Brytyjska agencja MHRA zatwierdza Plan Badań Pediatrycznych dla preparatu leniolisib opracowanego przez spółkę Pharming i nadaje mu status Obiecującego Leku Innowacyjnego

USA - Polski

• USA - Deutsch
• USA - Pусский
• USA - čeština
• USA - español
• USA - slovenčina
• USA - English
• USA - Français

Zatwierdzony Plan Badań Pediatrycznych (PBP) stanowi ścieżkę regulacyjną do dopuszczenia leniolisibu do obrotu jako preparatu stosowanego w leczeniu zespołu aktywowanej 3-kinazy fosfoinozytydu delta (APDS) u dzieci.

Nadanie statusu Obiecującego Leku Innowacyjnego (OLI) oznacza, że leniolisib staje się kandydatem do uwzględnienia w programie wczesnego dostępu do leków brytyjskiej agencji MHRA.

LEIDEN, Holandia, 26 kwietnia 2022 r. /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. („Pharming" lub „Spółka") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) informuje o otrzymaniu pozytywnej decyzji od brytyjskiej Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Ochrony Zdrowia (MHRA) w sprawie zatwierdzenia Planu Badań Pediatrycznych (PBP) dla leniolisibu, który jest doustnym, selektywnym inhibitorem 3-kinazy fosfoinozytydu delta (PI3Kδ), przeznaczonym do stosowania w leczeniu zespołu aktywowanej 3-kinazy fosfoinozytydu delta (APDS) u pacjentów od 1. do 18. roku życia. Spółka informuje również, że MHRA nadała leniolisibowi status Obiecującego Leku Innowacyjnego (OLI) w leczeniu APDS.

PBP to plan rozwoju mający na celu zapewnienie danych niezbędnych do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku przeznaczonego do stosowania w populacji pediatrycznej. Wszystkie wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu nowych leków dla dzieci wymagają przedstawienia wyników badań opisanych w uzgodnionym PBP, chyba że dany lek został zwolniony z tego obowiązku w wyniku odroczenia lub zniesienia wymogu. PBP opracowany dla leniolisibu obejmuje dwa globalne badania kliniczne z udziałem pacjentów pediatrycznych z APDS ‒ pierwsze z udziałem dzieci w wieku 4-11 lat, a drugie z udziałem pacjentów w wieku 1-6 lat. Spółka planuje rozpoczęcie rekrutacji do przedmiotowego programu pediatrycznego w drugiej połowie 2022 r.

Status OLI oznacza, że produkt leczniczy jest obiecującym kandydatem do uwzględnienia w realizowanym przez MHRA programie wczesnego dostępu do leków (ang. Early Access to Medicines Scheme ‒ EAMS), który zapewnia dostęp do produktów ‒ przed ich oficjalnym wprowadzeniem do sprzedaży ‒ przeznaczonych do leczenia, diagnozowania lub zapobiegania stanom zagrażającym życiu lub powodującym poważną niepełnosprawność, które mogą potencjalnie zniwelować niezaspokojone dotąd zapotrzebowanie medyczne.

lek. Anurag Relan, dyrektor ds. medycznych spółki Pharming, powiedział: 

"Cieszymy się z zatwierdzenia PBP i nadania statusu OLI przez brytyjską agencję MHRA. Są to ważne kamienie milowe w procesie rozwoju leniolisibu jako preparatu przeznaczonego do leczenia APDS, który stanowi rzadką, często wyniszczającą, a niekiedy nawet śmiertelną chorobę. Zatwierdzony PBP i nadanie statusu OLI dodatkowo umacniają nadzieje, jakie wiążemy ze stosowaniem leniolisibu w leczeniu APDS, otwierając nam drogę do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie go do obrotu w Wielkiej Brytanii. Pharming liczy na dalszą współpracę z organami regulacyjnymi na całym świecie w celu jak najszybszego udostępnienia leniolisibu pacjentom, wśród których występuje istotne i wciąż niezaspokojone zapotrzebowanie na lek". 

Leniolisib, który jest w Europie uznawany za lek sierocy, 30 stycznia 2018 r. otrzymał taki sam status od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Zgodnie z wcześniejszymi zapowiedziami Pharming planuje uruchomić proces składania globalnych wniosków rejestracyjnych dla leniolisibu w drugim kwartale 2022 r. Spółka zakłada wprowadzenie leku na rynek amerykański, pod warunkiem uzyskania zatwierdzenia, w pierwszym kwartale 2023 r. i rozpoczęcie serii wdrożeń europejskich w drugiej połowie przyszłego roku.

Zespół aktywowanej 3-kinazy fosfoinozytydu delta (APDS) 

APDS to rzadka choroba objawiająca się pierwotnym niedoborem odporności, która występuje u około jednej-dwóch osób na milion. Zespół ten, znany również pod nazwą PASLI, jest spowodowany wariantami w obrębie jednego z dwóch genów: PIK3CD lub PIK3R1, które regulują dojrzewanie białych krwinek. Warianty tych genów prowadzą do nadaktywności szlaku PI3Kδ (3-kinazy fosfoinozytydu delta).^1,2 Zrównoważona sygnalizacja w obrębie szlaku PI3Kδ jest niezbędna dla utrzymania fizjologicznej funkcji układu odpornościowego. Gdy szlak ten jest nadaktywny, komórki odpornościowe nie dojrzewają i nie funkcjonują prawidłowo, co prowadzi do niedoboru i dysregulacji odporności.^1,3 APDS charakteryzuje się ciężkimi, infekcjami zatokowo-płucnymi o charakterze nawrotowym, limfoproliferacją, autoimmunizacją i enteropatią.^4,5 Ponieważ te objawy mogą być związane z różnymi schorzeniami, w tym z innymi pierwotnymi niedoborami odporności, osoby cierpiące na APDS są często błędnie diagnozowane, a opóźnienie w postawieniu prawidłowej diagnozy wynosi średnio 7 lat.⁶ APDS jest chorobą postępującą, w związku z czym opóźnienie diagnozy może z czasem skutkować większą skalą uszkodzeń, w tym prowadzić do trwałego uszkodzenia płuc i rozwinięcia się chłoniaka.^4-7 Jedyny sposób jednoznacznego zdiagnozowania tego schorzenia stanowią badania genetyczne.

leniolisib 

Leniolisib jest małocząsteczkowym inhibitorem izoformy delta podjednostki katalitycznej 110 kDa PI3K klasy IA o działaniu immunomodulującym i potencjalnym działaniu przeciwnowotworowym. Leniolisib hamuje produkcję (3,4,5)-trifosforanu fosfatydyloinozytolu (PIP3). PIP3 jest ważnym przekaźnikiem komórkowym, który aktywuje AKT i reguluje szereg funkcji komórek, takich jak proliferacja, różnicowanie, produkcja cytokin, przeżycie komórek, angiogeneza i metabolizm. W przeciwieństwie do PI3Kα i PI3Kβ, które ulegają powszechnej ekspresji, PI3Kẟ i PI3Kγ ulegają ekspresji przede wszystkim w komórkach pochodzenia krwiotwórczego. Centralna rola, jaką odgrywa PI3Kẟ w regulacji szeregu funkcji komórkowych adaptacyjnego układu odpornościowego (limfocyty B oraz w mniejszym stopniu limfocyty T), jak również funkcji wrodzonych mechanizmów układu odpornościowego (neutrofile, mastocyty i makrofagi), wyraźnie wskazuje, że jest on ważnym i potencjalnie skutecznym celem terapeutycznym w wielu chorobach układu odpornościowego.

Dotychczas leniolisib był dobrze tolerowany zarówno w badaniu fazy I u zdrowych osób, jak i w badaniu fazy II/III obejmującym rejestrację pacjentów.

Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) jest globalną firmą biofarmaceutyczną, której misją jest zmienianie życia pacjentów cierpiących na rzadkie, wyniszczające i zagrażające życiu choroby. Pharming komercjalizuje i rozwija innowacyjną ofertę „zindywidualizowanych" leków i terapii zastępczych na bazie białka, w tym małych cząsteczek, leków biologicznych i terapii genowych, które znajdują się we wczesnej lub późnej fazie rozwoju. Pharming ma siedzibę główną w Leiden w Holandii i zatrudnia pracowników na całym świecie, którzy obsługują pacjentów na ponad 30 rynkach w Ameryce Północnej, Europie, na Bliskim Wschodzie, w Afryce oraz w regionie Azji i Pacyfiku. Więcej informacji można znaleźć na stronie: www.pharming.com.

Wypowiedzi prognozujące

Niniejszy komunikat prasowy zawiera wypowiedzi prognozujące, w tym dotyczące harmonogramu i postępu w realizacji badań przedklinicznych i klinicznych kandydatów na produkty, perspektyw klinicznych i handlowych spółki Pharming, możliwości pokonania przez spółkę Pharming trudności związanych z prowadzeniem działalności, wynikających z pandemii koronawirusa oraz oczekiwań spółki Pharming w odniesieniu do przewidywanego zapotrzebowania na kapitał obrotowy i zasoby gotówkowe. Wypowiedzi te są obciążone ryzykiem i niepewnością oraz opierają się na założeniach dotyczących m.in. zakresu, postępu i rozszerzenia badań klinicznych prowadzonych przez Pharming i ich konsekwencji finansowych; oraz rozwoju klinicznego, naukowego, regulacyjnego i technicznego. W świetle ww. ryzyka i niepewności, a także innych czynników ryzyka i niepewności opisanych w Raporcie Rocznym Pharming za rok 2021 oraz w Raporcie Rocznym sporządzonym na Formularzu 20-F za rok zakończony z dniem 31 grudnia 2021 roku, przedłożonym Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), zdarzenia i okoliczności wymienione w wypowiedziach prognozujących mogą nie wystąpić, a rzeczywiste wyniki uzyskane przez spółkę Pharming mogą w znacznym stopniu odbiegać i być mniej korzystne od przewidywanych lub sugerowanych w takich wypowiedziach. Wszelkie wypowiedzi prognozujące obowiązują wyłącznie w dniu publikacji niniejszego komunikatu prasowego i są oparte na informacjach posiadanych przez spółkę Pharming na dzień publikacji niniejszego komunikatu.

Bibliografia: 

1. Lucas CL i in., Nat Immunol. 2014;15:88-97.

2. Elkaim E i in., J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI i in., J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME i in., Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M i in., Clin Rev Allergy Immunol. 2019; maj 21.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Źródło: Pharming Group N.V.

KONTAKT:

Dane kontaktowe w celu uzyskania dalszych informacji: 

Pharming Group, Leiden, Holandia
Sijmen de Vries, dyrektor generalny: tel. +31 71 524 7400, e-mail: [email protected]

FTI Consulting, Londyn, Wielka Brytania 
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw
tel. +44 203 727 1000

FTI Consulting, USA 
Jim Polson
tel. +1 (312) 553-6730 

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Holandia
Leon Melens
tel. +31 6 53 81 64 27
e-mail: [email protected]

Dział PR w USA:
Emily VanLare
e-mail: [email protected]
tel. +1 (203) 985 5596

Dział PR w UE:
Dan Caley
e-mail: [email protected]
tel. +44 (0) 787 546 8942

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg