

Spoločnosť Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) je globálna biofarmaceutická spoločnosť, ktorej cieľom je zmeniť životy pacientov so zriedkavými, oslabujúcimi a život ohrozujúcimi chorobami. Spoločnosť Pharming komercializuje a vyvíja inovatívne portfólio proteínových náhradných terapií a presných liekov vrátane malých molekúl, biologických látok a génových terapií, ktoré sú v ranom až neskorom štádiu vývoja. Spoločnosť Pharming sídli v holandskom Leidene a má zamestnancov po celom svete, ktorí poskytujú služby pacientom na viac ako 30 trhoch v Severnej Amerike, Európe, na Blízkom východe, v Afrike a Ázii a Tichomorí. Viac informácií nájdete na stránkach www.pharming.com.

Výhľadové vyhlásenia

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia, vrátane tých, ktoré sa týkajú načasovania a pokroku predklinických štúdií a klinických skúšok kandidátskych produktov spoločnosti Pharming, klinických a obchodných vyhliadok spoločnosti Pharming, schopnosti spoločnosti Pharming prekonať problémy, ktoré pre jej podnikanie predstavuje pandémia COVID-19, a očakávaní spoločnosti Pharming týkajúcich sa jej predpokladaných požiadaviek na prevádzkový kapitál a peňažné zdroje, pričom tieto vyhlásenia podliehajú mnohým rizikám, neistotám a predpokladom, vrátane napríklad rozsahu, pokroku a rozšírenia klinických skúšok spoločnosti Pharming a dôsledkov na ich náklady; a klinického, vedeckého, regulačného a technického vývoja. Vzhľadom na tieto riziká a neistoty, ako aj na ďalšie riziká a neistoty, ktoré sú opísané vo výročnej správe spoločnosti Pharming za rok 2021 a vo výročnej správe na formulári 20-F za rok končiaci 31. decembra 2021 predloženej Komisii pre cenné papiere a burzy USA, sa udalosti a okolnosti uvedené v takýchto výhľadových vyhláseniach nemusia vyskytnúť a skutočné výsledky spoločnosti Pharming sa môžu podstatne a nepriaznivo líšiť od tých, ktoré sa v nich predpokladajú alebo naznačujú. Všetky výhľadové vyhlásenia sa vzťahujú len na dátum tejto tlačovej správy a vychádzajú z informácií, ktoré má spoločnosť Pharming k dispozícii ku dňu vydania tejto správy. 

Odkazy: 

1. Lucas CL, a kol. Nat Immunol. 2014;15:88–97.

2. Elkaim E, a kol. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210–218.

3. Nunes-Santos C, Uzel g, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676–1687.

4. Coulter TI, a kol. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597–606.

5. Maccari ME, a kol. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee m, a kol. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;21. mája.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338

Ak potrebujete ďalšie verejné informácie, kontaktujte: 

Pharming Group, Leiden, Holandsko
Sijmen de Vries, generálny riaditeľ: T: +31 71 524 7400 e-mail: [email protected]

FTI Consulting, Londýn, Spojené kráľovstvo 
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw
T: +44 203 727 1000

FTI Consulting, USA 
Jim Polson
T: +1 (312) 553-6730 

Life Spring Life Sciences Communication, Amsterdam, Holandsko
Leon Melens
T: +31 6 53 81 64 27
e-mail:[email protected]

US PR:
Emily VanLare
e: [email protected]
T: +1 (203) 985 5596

EU PR:
Dan Caley
e: [email protected]
T: +44 (0) 787 546 8942

Logo – https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg