Europeiska kommissionen godkänner Esmya® för pre-operativ behandling av uterina fibroider (myom)

BUDAPEST, Ungern, February 27, 2012 /PRNewswire/ --

Gedeon Richter Plc. ("Richter") tillkännager idag att Europeiska kommissionen (EC) har beviljat tillstånd förmarknadsföring av Esmya^® 5 mg för pre-operativ behandling av måttliga till svårasymptom av uterina fibroider. Beslutet kommer efter positiva omdömen från Europeiska läkemedelsrådets (EMA) kommittéför humanläkemedel (CHMP) den 16 december 2011, och gäller alla medlemsländer i Europeiska unionen.

• Ulipristalacetat kontrollerade blödningar hos över 90% av patienterna.
• Kraftiga blödningar kontrollerades betydligt snabbare med ulipristalacetat än med leuprolidacetat.
• Ulipristalacetat minskade avsevärt fibroidstorleken. För patienter som inte genomgick operationbibehöllsvolymminskningen i minst 6 månader efter att behandlingen avslutats.

Godkännandet baseras på utvärderingen av omfattande prekliniska data, kvalitetsdata och kliniska data för498 patienter som behandlades med Esmya^®, inklusive data från tvåpivåstudier från fas 3, PEARL I och PEARL II.

"Godkännandet är resultatet av det enastående arbete som genomförts av vårt PregLem-team. Vi är glada över att kunna erbjuda fördelarna med Esmya^® till patienter och läkare i EU som behöver effektiv och bekväm behandling för kvinnor som lider av uterina fibroider", sa Erik Bogsch, VD förGedeon Richter Plc. "Vi fortsätter att fokusera på utvecklingen av sjukvårdsprodukter för kvinnor som förbättrar livskvaliteten för denna gruppi alla åldrar".

"Dagens godkännande av Esmya^®innebär att tusentals patienter i hela Europa som lider av fibroider nu har en ny målinriktad medicinsk behandling av dessa godartade tumörer. Esmya^® erbjuder ett effektivt och vältolererat terapeutiskt alternativ utan de nackdelar som hittills tillgängliga behandlingar medför", sa Dr Ernest Loumaye, VD förPregLem.

De kliniska studierna "PEARL I och II visade på fördelarna med Esmya^®som pre-operativ behandling för uterina fibroider för att snabbt kontrollera blödning och reducerafibroidvolym. Detta hjälper patienter att vara bättre förberedda för operation och kan också innebära attkirurgiska ingrepp kan göras minimalt invasiva" tillade Prof. Jacques Donnez, huvudprövare i PEARL I och II.

Om uterina fibroider

Uterina fibroider är de vanligaste benigna, solida tumörerna i de kvinnliga könsorganen, och påverkar mellan 20 och 25-procent av kvinnorna i fertil ålder. Man uppskattar att ca 300-000 kirurgiska ingrepp påuterina fibroider utförs årligen inom EU, inklusive ca 230-000 hysterektomier. Tillståndet karakteriseras av kraftig uterin blödning, anemi, smärta, frekvent urinering eller inkontinens, samt sterilitet. GnRH-agonister är den enda hittills godkända pre-operativa behandlingen för uterina fibroider, men deras användning har varit relativt begränsad på grund av biverkningar av östrogenhämningen ned till kastrationsnivå (värmevallningar, depression, humörsvängningar, förlust av libido, vaginit och förlust av benmineraldensitet).

Om Esmya^®

Esmya® 5 mg tablett innehållande ulipristalacetat är enförstklassens oralt aktiv, selektiv progesteronreceptormodulator, som reversibelt blockerar progesteronreceptorerna i målvävnader. Som konstateras i artikeln som publicerats i NEJM, är den 12-veckor långa orala behandlingen en gång dagligen (kontra injicerbar GnRH-agonist) effektiv för att stoppa uterin blödning, korrigera anemi och krympa fibroidvolym. Den förbättrar livskvaliteten och har inga kastrationsbiverkningar jämfört med GnRH-agonister. Inga data finns tillgängliga förbehandling med längre duration än 3-månader.

Om pivåstudierna

PEARL I, en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad parallellgruppsstudie i fas-3 visade:

• Uterin blödning kontrollerades hos 91% av de kvinnor som fick ulipristalacetat 5-mg och hos 19-% av dem som fick placebo (P < 0,001).
• Frekvensen för amenorré var 73%, 82% respektive 6%, där amenorré uppträddeinom 10-dagar hos majoriteten av patienterna som fick ulipristalacetat.
• De genomsnittliga förändringarna av total fibroidvolym var -21%, -12% och +3% (P = 0,002 ulipristalacetat 5 mg jämfört med placebo, och P = 0,006 ulipristalacetat 10 mg jämfört med placebo).
• Jämfört med placebo ledde båda doserna av ulipristalacetat till minskning av smärta (speciellt måttlig eller svår smärta), mätt med McGills korta frågeformulär om smärta.
• Ulipristalacetat inducerade benigna, histologiska endometriförändringar, som hade försvunnit 6-månader efter att behandlingen avslutats.
• Förekomstfrekvensen av biverkningar skilde sig inte signifikant mellan de tre grupperna. Huvudvärk och ömhet i brösten var de vanligaste biverkningarna som associerades med ulipristalacetat, men förekom inte signifikant oftare än med placebo.

PEARL II, en dubbelblind, dubbeldummy, fas 3-studie, som jämförde ulipristalacetat med den injicerbara GnRH-agonisten (leuprolidacetat), visade:

• Uterina blödningar kontrollerades hos 90-% av de patienter som fick ulipristalacetat 5 mg och hos 98% av de patienter som fick ulipristalacetat 10 mg, och hos 89% av de patienter som fick leuprolidacetat.
• Kontroll av kraftiga blödningar påvisades med statistisk signifikans vara snabbare hos patienter som fick antingen ulipristalacetat 5 mg eller ulipristalacetat 10 mg, jämfört med patienter som fick leuprolidacetat.
• Mediantid till amenorré var 7 dagar för patienter som fick ulipristalacetat 5 mg, 5 dagar för patienter som fick ulipristalacetat 10 mg, och 21 dagar för patienter som fick leuprolidacetat.
• Alla behandlingarna minskade volymen hosde tre största fibroiderna. Medianen för minskningarna var 36% vid vecka 13 i gruppen som fick ulipristalacetat 5 mg, 42 % i gruppen som fick ulipristalacetat 10 mg, och 53 % i gruppen som fick leuprolidacetat.
• För patienter som inte genomgick hysterektomi eller myomektomi, visade ulipristalacetat en mer ihållande effekt på minskningen av fibroidvolymen vid uppföljning efter 6 månader utan behandling, jämfört med leuprolidacetat.
• Måttliga till svåra värmevallningar rapporterades för 11% av patienterna som fick ulipristalacetat 5 mg, för 10% av patienterna som fick ulipristalacetat 10 mg och för 40 % av patienterna som fick leuprolidacetat (P < 0,001 för varje dos ulipristalacetat jämfört med leuprolidacetat).
• Det fanns inga signifikanta skillnader mellan ulipristalacetatgrupperna och leuprolidacetatgruppen beträffande andelen patienter som rapporterade andra biverkningar eller slutade med behandlingen på grund av biverkningar.

Om Richter

Gedeon Richter Plc. (http://www.richter.hu), med huvudkontor i Budapest, är ett större läkemedelsföretag i Ungern och ett av de största i centrala Östeuropa, med en expanderande direkt närvaro i Västeuropa inom gynekologiområdet. Richters konsoliderade försäljning var ca 1-miljard euro(1,3-miljarder USD), medan dess marknadskapitalisering uppgick till 2,9-miljarder euro(3,8-miljarder USD) under 2010. Företagets produktportfölj täcker nästan alla viktiga terapeutiska områden, inklusive gynekologi, centrala nervsystemet och hjärta/kärl. Företaget har den största forsknings- och utvecklingsavdelningen i centrala Östeuropa. Unik forskningsaktivitet fokuserar på CNS-sjukdomar där de huvudsakliga kliniska målen är schizofreni, ångest, kronisk smärta samt depression. Med sin allmänt erkända expertis inom steroidkemi spelarRichter även en viktig roll inom området kvinnohälsa över hela världen.

PregLem Holding SA (http://www.preglem.com), det helägda dotterbolaget till Richter, är ett schweiziskt, specialiserat biofarmaceutiskt företag, med huvudkontori Genève. Företaget är verksamt inom utveckling, registrering och marknadsföringav en ny klass läkemedel för kvinnors reproduktiva sjukdomstillstånd. PregLem har ett erfaret team av seniora chefer, med bevisade meriter för att utveckla, registrera och marknadsföraprodukter förreproduktiv hälsa.

1.Donnez J. et al. N Engl J Med. 2012 Feb 2; 366(5): 409-420
2.Donnez J. et al. N Engl J Med. 2012 Feb 2; 366(5): 421-432
3. Stewart EA. N Engl J Med. 2012 Feb 2; 366(5): 471-473