El NICE respalda a Crysvita® (Burosumab) en la enfermedad ósea metabólica rara, hipofosfatemia ligada a X

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LONDRES, September 5, 2018 /PRNewswire/ --

La recomendación positiva marca un cambio acusado en el tratamiento de XLH para niños y jóvenes, además de ser el primer avance clínico para la enfermedad en los últimos 35 años.  

El National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha emitido una recomendación positiva para Crysvita (burosumab) de Kyowa Kirin Internacional, dentro de su autorización de marketing, para tratar la hipofosfatemia ligada a X (XLH) en niños y jóvenes con huesos crecientes de Inglaterra y Gales ^[1]. Se espera que la directriz final se publique el 24 de octubre de 2018.

XLH es una enfermedad genética hereditaria que causa bajos niveles de fosfato en la sangre. Esto produce huesos débiles y blandos, que pueden producir discapacidades físicas a largo plazo y dolor. Los niños con esta condición normalmente presentan piernas encorvadas o dobladas, son bajitos, dolor óseo y retraso al caminar, y además pueden padecer problemas dentales y pérdida de audición.

Crysvita es un anticuerpo monoclonal completamente humano anti-FGF23 y el primer tratamiento destinado a la patopsicología subyacente de XLH. Ha recibido una autorización de marketing condicional procedente de la Agencia Europea de Medicamentos en febrero de 2018.^[2]

Oliver Gardiner, miembro del consejo de administración de XLH UK, comentó acerca de la decisión de NICE: "Esta importante noticia para niños y jóvenes con XLH estará ahora disponible para beneficiarse rutinariamente de Crysvita en NHS. El acceso al tratamiento que hace frente al mecanismo subyacente y que tiene potencial de evitar o mitigar los retos físicos y emocionales sustanciales, supondrá una auténtica diferencia en las vidas de los pacientes y sus familiares".

La doctora Poonam Dharmaraj, presidenta del British Paediatric and Adolescent Bone Group, explicó en nombre del grupo: "Este tratamiento representa una mejora considerable para una condición en la que no se han producido avances en el tratamiento durante 35 años, y será mucho más sencillo adherirse a las opciones terapéuticas actuales comparables. Conseguirá un mejor cicatrizado del raquitismo, crecimiento linear y función muscular entre las personas afectadas".

Tom Stratford, consejero delegado de Kyowa Kirin International, indicó: "Kyowa Kirin International se compromete a mejorar las vidas de muchos niños de Europa que viven con XLH. Se trata de un desarrollo destacado el hecho de que NICE haya recomendado Crysvita para un uso rutinario entre los niños y jóvenes que padecen XLH y viven en Inglaterra y Gales. Esto supone un cambio acusado en el tratamiento de XLH, enfatizado por medio de los testimonios emocionales proporcionados por los grupos de pacientes y médicos tras la primera consulta de evaluación".

Kyowa Kirin International ha proporcionado acceso a Crysvita para los pacientes válidos sin coste, por medio del Early Access Programme en Reino Unido. Este programa se ampliará para permitir al NHS England implementar las directrices finales de NICE, permitiendo una transición fluida para el suministro de NHS en Inglaterra y Gales.  

Notas para los redactores  

NICE Final Evaluation Document (FED)  

El Final Evaluation Document (FED) está disponible en la página web de NICE desde la dirección: https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents

Se espera que la publicación final sea el 24 de octubre de 2018.

Todos los documentos del comité, incluyendo el testimonio de los accionistas como respuesta al Evaluation Consultation Document (ECD), están disponibles desde: https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents

Acerca de XLH  

XLH es una enfermedad rara, crónica y progresiva musculoesquelética caracterizada por los residuos de fosfato renal causados por una producción excesiva FGF23. XLH se ha visto por primera vez en niños y también afecta a os adultos. En los niños, XLH causa enfermedad esquelética, produciendo una deformidad en la extremidad inferior y disminuyendo la altura.

Hasta ahora, el tratamiento de XLH ha consistido en múltiples dosis diarias de fosfato y vitamina D activa debido a los efectos excesivos de FGF23, pero con esto no se corrige la enfermedad subyacente.

Acerca de Crysvita^[®]

Crysvita es un anticuerpo monoclonal completamente humano y recombinante que es el primero en su clase para FGF23. Crysvita se ha desarrollado tras el descubrimiento de los científicos de Kyowa Kirin International sobre el papel de FGF23 in XLH.

Crysvita trabaja al bloquear la actividad de FGF23, restaurando los niveles de fosfato en sangre al reducir la pérdida de fosfato por medio de los riñones y aumentando la producción de vitamina D, lo que mejora la absorción intestinal del fosfato y del calcio.

En la UE, Crysvita está indicado para el tratamiento de hipofosfatemia ligada a X con evidencia radiográfica de enfermedad ósea en niños de 1 año y mayores y adolescentes con esqueleto en fase de crecimiento^[2].

En el ensayo clínico UX023-CL201^[3]

• Crysvita ha reducido de forma considerable la media de Rickets Severity Score (RSS) frente a la línea de base en la población de estudio general en torno a un -50% durante la semana 40 (p<0/0001) manteniéndose en la semana 64, lo que indica una mejora en el raquitismo
• Se ha demostrado además una mejora considerable en la cura del raquitismo frente a la línea base en la semana 40 (p<0,0001) que se mantuvo en la semana 64 evaluándose utilizando una puntuación Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)
• Se han llevado a cabo también mejoras en la reabsorción del fosfato tubular renal, niveles de fósforo de suero, crecimiento linear, función física y dolor

Las reacciones adversas indicadas son muy comunes (se producen en 1 de cada 10 personas o más) dentro del resumen de características del producto, e incluyen: reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza, dolor en las extremidades, reducción de la vitamina D, sarpullido, dolor de dientes, abscesos en los dientes, mialgia y mareos^[2].

Kyowa Kirin International, una filial de propiedad completa de Kyowa Hakko Kirin, y Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), han colaborado en el desarrollo y comercialización a nivel mundial de Crysvita, basándose en la colaboración y acuerdo de licencia entre Kyowa Hakko Kirin y Ultragenyx.

Acerca de Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. es una compañía de las ciencias de la vida basada en la investigación, con fortalezas especiales puestas en las biotecnologías. En las áreas principales terapéuticas de la oncología, nefrología e inmunología/alergia, Kyowa Hakko Kirin mejora las principales biotecnologías destacadas centradas en las tecnologías de anticuerpos, para descubrir de forma continuada nuevos fármacos innovadores y para desarrollar y comercializar estos fármacos a nivel mundial. De este modo, la compañía está trabajando para conseguir su visión de convertirse en una compañía farmacéutica especializada mundial y con sede en Japón que contribuye a la salud y bienestar de las personas en todo el mundo.

Kyowa Kirin International PLC es una filial de propiedad completa de Kyowa Hakko Kirin, y es una compañía farmacéutica de crecimiento rápido especializada y dedicada al desarrollo y comercialización de medicamentos por prescripción para el tratamiento de necesidades terapéuticas no cumplidas en Europa y en Estados Unidos. La sede central de Kyowa Kirin International está en Escocia.

Más información acerca de los negocios en la página web: http://www.kyowa-kirin.com.

Referencias  

1. Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia (ID1151) NICE Final Evaluation Document, Septiembre de 2018 https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst 10016 /documents
2. Crysvita (burosumab) Summary of Product Characteristics (SmPC) http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004275/human_med_002224.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
3. Carpenter T, Whyte M, Imel E et al. Burosumab therapy in children with X-linked hypophosphataemia. N Engl J 2018; 378(21):1987-1998