Glybera® d'uniQure : première thérapie génique approuvée par la Commission européenne

AMSTERDAM, Pays-Bas, November 2, 2012 /PRNewswire/ --

• Glybera  devient la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental 
• Premier médicament approuvé pour les patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase, un trouble métabolique rare 
• Le déploiement commercial devrait commencer au deuxième semestre de 2013 
• Validation de la plateforme unique de thérapie génique basée sur virus adéno-associé

uniQure a annoncé aujourd'hui l'obtention de l'approbation de la Commission européenne pour sa thérapie génique Glybera® (alipogène tiparvovec), un traitement pour les patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase (LPLD, également appelée hypercholestérolémie héréditaire) qui sont victimes de crises de pancréatites aigües. Les patients souffrant de LPLD, une maladie héréditaire très rare, sont incapables de métaboliser les particules de graisse transportées dans leur sang, ce qui entraîne une inflammation du pancréas (pancréatite), un trouble très grave et douloureux, potentiellement mortel. Cette approbation fait de Glybera la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental.

« L'approbation de Glybera signifie que les patients atteints de LPLD ont pour la première fois accès à une option de traitement médical pour soigner une maladie complexe et grave », a déclaré le Professeur John Kastelein du service de médecine vasculaire du Centre médical universitaire de l'Université d'Amsterdam, aux Pays-Bas. « La LPLD entraîne des crises de pancréatite aiguës et multiples et, chez de nombreux patients, est la cause d'apparition de diabète et de complications cardiovasculaires. Cette thérapie aura un impact spectaculaire sur la vie de ces patients. Actuellement, leur unique recours consiste à limiter de manière drastique la quantité de graisse qu'ils consomment. En aidant à normaliser le métabolisme des graisses, Glybera empêche l'inflammation du pancréas et évite ainsi les douleurs et les souffrances liées et, s'il est administré suffisamment tôt, les comorbidités associées. »

Dans le cadre de cette approbation, les patients recevront un traitement avec Glybera dans des centres d'excellence dédiés, administré par des médecins spécialement formés. uniQure établira également un registre des patients afin d'améliorer davantage la compréhension de cette maladie dévastatrice et faisant l'objet de peu de recherches, ainsi que les effets du traitement avec Glybera. L'autorisation de mise sur le marché couvre les 27 États membres de l'Union européenne. uniQure s'apprête à déposer une demande d'approbation réglementaire aux États-Unis, au Canada et sur d'autres marchés.

« L'approbation finale de Glybera par la CE marque une étape essentielle dans la mise à disposition de thérapies géniques, non seulement pour la LPLD, mais également pour un grand nombre de maladies rares présentant un besoin médical largement non satisfait », a déclaré Jörn Aldag, PDG d'uniQure. « L'approbation de la CE représente une validation importante de notre plateforme de produits innovants et offre un solide soutien à nos autres programmes de développement avancés, qui se concentrent sur la porphyrie aiguë intermittente, le syndrome de Sanfilippo de type B, l'hémophilie de type B et la maladie de Parkinson. »

À propos de Glybera®

uniQure a développé Glybera en tant que traitement destiné aux patients souffrant de déficience génétique en lipoprotéine lipase, une maladie orpheline pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. Cette maladie est causée par des mutations du gène LPL, entraînant une activité fortement réduite, voire absente, des enzymes LPL chez ces patients. Cette enzyme est nécessaire pour briser les grosses particules transportant la graisse qui circule dans le sang après chaque repas. Lorsque ces particules, appelées chylomicrons, s'accumulent dans le sang, elles peuvent obstruer les petits vaisseaux sanguins. L'excès de chylomicrons entraîne une inflammation aiguë et récurrente du pancréas, appelée pancréatite, la complication la plus invalidante de la LPLD. Glybera porte la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne. La déficience en lipoprotéine lipase touche 1 à 2 personnes sur 1 million.

Glybera a été testé dans le cadre de trois études cliniques exploratrices menées aux Pays-Bas et au Canada, incluant un total de 27 patients participants atteints de LPLD. Dans chacun des trois essais cliniques, Glybera a été bien toléré, sans problème d'innocuité significatif relevé. Les données issues de ces essais cliniques indiquent que l'administration d'une dose unique de Glybera entraîne une activité biologique à long terme des protéines LPL. Pour tout complément d'information sur la LPLD, veuillez consulter le site http://www.lpldeficiency.com.

La lipoprotéine lipase est une enzyme de « première ligne » dans le métabolisme des lipoprotéines consécutive à l'absorption de graisse dans le cadre du régime alimentaire. Dans les études cliniques, une réduction transitoire du taux de triglycérides a été observée chez les patients pendant une durée allant jusqu'à 12 semaines. En outre, Glybera permet l'expression de la protéine LPL lorsqu'il est injecté dans un muscle, ce qui se reflète par l'amélioration du chylomicron postprandial (CM) observé chez un petit sous-ensemble de patients. Glybera (alipogène tiparvovec) contient le gène de la lipase de lipoprotéine (LPL) humaine, la variante LPL ^S447X dans un vecteur. Ce vecteur comprend une enveloppe de protéine dérivée du virus adéno-associé de type 1 (AAV1), le promoteur, un élément de régulation post-transcriptionnel et des répétitions terminales inversées issues du virus AAV2.

Glybera est indiqué pour les patients adultes ayant reçu un diagnostique de déficience héréditaire en lipoprotéine lipase (LPLD) et souffrant de crises de pancréatite aiguës ou multiples malgré un régime alimentaire limitant les graisses. Le diagnostique du LPLD doit être confirmé par des examens génétiques. L'indication est limitée aux patients présentant des niveaux détectables de protéine LPL.

L'effet indésirable le plus fréquemment signalé est la douleur aux extrémités chez approximativement un tiers des patients. En raison de la petite population de patients et de la faible envergure des cohortes, les effets indésirables observés ne fournissent pas une perspective complète de la nature et de la fréquence de ces évènements.  

À propos d'uniQure

uniQure est un leader mondial dans le développement des thérapies géniques. La gamme de produits de thérapie génique en cours de développement d'uniQure englobe l'hémophilie de type B, la porphyrie aiguë intermittente, la maladie de Parkinson et le syndrome de Sanfilippo de type B. À l'aide de vecteurs dérivés du virus adéno-associé (AAV) utilisés en tant que véhicules de choix pour la transmission de gènes thérapeutiques, la société a été en mesure de concevoir et valider ce qui est probablement la première plateforme de production d'AAV stable et évolutive au monde. Cette plateforme propriétaire peut être appliquée à un grand nombre de maladies rares (orphelines) causées par un gène défectueux et permet à uniQure de poursuivre sa stratégie axée sur ce secteur de l'industrie. Les principaux actionnaires d'uniQure sont Forbion Capital Partners et Gilde Healthcare, deux sociétés de capital-risque de premier plan dans les sciences de la vie aux Pays-Bas. Pour tout complément d'information, veuillez consulter le site : http://www.uniqure.com.

Les traductions en allemand, anglais et néerlandais sont fournies par uniQure et les autres traductions par une tierce partie.