Cryo-Save ermöglicht in Spanien die erste Transplantation zur Behandlung von Diamond-Blackfan-Anämie durch ein kostenloses Spendenprogramm
ZÜRICH, April 29, 2013 /PRNewswire/ --
Völlig kostenlos für die betroffene Familie ermöglichte das Cryo-Save-Programm, diese als seltene Krankheit klassifizierte, angeborene Anämie mit Stammzellen aus Nabelschnurblut zu behandeln.
Ein vierjähriger Junge wurde mit einer Stammzelltransplantation aus dem Nabelschnurblut seiner Schwester gegen Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) behandelt. Die Transplantation wurde am 25. April im Krankenhaus "Hospital del Niño Jesús" in Madrid, einem der wichtigsten pädiatrischen Krankenhäuser in Spanien, durchgeführt. Es ist die erste Transplantation, die in diesem Land zur Behandlung von DBA mit einer kryokonservierten Probe aus einer Familienbank durchgeführt wurde, in diesem Fall aus der größten Familien-Stammzellenbank in Spanien, Crio-Cord, einer Tochtergesellschaft der Cryo-Save Group. Diese Behandlung wurde dank dem kostenfreien Spendenprogramm von Cryo-Save durchgeführt, das eine kostenlose Einlagerung von Nabelschnurblut und Stammzellen aus Nabelschnurgewebe für Familien bietet, die ein Familienmitglied haben, bei dem eine mit Stammzellen behandelbare Krankheit diagnostiziert wurde.
Die Transplantation war erfolgreich und man erwartet eine normale Genesung des Kindes. Diese bahnbrechende Behandlung in Spanien kann der Beginn einer radikalen Verbesserung der Lebensqualität für den Jungen sein, der seit seiner Geburt regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigte. "Bis zu dieser Transplantation wurde unser Leben von diesen Transfusionen bestimmt. Wir könnten kaum glücklicher sein, denn jetzt kann unser Sohn ein völlig normales Leben führen", sagte Elena, die Mutter des Jungen. Die Eltern hatten von dieser Behandlungsmöglichkeit erst erfahren, als Elena schwanger war. Ihre Tochter wurde zur Spenderin des Nabelschnurblutes. Die Familie zögerte keinen Augenblick. "Wir hatten die Chance, unseren Sohn zu heilen, wenn die Probe kompatibel wäre, und wir konnten uns diese Gelegenheit nicht entgehen lassen", so Elena. "Unsere Tochter wird sicher sehr froh darüber sein, wenn sie erfährt, dass es ihrem Bruder dank ihr besser geht", fügte sie hinzu.
"Diamond-Blackfan-Anämie ist eine angeborene Erkrankung, die verhindert, dass das Knochenmark rote Blutkörperchen produziert, die man braucht, um Sauerstoff durch den Körper zu transportieren", erklärte Dr. Luis Madero, Leiter der Abteilung für Onkohämatologie am Krankenhaus Hospital Niño Jesús in Madrid. Dr. Luis Madero ist der Arzt, der die Transplantation durchführte. Bis vor Kurzem bestanden die Hauptbehandlungen aus regelmäßigen Transfusionen von roten Blutkörperchen, was die Lebensqualität des Patienten deutlich einschränkt, und aus einer langfristigen Kortikosteroid-Therapie, die nicht in allen Fällen toleriert wird.
"Die Transplantation von Stammzellen aus Nabelschnurblut, vor allem zwischen Geschwistern, ist jetzt eine empfohlene Behandlungsoption für bestimmte Arten von hämatologischen Krankheiten, wie zum Beispiel diese Anämie. Die Vorteile im Vergleich zu anderen Behandlungen für diese Krankheit sind klar", bekräftigte Dr. Madero. Dies wird durch einige Studien bestätigt. [i], [ii]
Kostenloses Spendenprogramm
Sobald sie von der Familienbank informiert wurden, dass es eine Behandlungsmöglichkeit gab, entschied sich die Familie des Kindes für das "kostenlose Spendenprogramm" von Crio-Cord. "Crio-Cord klärte uns über die Existenz dieses Programms auf, als wir anriefen, um uns über die Lagerung von Nabelschnurblut unserer Tochter zu informieren. Da wir die Anforderungen erfüllten, leiteten wir die diversen Verfahren ein, und sobald wir in das Programm angenommen wurden, erfuhren wir die gute Nachricht, dass unsere Kinder kompatibel waren", sagte Elena. "Darüber hinaus bekamen wir dank des Programms die Diagnose der Krankheit bestätigt, die bis dahin nicht klar war", fügte sie hinzu. Dr. Luis Madero koordinierte alle Tests, die an dem Patienten und seiner Schwester durchgeführt wurden.
Das kostenlose Spendenprogramm deckt auch den gesamten Prozess ab, der durchgeführt werden muss, damit die Transplantation stattfinden kann: die Analysen der Probe, die nötig sind, um sicherzustellen, dass sie mit dem zu behandelnden Patienten kompatibel ist; die Koordinierung der Behandlung und des Transports der Probe von der Lagerstätte der Cryo-Save Group in Belgien zum Krankenhaus, in dem die Behandlung stattfinden soll - alles das ist innerhalb der Europäischen Union kostenlos.
Um sich für das Programm zu qualifizieren, muss bei einem Familienmitglied eine Krankheit diagnostiziert worden sein, die derzeit mit Stammzellen behandelbar ist. Dieses Familienmitglied muss ein Verwandter ersten Grades im Verhältnis zum neugeborenen Kind sein, dessen Stammzellen genutzt werden sollen, und es muss ein Gutachten eines Onkologen oder Hämatologen vorliegen, der die Stammzellentherapie empfiehlt. Wenn die Teilnahme am Programm genehmigt wird, erhält die Familie das Zubehör für die Entnahme des Blutes. Zum Zeitpunkt der Geburt wird die Probe entnommen und danach verarbeitet und gelagert, bis sie benötigt wird - das alles ist völlig kostenlos.
"Wir sind sehr stolz darauf und freuen uns, dass wir zur Linderung des Leids dieser Familie beigetragen haben. Cryo-Save will sein Engagement für die Entwicklung und das Wohl der Gesellschaft demonstrieren, und zwar nicht nur durch Programme der Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern und Universitäten, sondern auch durch die direkte Unterstützung von Familien in Not durch dieses Programm", sagte Arnoud van Tulder, der CEO von Cryo-Save.
Diamond-Blackfan-Anämie
Die Inzidenz der DBA bei der europäischen Bevölkerung beträgt circa 1 Erkrankung auf 150.000 Personen pro Jahr. Diese seltene Krankheit, die beide Geschlechter gleichermaßen betrifft, wird in der Regel in den ersten zwei Lebensjahren erkannt. Die Hauptsymptome sind Blässe und Atemnot, besonders während des Fütterns oder Stillens.
Die Hälfte aller Patienten mit DBA weisen eine geringe Körpergröße auf und haben angeborene Anomalien, am häufigsten kraniofaziale und urogenitale Anomalien sowie Daumenanomalien. Bei DBA-Patienten besteht ein hohes Risiko, dass sie an Leukämie und Krebs erkranken. DBA ist eine Erbkrankheit mit autosomalem, dominantem Muster und variabler Penetranz. Bisher wurden die Mutationen, die die Krankheit verursachen, bei 40-45 % der Patienten festgestellt.
Die Diagnose kann durch die Familiengeschichte, die assoziierten Fehlbildungen und erhöhte Konzentrationen von Adenosindeaminase (ADA) in den Erythrozyten bestätigt werden. Bei familiären Fällen liegt das Rezidivrisiko bei 50 %. In allen Fällen ist eine sorgfältige Ultraschallüberwachung während der Schwangerschaft ratsam, da eine Schwangerschaft, bei der das Baby von DBA betroffen ist, für Mutter und Kind als Risikoschwangerschaft gilt. Der Schweregrad der Krankheit hängt von der Qualität der erhaltenen Pflege und dem Ansprechen auf die Behandlung ab.
Über Cryo-Save
Cryo-Save, die führende internationale Familien-Stammzellenbank, lagert mehr als 225.000 Proben von Nabelschnurblut und Nabelschnurgewebe ein. Seit der ersten erfolgreichen Nabelschnurblut-Transplantation im Jahr 1988 wird Blut aus der Nabelschnur erfolgreich bei der Behandlung von mehr als 70 lebensbedrohlichen Krankheiten eingesetzt, einschließlich Leukämie, Lymphknotenerkrankungen, Sichelzellenanämie, der aplastischen Anämie und anderen Bluterkrankungen. Transplantationen von Nabelschnurstammzellen sind als Alternative zur Knochenmarktransplantation anerkannt und bis dato wurden weltweit mehr als 25.000 Transplantationen von Nabelschnurstammzellen durchgeführt, wobei diese Stammzellen für nicht verwandte Empfänger, Familienmitglieder und in einigen Fällen für den Patienten selbst genutzt wurden. Cryo-Save lagert mithilfe von Kryokonservierung Proben aus über 70 Ländern von sechs Kontinenten in hochmodernen Verarbeitungs- und Lagerungseinrichtungen in Belgien, Deutschland, Dubai, Indien und Südafrika ein. http://www.cryo-save.com/group
i. Renata Bizzetto et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. (Ergebnisse von Nabelschnurblut-Transplantationen an verwandte und nicht verwandte Empfänger bei erblichen Fehlfunktionssyndromen des Knochenmarks außer der Fanconi-Anämie.) Haematologica. Januar 2011; 96(1): 134-141.
ii. Roy V et al. Bone Marrow Transplantation for Diamond-Blackfan Anemia. Biology of Blood and Marrow Transplantation (Knochenmarktransplantation bei Diamond-Blackfan-Anämie. Biologie der Blut- und Knochenmarktransplantation.)11:600-608 (2005)_ 2005 American Society for Blood and Marrow Transplantation
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