Edison Pharmaceuticals meldet Erteilung des Orphan-Drug-Status für EPI-743 durch FDA

MOUNTAIN VIEW, Kalifornien, June 8, 2011 /PRNewswire/ --

- Orphan-Drug-Ausweisung gilt für ererbte mitochondriale Atmungskettenerkrankungen

Edison Pharmaceuticals, Inc. gab heute bekannt, dass die US-Zulassungsbehörde FDA EPI-743 die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) bei der Behandlung ererbter mitochondrialer Atmungskettenerkrankungen zuerkannt habe. Gegenwärtig leiden schätzungsweise 60.000 Menschen an diesen mitochondrialen Erkrankungen.

Das 1982 verabschiedete Orphan-Drug-Gesetz schafft Anreize für Unternehmen,Behandlungen für Krankheiten zu entwickeln, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Die Ausweisung als Orphan Drug bedingt ein beschleunigtes Zulassungsverfahren und bei Erhalt der FDA-Zulassung exklusiven Anspruch auf Vermarktung für einen Zeitraum von sieben Jahren.

Nach Prüfung des entsprechenden Antrags, in dem klinische und präklinische Ergebnisse, die für ein günstiges Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil sprechen, dargelegt wurden, gewährte die FDA EPI-743 von Edison den Orphan-Drug-Status .

Informationen zu vererbten mitochondrialen Erkrankungen

Vererbte mitochondriale Erkrankungen sind genetisch bedingte Störungen, denen gemeinsam ist, dass die Art, wie Zellen Energie gewinnen und regulieren, Fehler aufweist. Hierbei kann es sich um Defekte von Genen handeln, die sich im Zellkern oder in den Mitochondrien befinden. Schätzungsweise 2.000 Defekte der Zellkern-DNA und 200 Defekte der mitochondrialen DNA sind als Krankheitsursachen erkannt worden(1). Ererbte mitochondriale Erkrankungen zeigen sich klinisch in unterschiedlicher Weise und sind bislang kaum durchdrungen. Jedes Organsystem im Körper kann davon beeinträchtigt werden. Da Hirn- und Muskelgewebe besonders viel Energie benötigen, werden sie von diesen Erkrankungen ausgesprochen stark in Mitleidenschaft gezogen. Mitochondriale Erkrankungen gehen häufig mit zentralnervösen Symptomen einher, können sich aber klinisch auch durch eine Vielzahl anderer relevanter Erscheinungen bemerkbar machen, darunter Diabetes, Herzinsuffizienz, Leberinsuffizienz, Taubheit, Blindheit, Niereninsuffizienz, Muskelschwäche und Müdigkeit.

Die Inzidenz mitochondrialer Erkrankungen wird auf 1-5 pro 10.000 Einwohner geschätzt. Allerdings könnte die tatsächliche Zahl der Menschen mit einer mitochondrialen Erkrankung höher liegen. Zwar können mithilfe neuer genetischer Screening-Tests mitochondriale Erkrankungen jetzt erkannt werden, doch bei der Mehrheit der Patienten, bei denen eine mitochondriale Erkrankung klinisch diagnostiziert wurde, ist möglicherweise keine genetische Bestätigung der Diagnose erfolgt. Einigen Schätzungen zufolge liegt die Zahl der Patienten, bei denen die mitochondriale Erkrankung klinisch aber nicht genetisch diagnostiziert wurde - sogenannte mitochondriale Syndrome - zehnmal höher als die Häufigkeit der genetisch definierten Erkrankungen.

Heute ist die Wissenschaft bis zur Grenze der mitochondrialen Medizin vorgedrungen. Gewisse Erkrankungen, deren Ursache bislang unbekannt war, konnten auf eine mitochondriale Störung zurückgeführt werden. Es ist denkbar, dass in Zukunft ein Zusammenhang zwischen mitochondrialen und anderen Erkrankungen, beispielsweise bei der Krebsbiologie, aufgezeigt wird.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals ist ein von Patienten und Ärzten gegründetes Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Arzneimittel widmet, die das Leben von Menschen mit seltenen oder vernachlässigten Erkrankungen verwandeln können. Zurzeit liegt der Schwerpunkt des Unternehmens auf ererbten mitochondrialen Erkrankungen, für die keine zugelassenen Medikamente zur Verfügung stehen. Diese Krankheitsbilder sind lebensbedrohlich und stark beeinträchtigend. Die speziellen Kompetenzen von Edison reichen von der Wirkstofffindung und Entwicklung bis hin zur Translation von redoxbasierten Arzneimitteln.

(1) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm