Clementia Pharmaceuticals erweitert laufende Phase-2-Studie, um Kinder mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) einzubeziehen

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-- Zusätzliche klinische Prüfeinrichtung öffnet im Vereinigten Königreich 

MONTREAL, 25. August 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. gab heute den Beginn der Aufnahme von Kindern ab 6 Jahren in die laufende Phase-2-Studie des Unternehmens bekannt, in der Palovarotene zur Behandlung der Erkrankung Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) untersucht wird. Das Unternehmen teilte außerdem mit, dass es eine zusätzliche klinische Prüfstelle im Vereinigten Königreich eröffnen werde, damit für die in der Europäischen Union lebenden Patienten die Reisebelastung möglichst gering sein soll. FOP ist eine extrem seltene und stark beeinträchtigende angeborene Form der Myopathie, die von heterotoper Ossifikation (HO),  d. h. abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern, gekennzeichnet ist. Dies verursacht signifikante Morbidität und zunehmende Behinderung. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für FOP.

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Clementia erweiterte die Rekrutierung in der laufenden klinischen Phase-2-Studie auf Kinder, die an FOP leiden, nachdem die entsprechenden nicht-klinischen Studien abgeschlossen waren. Neben den 24 Patienten, die bereits an dieser adaptiv angelegten Dosisfindungsstudie teilnehmen, werden zusätzlich 16 Patienten aufgenommen, wobei mindestens acht der Patienten zwischen 6 und 14 Jahren alt sind. Das Unternehmen geht davon aus, dass der Abschluss der Rekrutierung bis Ende 2015 erfolgt.

„Die Einbeziehung von Kindern ab 6 Jahren in die laufende klinische Phase-2-Studie wird eine vorläufige Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit von Palovarotene in einer jüngeren Patientengruppe ermöglichen - ein besonders wichtiger Gesichtspunkt in Anbetracht des frühen Auftretens von FOP-Schüben", erklärte Dr. med. Donna Grogan, Chief Medical Officer von Clementia. „Sobald die Phase-2-Studie komplett ist, werden wir die Daten so schnell wie möglich analysieren, damit das Konzept der geplanten Phase-3-Studie, die wir voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2016 beginnen, darauf aufbauen kann."

Clementia gab ebenfalls bekannt, dass für die laufende klinische Phase-2-Studie eine vierte klinische Prüfeinrichtung am Royal National Orthopaedic Hospital in London, Vereinigtes Königreich, eröffnet werde, in der Dr. Richard Keen als Studienleiter fungiert.

„Wir freuen uns, zu diesen wichtigen Forschungen beizutragen, um den in Europa lebenden Patienten zu helfen", bemerkte Dr. Richard Keen, Royal National Orthopaedic Hospital. Chris Bedford-Gay, der selbst Vater eines von FOP betroffenen Kleinkindes ist und die britische Stiftung und FOP-Selbsthilfegruppe FOP Friends® gegründet hat, kommentierte: „Wir schätzen das Engagement von Clementia, um die Entwicklung einer potenziellen Behandlung für FOP zu beschleunigen, die für Familien wie unsere nicht schnell genug vorangehen kann."

Momentan können sich Einzelpersonen mit FOP ab 15 Jahren in der Studieneinrichtung im Vereinigten Königreich sowie an anderen Standorten rekrutieren lassen. Dazu gehören die University of California San Francisco (UCSF), die University of Pennsylvania in Philadelphia und das Hopital Necker-Enfants Malades in Paris, Frankreich. Die UCSF ist die erste Einrichtung, die die Aufnahme von Kindern mit FOP ab 6 Jahren zulässt, die die Eignungskriterien erfüllen. Alle anderen Einrichtungen planen mit der Aufnahme von jüngeren Kindern zu beginnen, sobald die Genehmigungen ihrer jeweiligen Institutionen vorliegen.

Über Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
FOP ist eine seltene und stark beeinträchtigende angeborene Form der Myopathie, die von heterotoper Ossifikation (HO) der Muskeln, Sehnen und Bänder gekennzeichnet ist. Häufig gehen Schwellungen des Weichgewebes, die in Schüben auftreten, der heterotopen Knochenbildung voraus. Die Krankheitsschübe beginnen im frühen Alter, können aber auch spontan oder nach Verletzungen des Weichgewebes, nach Muskeldehnungen, Überlastungen oder Erschöpfung, intramuskulären Impfungen, mandibulären Blockaden (Injektionen zur Nervenblockade) bei zahnärztlichen Behandlungen oder grippeähnlichen Infektionen auftreten. Wiederkehrende Schübe mit heterotoper Knochenbildung schränken die Bewegungsfähigkeit durch Gelenkverschluss zunehmend ein und führen so zu kumulativem Funktionsverlust, Behinderung und Tod. Nahezu 100 Prozent der Neugeborenen mit FOP weisen eine kennzeichnende Fehlbildung auf, bei der die großen Zehen verkürzt und nach innen gebogen sind. Verursacht wird FOP durch eine Mutation des ACVR1-Gens, die zu einer Überaktivität des Activin-Rezeptors Typ I (ACVR1/ALK2) führt, der wiederum am knochenbildenden Proteinpfad (bone morphogenic protein/BMP) beteiligt ist - einem Schlüsselpfad, der die Entwicklung und das Wachstum der Knochen kontrolliert. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für FOP.

Über Palovarotene
Palovarotene ist ein Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der gegenwärtig als Behandlungsmöglichkeit für FOP erforscht wird. Präklinische Studien haben nachgewiesen, dass Palovarotene die abnorme Knochenbildung in Tiermodellen blockierte. Clementia hat Palovarotene von Roche Pharmaceuticals einlizenziert, die die Komponente bereits früher bei über 800 Probanden evaluiert haben, darunter auch gesunde Freiwillige und Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status zur schnelleren Überprüfung erhalten sowie die Ausweisung für seltene Leiden (Orphan-Drug-Status) zur FOP-Behandlung von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA).

Über die klinische Studie
Die placebokontrollierte klinische Doppelblindstudie der Phase 2 bewertet die Wirksamkeit von Palovarotene in unterschiedlicher Dosierung auf neue Knochenbildung während und nach einem Krankheitsschub bei 40 Patienten, die von FOP betroffen sind und mindestens 6 Jahre alt oder älter sind. In der Studie beginnt die Behandlung innerhalb von sieben (7) Tagen nach Einsetzen des Schubs und wird sechs (6) Wochen lang fortgesetzt. Im Anschluss werden Patienten weitere sechs (6) Wochen lang beobachtet. Bei der endgültigen Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit werden neben Bildaufnahmen zur Beurteilung der neuen Knochenbildung auch klinische Untersuchungen der physischen Funktion und die von Patienten berichteten Ergebnisse berücksichtigt. In präklinischen Studien blockierte Palovarotene an FOP-Mausmodellen die heterotope Knochenbildung. Die laufende klinische Studie der Phase 2 wurde konzipiert, um herauszufinden, ob man diese Wirkung auf Patienten mit FOP übertragen kann.

Über Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia ist ein klinisch-biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Aufgabe widmet, Therapien für Patienten zu entwickeln und bereitzustellen, die bisher keine hatten. Das Unternehmen entwickelt derzeit seinen führenden Wirkstoffkandidaten Palovarotene, einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) und anderen Erkrankungen. Nähere Informationen erhalten Sie auf www.clementiapharma.com.