Campanha "Persiga os sinais" chama atenção para doença rara
-- Iniciativa é uma parceria entre as farmacêuticas BioMarin, Ultragenyx e Sanofi Genzyme
-- Progressiva e multissistêmica, a mucopolissacaridose (MPS) causa, entre outras coisas, deformidades esqueléticas e dor crônica
SÃO PAULO, 13 de maio de 2021 /PRNewswire/ -- No mês que marca o Dia Internacional de Conscientização da MPS (15 de maio), as farmacêuticas BioMarin, Ultragenyx e Sanofi Genzyme se unem na campanha "Persiga os sinais". Voltada para a sociedade, a iniciativa tem o objetivo de ressaltar a importância de estar atento aos sinais das mucopolissacaridoses, doenças genéticas raras que afetam 1 em cada 22.500 nascidos vivos em todo o mundo.1 "É preciso, cada vez mais, alertar pais, familiares, a classe médica e os profissionais da saúde sobre a mucopolissacaridose. A doença é rara, mas existe", explica o pediatra e coordenador médico do primeiro Centro de Referência em Doenças Raras de Pernambuco (Rarus), Marcelo Kerstenetzky. Com ações totalmente digitais, a campanha envolve uma série de atividades educativas e conta com conteúdos distintos e didáticos sobre a doença que estão disponíveis na página MPS Day (www.mpsday.la).
Mas afinal, você sabe o que são as MPS? As mucopolissacaridoses são doenças hereditárias causadas por erros inatos do metabolismo que afetam a produção de enzimas, proteínas fundamentais para diversos processos químicos no organismo2,3. Como a maioria das doenças metabólicas, as mucopolissacaridoses têm herança de caráter autossômico recessivo. Ou seja, isso significa que os pais podem ser são sadios, mas ambos carregam um gene que determina a doença no filho ou na filha4. Os sintomas e a gravidade da MPS são variáveis e podem mudar de paciente para paciente, além de afetar muitas partes diferentes do corpo, incluindo as vias aéreas, ouvidos, abdome, face, ossos e articulações, olhos, fígado, coração e, em alguns casos, o cérebro.
As mucopolissacaridoses são categorizadas em diferentes tipos, e entre os tipos da doença estão a MPS I (Síndrome de Hurler, Hurler-Scheie e Scheie), MPS II (Síndrome de Hunter), MPS III A-D (Síndrome de Sanfilippo), MPS IV A, B (Síndrome de Morquio), MPS VI (Síndrome de Maroteaux-Lamy), MPS VII (Síndrome de Sly) e MPS IX1,2. "Devido a sua ampla gama de sintomas, as mucopolissacaridoses podem se manifestar de maneira distinta e serem, inclusive, confundidas com outras patologias, por isso a campanha de MPS DAY traz a relevância de estar atento aos sinais. Diante de qualquer suspeita é importante procurar ajuda", ressalta o pediatra.
O especialista reforça que o primeiro passo para o diagnóstico é a suspeita clínica, que pode ser confirmada por meio de exames específicos de sangue e urina. "Assim como a maioria das doenças raras, as MPS não têm cura. Contudo, com o tratamento farmacológico adequado e uma abordagem multidisciplinar, que inclui acompanhamento com nutricionista, psicólogo, fisioterapeuta, fonoaudiologista, odontologista, geneticista, pneumologista, otorrino, neurologista, cardiologista, ortopedista, por exemplo, os pacientes conseguem ter mais qualidade de vida. Por isso, a identificação precoce da doença é fundamental", finaliza.
Ainda como parte das ações da campanha, será realizada uma roda de conversa sobre as mucopolissacaridoses, pelo Instagram @mpsday no dia 13 de maio, às 19h. O evento contará com a participação do pediatra Marcelo Kerstenetzky, da paciente Danielle Oliveira (@danioliiveira_), de uma representante da Federação das Associações de Doenças Raras do Norte e Nordeste (@fedrann_oficial) e será mediada pelo jornalista Luiz Alexandre Ventura (@luizalexandresouzaventura) do Blog Vencer Limites (O Estado de S. Paulo).
Entre as iniciativas da campanha "Persiga os sinais" está a realização de uma live no dia 15 de maio (sábado), às 10h30. O evento digital contará com a presença do pediatra, Marcelo Kerstenetzky, da presidente e fundadora da Associação Catarinense de Doenças Raras (ACDR), Margareth Carreirão, e da Camila Rosalino, diagnosticada com mucopolissacaridose tipo IV A (Morquio). A live será transmitida ao vivo na página do Facebook do Minha Vida e do Muitos Somos Raros.
Para saber mais, acesse a página da campanha no Facebook, o Instagram @mpsday e compartilhe os sinais usando a hashtag #PersigaOsSinais e #MPSDAY
Sobre a Biomarin
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para doenças genéticas raras, graves e com risco de vida. O portfólio da empresa consiste em sete produtos comercializados em todo o mundo, e vários candidatos a produtos em fase de teste clínicos ou pré-clínicos. No Brasil, a empresa comercializa quatro produtos para doenças raras
Sobre Ultragenyx
A Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em trazer aos pacientes novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras graves. A empresa construiu um portfólio diversificado de terapias aprovadas e candidatos a produtos destinados a tratar doenças com alta necessidade médica não atendida e biologia clara para tratamento, para as quais normalmente não há terapias aprovadas para tratar a doença subjacente. A empresa é liderada por uma equipe de gerenciamento com experiência no desenvolvimento e comercialização de produtos terapêuticos para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se no desenvolvimento de medicamentos com tempo e economia, com o objetivo de oferecer terapias seguras e eficazes a pacientes com a máxima urgência. Para mais informações sobre o Ultragenyx, visite o site da empresa em www.ultragenyx.com.
Sobre a Sanofi Genzyme
A inovação para a ciência é um dos pilares da Sanofi Genzyme, a unidade de negócios global de doenças de alta complexidade da Sanofi, focada em cinco áreas: doenças raras, esclerose múltipla, oncologia, imunologia e doenças raras do sangue. Dedicada a transformar os novos conhecimentos científicos em soluções para os desafios de saúde, com tratamentos para doenças normalmente difíceis de diagnosticar e caracterizadas como necessidades médicas não atendidas, a Sanofi Genzyme foi a primeira a desenvolver terapia de reposição enzimática para doenças de armazenamento lisossômico (LSDs). Fundada como Genzyme em Boston (Estados Unidos) em 1981, rapidamente cresceu para se tornar uma das principais empresas de biotecnologia do mundo. A Genzyme tornou-se parte da Sanofi em 2011.
Referências
1 Meikle PJ, Hopwood JJ, Clague AE, Carey WF. Prevalence of lysosomal storage disorders. JAMA. 1999. Jan 20.;281(3);249-54. Doi: 10.1001/jama.281.3.249. PMID: 9918480
2 National Center of Advancing, Translational Sciences. Disponível em: https://rarediseases.info.nih.gov/guides/pages/24/tips-for-the-undiagnosed. Acesso em maio de 2021.
3 National MPS Society. Disponível em: https://mpssociety.org/. Acesso em maio de 2021.
4 Muitos Somos Raros. Disponível em https://muitossomosraros.com.br/doencas-raras/geneticas/erros-inatos-do-metabolismo/mucopolissacaridoses/. Acesso em maio de 2021.
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FONTE BioMarin
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