Clementia Pharmaceuticals amplía su estudio en marcha en fase 2 para incluir a niños con FOP

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-- Clementia Pharmaceuticals amplía su estudio en marcha en fase 2 para incluir a niños con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)

-- Se abre en Reino Unido un sitio adicional de ensayos clínicos

MONTREAL, 25 de agosto de 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy el inicio del comienzo del reclutamiento de niños de tan solo 6 años en el estudio en fase 2 en marcha acerca de palovarotene para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La compañía anunció además la adición de un ensayo clínico en Reino Unido que debería liberar de la carga de viaje de las personas afectadas que viven en la Unión Europea. La FOP es una miopatía congénita muy discapacitadora y extremadamente poco habitual caracterizada por la osificación heterotópica (HO), el crecimiento anormal de huesos en los músculos, tendones y ligamentos, causando morbidades importantes y discapacidad progresiva. Actualmente no existen tratamientos aprobados para combatir la FOP.

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Clementia amplió el reclutamiento para incluir a niños con FOP en el ensayo en marcha en fase 2 tras la finalización de los estudios no clínicos adecuados. Además de los 24 pacientes ya reclutados en este estudio de calificación de dosis de diseño adaptativo, se reclutarán 16 pacientes adicionales, con al menos 8 de ellos de entre 6 y 14 años. La compañía anticipa la finalización del reclutamiento para finales del año 2015.

"La inclusión de niños de tan solo 6 años en el ensayo en marcha en fase 2 permitirá la evaluación preliminar de la seguridad y eficacia de palovarotene en una población más joven, una consideración de particular importancia teniendo en cuenta la aparición primaria de los brotes de la FOP", comentó Donna Grogan, doctora y responsable médico de Clementia. "Cuando se complete el estudio en fase 2, analizaremos los datos lo más rápido posible para informar acerca del diseño de nuestro ensayo previsto en fase 3, que anticipamos empezará en la segunda mitad del año 2016".

Clementia además anunció la puesta en funcionamiento de un cuarto ensayo clínico en el Royal National Orthopaedic Hospital de Londres, Reino Unido, para un ensayo clínico en marcha en fase 2, con el doctor Richard Keen como principal investigador.

"Estamos encantados de participar en esta importante investigación para servir a los pacientes que viven en Europa", destacó el doctor Richard Keen, del Royal National Orthopaedic Hospital. Chris Bedford-Gay, padre de un pequeño que padece FOP y fundador de FOP Friends®, la organización caritativa de Reino Unido y grupo de apoyo a la FOP, comentó: "Apreciamos el compromiso de Clementia para acelerar el desarrollo del tratamiento potencial para la FOP, algo que no ha llegado lo suficientemente rápido para familias como la nuestra".

En este momento, las personas con FOP de 15 años o mayores pueden reclutarse en las instalaciones de Reino Unido, además de en otros sitios, incluyendo la University of California San Francisco (UCSF), la University of Pennsylvania en Filadelfia y el Hopital Necker-Enfants Malades en París, Francia. La UCSF es el primer sitio con reclutamiento abierto para niños con FOP de 6 años y mayores que cumplen con los criterios de selección. El resto de sitios planean comenzar el reclutamiento de niños más jóvenes al tiempo que reciben aprobaciones de sus instituciones respectivas.

Acerca de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)  
La FOP es una miopatía congénita, poco común y gravemente discapacitadora caracterizada por la osificación heterotópica (HO) de los músculos, tendones y ligamentos. La inflamación de los tejidos blandos, llamados brotes, suelen preceder a la formación ósea heterotópica. Los brotes comienzan al principio de la vida y se pueden producir de forma espontánea o después de un trauma en los tejidos blandos, elongación muscular, sobre-esfuerzo o fatiga, vacunación intramuscular, bloqueo mandibular (inyección de bloqueo del nervio) para labores dentales o infecciones como la gripe. Los episodios de formación ósea heterotópica restringen de forma progresiva el movimiento al bloquear las articulaciones, lo que lleva a una pérdida acumulada de la función, discapacidad y fallecimiento. Casi el 100% de los pacientes nacidos con FOP tienen malformaciones congénitas en los dedos grandes de los pies, siendo más cortos y doblados hacia adentro. La FOP está causada por una mutación de punto en el gen ACVR1, lo que produce un aumento de la actividad del receptor de activina de tipo I  (ACVR1/ALK2) implicada en la ruta de la proteína morfogénica del hueso (BMP), una ruta clave que controla el crecimiento del hueso y su desarrollo. Actualmente no hay tratamientos aprobados para la FOP.

Acerca de palovarotene
Palovarotene es un agonista del receptor ácido retinoico gama que está siendo investigado para el tratamiento de la FOP. Los estudios preclínicos han demostrado que palovarotene logra bloquear la formación ósea anormal en modelos de animales. Clementia ha otorgado la licencia de palovarotene a Roche Pharmaceuticals, donde anteriormente evaluó a más de 800 personas, incluidos voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Palovarotene ha recibido la designación de aprobación rápida de la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) y designaciones huérfanas ara el tratamiento de la FOP desde la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Acerca del ensayo clínico
El ensayo clínico en fase 2 doble ciego y controlado por placebo evalúa el efecto de las diferentes dosis de palovarotene en la nueva formación ósea durante y después de los brotes en 40 pacientes con FOP de 6 años de edad o mayores. En el ensayo, el tratamiento se inicia a los siete (7) días desde la aparición de los brotes, continuando durante seis (6) semanas con otras seis (6) semanas de seguimiento. Los objetivos de eficacia y seguridad incluyen los objetivos de imagen de la nueva formación ósea, evaluación clínica de la función física y resultados indicados de pacientes. En los estudios preclínicos, palovarotene ha prevenido la formación ósea heterotópica en modelos de ratones con FOP. El ensayo clínico en marcha en fase 2 se diseñó para determinar sin estos efectos se pueden replicar en los pacientes con FOP.

Acerca de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia es una compañía biofarmacéutica en fase clínica comprometida con el despliegue de tratamientos para los que no tienen nada. La compañía está desarrollando su principal candidato, palovarotene, un nuevo agonista del receptor ácido retinoico gama, para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), y otras enfermedades. Para obtener más información, visite la página web www.clementiapharma.com.