Edison Pharmaceuticals annonce l'octroi de la désignation de medicament orphelin EPI-743 de la FDA

MOUNTAIN VIEW, Californie, June 9, 2011 /PRNewswire/ --

- Cette désignation couvre les maladies en rapport avec un trouble de la chaîne respiratoire de la mitochondrie

Edison Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui que l'Agence Fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux a décerné la désignation de médicament orphelin EPI-743 pour le traitement des maladies mitochondriales en rapport avec un trouble de la chaîne respiratoire. Aujourd'hui, ces maladies mitochondriales touchent près de 60 000 individus.

Le Orphan Drug Act de 1982, incite les sociétés à développer des traitements pour des maladies touchant moins de 200 000 individus aux États-Unis. Une telle désignation procure une révision accélérée et une période d'exclusivité de sept ans en vertu de l'approbation de la FDA.

La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin EPI-743 de Edison en se fondant sur un examen de l'application comprenant des données cliniques et précliniques qui démontrent un profil d'efficacité et d'innocuité favorable.

À propos des maladies mitochondriales

Les maladies mitochondriales sont des maladies génétiques qui partagent un défaut commun. La dégénérescence cellulaire les rend incapables de produire et de réguler l'énergie. Elles peuvent se déclarer en raison de malformations génétiques situées dans un élément cellulaire ou une mitochondrie. Environ 2 000 défaillances dans l'ADN nucléaire et 200 défaillances de l'ADN mitochondrial ont été identifiées comme étant des agents pathogènes(1). Les maladies mitochondriales sont cliniquement diverses et très peu comprises. Elles peuvent toucher à peu près n'importe quels organes dans le corps. Les tissus cérébraux et musculaires utilisent une quantité extraordinaire d'énergie, ils sont affectés de façon spectaculaire par ces maladies. Les individus souffrant de maladies mitochondriales présentent souvent des manifestations du système nerveux central, mais ces affections entraînent également une variété d'autres signes cliniques importants comme le diabète, l'insuffisance cardiaque, l'insuffisance hépatique, la surdité, la cécité, l'insuffisance rénale, la faiblesse musculaire et la fatigue.

La survenance des maladies mitochondriales est évaluée à 1-5 sur 10 000. Cependant, ce chiffre peut mésestimer le véritable nombre de personnes souffrant de maladie mitochondriale. Tandis que de nouveaux outils de dépistage génétique ont permis d'identifier de possible maladie mitochondriale, la majorité des personnes avec un diagnostic clinique de maladie mitochondriale peuvent ne pas avoir une confirmation du diagnostic génétique. Selon certaines estimations, le nombre de patients diagnostiqués cliniquement avec une maladie mitochondriale sans diagnostique génétique- ce qu'on est convenu d'appeler les syndromes mitochondriques - est de 10 fois la survenance de maladie génétique.

La science d'aujourd'hui est à l'avant-garde de la médecine mitochondriale. Certaines maladies qui, auparavant, n'avaient pas de cause apparente sont maintenant définies comme mitochondriales en étiologie. Il est possible que dans le futur, la maladie mitochondriale soit impliquée dans d'autres maladies, comme dans la biologie oncologique.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals est une société fondée par des patients et des médecins qui se consacre à l'élaboration de nouveaux médicaments qui transformera la vie de personnes diagnostiquées avec des maladies rares et négligées. Présentement, la société se concentre à la mise au point des maladies mitochondriales pour lesquelles il n'existe pas de médicaments autorisés. Ces affections sont virtuellement mortelles et très débilitantes. L'ensemble des compétences spécialisées de Edison s'étend dans les domaines de la découverte, du développement, et de la conformité des médicaments participant à l'oxydoréduction.

(1) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm