Jazz Pharmaceuticals et Gentium annoncent le lancement commercial européen du premier traitement approuvé susceptible de sauver des vies dans le cadre de la maladie veino-occlusive hépatique sévère

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-- Lancement de Defitelio®^▼ (defibrotide) annoncé au cours de la 40ème réunion annuelle de l'European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2014

DUBLIN et VILLA GUARDIA, Italie, 1 avril 2014 /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq : JAZZ) et Gentium S.p.A., une société Jazz Pharmaceuticals, ont annoncé aujourd'hui le début du lancement commercial européen de Defitelio®^▼ (defibrotide), le premier produit autorisé pour le traitement de la maladie veino-occlusive sévère (MVO sévère) pour les patients âgés de plus d'un mois faisant l'objet d'une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH).¹  Defitelio a été mis sur le marché en Allemagne et en Autriche et le lancement doit se poursuivre par roulement dans 27 autres pays européens sur 2014 et 2015.

La MVO sévère, l'une des complications précoces les plus graves de la TCSH, est associée à une défaillance de plusieurs organes et est mortelle pour plus de 80 % des patients.^(2,3)  La TCSH est un traitement à visée curative réalisé chez des patients présentant des hémopathies malignes, certaines tumeurs solides, ainsi que certains troubles non-malins, tels que des hémoglobinopathies graves.^(4,5)

« La mise sur le marché de Defitelio en tant que premier médicament autorisé pour le traitement de la MVO sévère en Europe représente une importante avancée pour les patients souffrant de cette maladie potentiellement mortelle », a déclaré Bruce C. Cozadd, président-directeur général de Jazz Pharmaceuticals plc.  « En outre, ce lancement européen est une étape clé pour le groupe formé par Jazz Pharmaceuticals et Gentium, suite à l'acquisition de Gentium par Jazz Pharmaceuticals en début d'année, et il renforce notre engagement à fournir de précieux traitements aux patients qui ont d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de l'hématologie et de l'oncologie. »

« La MVO sévère est une maladie complexe et imprévisible, qui a un impact considérable sur les patients, les médecins et les ressources.  Une intervention précoce et efficace est primordiale pour sauver des vies et pour limiter la charge potentiellement lourde de cette maladie. Les médecins attendaient avec impatience l'arrivée de Defitelio sur le marché européen », a déclaré le professeur Mohamad Mohty, président élu du EBMT et professeur en hématologie à l'hôpital Saint-Antoine et à l'université Pierre et Marie Curie, à Paris.

L'efficacité de Defitelio dans le traitement de la MVO sévère chez les patients faisant l'objet d'une TCSH est étayée par des données fournies par une étude pivot multicentrique de phase 3 qui a évalué Defitelio dans le cadre du traitement de la MVO sévère en comparaison avec un groupe témoin historique de patients ayant bénéficié de soins de support classiques.⁽¹⁾  Cette étude a montré que l'utilisation de Defitelio augmentait considérablement le taux de survie des patients présentant une MVO sévère liée à la TCSH.  Les résultats ont montré une augmentation de 52 % du taux de survie 100 jours après la transplantation pour les patients traités avec Defitelio, en comparaison avec les patients du groupe témoin historique (38,2 % dans le groupe Defitelio contre 25,0 % dans le groupe témoin historique ; p=0,0341).⁽¹⁾  Lors de l'essai clinique, 23,5 % des patients traités avec Defitelio ont vu une disparition complète des symptômes 100 jour après la transplantation, contre 9,4 % des patients du groupe témoin historique (p=0,013).⁽¹⁾

Les données de cette étude pivot concernant l'efficacité du médicament sont appuyées par les données d'une étude de phase 2 déterminant la posologie, ainsi que par les données du programme d'usage compassionnel international et par l'analyse intermédiaire (sous-groupe de patients présentant une MVO sévère) d'une étude sur un nouveau médicament de recherche (investigational new drug ou IND) de traitement ouvert menée en ce moment-même aux États-Unis.⁽¹⁾  Par ailleurs, les données fournies par un organisme indépendant aux États-Unis ont étayé l'autorisation européenne d'utilisation de Defitelio pour les patients présentant une MVO sévère.⁽¹⁾

Le traitement avec Defitelio a généralement été bien toléré dans tous les groupes d'âge.^(1,6)  Lors de l'étude pivot de phase 3, l'incidence globale des effets indésirables était identique dans le groupe traité avec Defitelio et dans le groupe témoin.⁽⁷⁾  Les effets indésirables les plus couramment observés lors de l'utilisation avant commercialisation étaient les suivants : hémorragie, hypotension et coagulopathie.⁽¹⁾  Pour une liste complète des effets secondaires observés sous Defitelio, consulter le RCP de Defitelio.

^▼ Ce médicament est soumis à un contrôle supplémentaire.

À propos de Defitelio®^▼ (defibrotide)
En octobre 2013, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché dans le cadre de circonstances exceptionnelles pour  Defitelio®^▼ (defibrotide), pour le traitement de la maladie veino-occlusive hépatique sévère liée au traitement par transplantation de cellules souches hématopoïétiques.  Il est indiqué chez les patients âgés de plus d'un mois.  Defitelio n'est pas indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité au défibrotide ou à l'un de ses excipients, ni dans le cadre de l'utilisation concomitante d'un traitement thrombolytique.

Outre son indication approuvée existante dans l'Union Européenne (UE), le défibrotide est susceptible d'être soumis à approbation dans des pays en dehors de l'UE et pour d'autres indications. Le défibrotide a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement et la prévention de la MVO par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et par le Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) coréen. Il a également obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MVO par le ministère de la santé du Commonwealth d'Australie et la désignation Fast Track pour traiter la MVO sévère par la FDA.  Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. a acquis les droits de commercialisation du défibrotide pour le traitement et la prévention de la MVO en Amérique du nord, Amérique centrale et Amérique du sud, sous réserve de l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché pour le territoire concerné.  

Veuillez consulter le RCP de Defitelio avant toute prescription, notamment dans le cadre de l'utilisation de médicaments augmentant le risque d'hémorragie, d'un traitement anticoagulant systémique concomitant, de médicaments affectant l'agrégation plaquettaire, d'une utilisation chez des patients présentant ou développant des saignements graves, significatifs sur le plan clinique et nécessitant une transfusion sanguine, ou souffrant d'instabilité hémodynamique.

À propos de la MVO
La maladie veino-occlusive hépatique (MVO) est une complication précoce qui touche les patients faisant l'objet d'une TCSH.  Dans sa forme sévère, la MVO présente un risque mortel, est associée à une défaillance de plusieurs organes et est fatale pour plus de 80 % des patients.^(2,3) La TCSH est un traitement à visée curative réalisé chez des patients présentant des hémopathies malignes, certaines tumeurs solides, ainsi que certains troubles non-malins, tels que des hémoglobinopathies graves.^(4,5)  En UE, la MVO a un statut de maladie rare, puisqu'elle touche moins de cinq personnes sur 10 000.  Des études ont signalé une grande étendue des taux d'incidence pour la MVO.  D'une manière générale, les données montrent qu'environ 14 % des patients faisant l'objet d'une TCSH développent la MVO.⁽³⁾  

À propos de Jazz Pharmaceuticals plc
Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq : JAZZ) est une société biopharmaceutique spécialisée qui s'attache à améliorer la vie des patients de par l'identification, le développement et la commercialisation de différents produits répondant à des besoins médicaux non satisfaits.  La société dispose d'un éventail diversifié de produits et/ou de produits candidats dans les domaines du sommeil, de l'hématologie/oncologie, de la douleur et de la psychiatrie.  Les produits de l'entreprise commercialisés aux États-Unis dans ces domaines comprennent : Xyrem® (oxybate de sodium) solution buvable, Erwinaze® (asparaginase Erwinia chrysanthemi), Prialt® (ziconotide) infusion intrathécale, Versacloz™ (clozapine) suspension orale, FazaClo® (clozapine, USP) HD et FazaClo LD. Jazz Pharmaceuticals dispose également d'un certain nombre de produits commercialisés en dehors des États-Unis, notamment Erwinase® et Defitelio®^▼ (defibrotide).  Pour plus d'informations, consultez www.jazzpharmaceuticals.com.

À propos de Gentium S.p.A.
Gentium S.p.A., filiale indirecte détenue majoritairement par Jazz Pharmaceuticals plc, a développé Defitelio®^▼ (defibrotide) et commercialise Defitelio en Europe.  La société Gentium est située à Villa Guardia (Côme), Italie.  Pour plus d'informations, consultez www.gentium.com.

Déclaration de sphère de sécurité conformément au Private Securities Litigation Reform Act de 1995
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives incluant, sans s'y limiter, des déclaratives relatives au potentiel thérapeutique et  commercial de Defitelio®^▼ (defibrotide), au lancement prévu de Defitelio dans d'autres pays européens et au calendrier correspondant, à la possibilité de soumission à approbation du défibrotide dans des pays en dehors de l'UE et pour d'autres indications, ainsi que d'autres déclarations ne constituant pas des faits historiques.  Ces déclarations prospectives se fondent sur les prévisions actuelles de Jazz Pharmaceuticals et présentent donc des incertitudes et des risques importants.  Les résultats réels et la chronologie des évènements sont susceptibles de différer sensiblement de ce qui a été prévu dans de telles déclarations prospectives en raison de risques et incertitudes, incluant, sans s'y limiter, des risques et incertitudes liés à la capacité de l'entreprise à prévoir les bénéfices générés par Defitelio ; la capacité de l'entreprise à lancer et à commercialiser Defitelio en temps voulu dans d'autres pays européens, incluant de possibles retards et difficultés non prévues pour l'obtention de l'autorisation du prix et du remboursement de Defitelio dans ces pays et la possibilité que le niveau de prix et de remboursement autorisé par le gouvernement pour Defitelio dans ces pays soit inférieur aux estimations de l'entreprise ; la capacité de l'entreprise à gérer efficacement les risques liés à l'intégration de Defitelio à la gamme de produits de l'entreprise ; la capacité de l'entreprise à obtenir une autorisation réglementaire pour le défibrotide dans d'autres pays, notamment les États-Unis, et pour d'autres indications ; et les autres risques précisés de temps à autre sous la mention « Facteurs de risque », ainsi que dans les futurs documents et rapports de Jazz Pharmaceuticals plc pour la Securities and Exchange Commission (dossier n° 001-33500), incluant le rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice se terminant le 31 décembre 2013 et les futurs documents et rapports de l'entreprise.  Jazz Pharmaceuticals ne s'engage aucunement à mettre à jour tout ou partie des déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse en cas de nouvelles informations, évènements à venir ou modifications de ses attentes.

SOURCE Jazz Pharmaceuticals plc et Gentium S.p.A.

^▼ Ce médicament est soumis à un contrôle supplémentaire.

Références

⁽¹⁾ Defitelio® Summary of product characteristics, 2013
⁽²⁾ Carreras E. Chapitre 11 : Early complications after HSCT. EBMT-ESH Handbook 2012
⁽³⁾ Coppell JA et al. Biol Blood Marrow Transplant 2010;16:157–168
⁽⁴⁾ Tsakiris DA & Tichelli A. Best Pract Res Clin Haematol 2009;22:137–145
⁽⁵⁾ Majhail NS et al. Bone Marrow Transplant 2013;48:294–300
⁽⁶⁾ Richardson PG et al. Expert Opin Drug Saf 2013;12:123–136
⁽⁷⁾ Richardson PG et al. Blood (ASH Annual Meeting Abstracts) 2009;114:654.