Glybera®, il primo farmaco di terapia genica prodotto da uniQure è stato approvato dalla Commissione Europea

AMSTERDAM, Paesi Bassi, November 2, 2012 /PRNewswire/ --

• Glybera  è il primo farmaco di terapia genica approvato dalle autorità normative dei paesi occidentali
• Il primo medicinale raccomandato per i pazienti affetti da una rara malattia metabolica, il Deficit della lipoproteina lipasi
• Il lancio sul mercato avverrà a partire dalla seconda metà del 2013
• Convalida l'esclusiva piattaforma di uniQure per la terapia genica mediante vettore virale adeno-associato

uniQure ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione della Commissione Europea per Glybera® (alipogene tiparvovec), un farmaco di terapia genica prodotto da uniQure per il trattamento dei pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi (LPLD, anche noto come iperchilomicronemia familiare) che soffrono di attacchi ricorrenti di pancreatite acuta. I pazienti affetti da LPLD, una malattia ereditaria molto rara, non riescono a metabolizzare i globuli di grasso presenti nel sangue, il che provoca l'infiammazione del pancreas (pancreatite), una condizione estremamente grave, dolorosa e potenzialmente mortale. A seguito dell'approvazione, Glybera è il primo farmaco per la terapia genica raccomandato dalle autorità normative dei paesi occidentali.

"Grazie all'approvazione del Glybera, i pazienti affetti da LPLD possono, per la prima volta, contare su un trattamento medico per questa patologia, tanto grave quanto complessa", ha affermato il professor John Kastelein del Dipartimento di Medicina Vascolare presso l'Academic Medical Center dell'Università di Amsterdam, nei Paesi Bassi. "Il deficit della lipoproteina lipasi provoca attacchi ricorrenti di pancreatite acuta, e in molti pazienti determina l'insorgenza precoce di diabete e di complicanze cardiovascolari. Questa terapia inciderà notevolmente e in maniera positiva sulla vita di questi pazienti, che fino ad oggi potevano solo attenersi ad una dieta rigorosa per limitare la quantità di grassi ingerita. Contribuendo a normalizzare il metabolismo dei globuli di grasso, Glybera impedisce l'infiammazione del pancreas ed evita quindi il dolore, le patologie correlate e, se somministrato abbastanza precocemente, anche le co-morbilità associate".

L'approvazione prevede che i pazienti vengano trattati con Glybera in centri d'eccellenza dedicati e da medici appositamente formati. uniQure istituirà anche un registro dei pazienti per migliorare ulteriormente la comprensione di questa patologia devastante, in merito alla quale non si svolgono abbastanza ricerche, e sugli effetti del trattamento a base di Glybera. L'autorizzazione all'immissione in commercio riguarda tutti i 27 Paesi membri dell'Unione Europea; uniQure sta preparando la richiesta per l'approvazione da parte delle autorità normative degli Stati Uniti, del Canada e di altri mercati.

"L'approvazione definitifa di Glybera da parte della Commissione Europea rom the EC segna un gran passo in avanti nel rendere disponibili terapie geniche non solo per il deficit della lipoproteina lipasi ma anche per innumerevoli malattie rare, caratterizzate da molte esigenze non soddisfatte in campo medico", afferma Jörn Aldag, CEO di uniQure. "L'approvazione da parte della Commissione Europea è un'importante convalida della nostra piattaforma di prodotti innovativi e offre un forte sostegno agli altri nostri programmi di sviluppo avanzato, che vertono su porfiria acuta intermittente, sindrome di Sanfilippo di tipo B, emofilia B e morbo di Parkinson".

Informazioni su Glybera®

uniQure ha sviluppato Glybera come terapia per i pazienti affetti da deficit della lipoproteina lipasi, una malattia orfana per la quale non esisteva alcun trattamento. Questa patologia è causata da una mutazione del gene dell'LPL, che provoca nei pazienti la diminuzione o l'assenza dell'attività dell'enzima dell'LPL. Questo enzima è necessario per disgregare i globuli che trasportano il grasso e circolano nel sangue dopo ogni pasto. Quando i chilomicroni, questo è il nome dei globuli, si accumulano nel sangue, possono ostruire i vasi sanguigni di piccolo calibro. Un eccesso di chilomicroni dà luogo a una grave infiammazione acuta ricorrente del pancreas, la pancreatite, che è anche la complicanza più debilitante del deficit dell'LPL. In Europa e negli Stati Uniti, Glybera ha ottenuto la designazione di farmaco orfano. Il deficit dell'LPL colpisce 1-2 persone su un milione.

Glybera è stato testato in tre studi clinici sperimentali condotti nei Paesi Bassi e in Canada, a cui hanno preso parte complessivamente 27 pazienti. In tutte le tre sperimentazioni cliniche, Glybera è stato ben tollerato e non sono stati riscontrati problemi relativi alla sua sicurezza. I dati desunti da tali sperimentazioni cliniche indicano che la somministrazione di un'unica dose giornaliera di Glybera comporta un'attività biologica a lungo termine della proteina LPL. Per ulteriori informazioni sul deficit dell'LPL, visitare il sito: http://www.lpldeficiency.com.

La lipoproteina lipasi è un enzima fondamentale per il metabolismo delle lipoproteine a seguito dell'assunzione di grassi attraverso l'alimentazione. Negli studi clinici, si è potuta osservare nei singoli pazienti la riduzione transitoria dei trigliceridi fino a 12 settimane. Inoltre, Glybera consente alla proteina LPL di installarsi nel muscolo in cui viene iniettata, dando luogo a un miglioramento del metabolismo dei chilomicroni nella fase postprandiale, riscontrato in un esiguo sottogruppo di pazienti. Glybera (alipogene tiparvovec) contiene in un vettore la variante LPL ^S447X del gene della lipoproteina lipasi umana (LPL). Il vettore consiste in una struttura proteica derivata da un adeno-associato di sierotipo 1 (AAV1), il promotore, un elemento di regolazione post-trascrizionale e sequenze ripetute in orientamento invertito alle estremità derivate dall'AAV2.

Glybera è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da deficit familiare della lipoproteina lipasi (LPLD) che soffrono di attacchi di pancreatite gravi o ricorrenti, nonostante una dieta rigorosa a basso tenore di grassi. La diagnosi di LPLD deve essere confermata da un test genetico. Questo farmaco va somministrato esclusivamente ai pazienti con livelli rilevabili di proteina LPL.

La reazione avversa più comunemente riferita è il dolore alle estremità, che colpisce circa un terzo dei pazienti. Dati l'esiguo numero di pazienti e la dimensione delle coorti, le reazioni avverse osservate non forniscono un quadro completo circa la natura e la frequenza di tali eventi.

Informazioni su uniQure

uniQure è leader mondiale nello sviluppo di terapie geniche. I prodotti per la terapia genica in fase di sviluppo serviranno per il trattamento di emofilia B, porfiria intermittente acuta, morbo di Parkinson e sindrome di Sanfilippo di tipo B. Utilizzando dei vettori virali adeno-associati (AAV), quale veicolo d'elezione per il trasferimento genico, l'azienda è stata in grado di progettare e collaudare quella che probabilmente è la prima piattaforma al mondo di produzione degli AAV stabile e scalabile. Questa piattaforma brevettata può essere applicata ad un gran numero di malattie rare (orfane) provocate da un gene difettoso, e consente a uniQure di perseguire la propria strategia mirata, per quanto riguarda questo settore dell'industria farmaceutica. I principali azionisti di uniQure sono Forbion Capital Partners e Gilde Healthcare, due dei maggiori operatori di venture capital nel campo della biologia nei Paesi Bassi. Per maggiori informazioni, consultare http://www.uniqure.com.