La compañía farmacéutica AnnJi anuncia resultados positivos de la fase 1/2a para AJ201

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• La compañía farmacéutica AnnJi anuncia resultados positivos de la fase 1/2a para AJ201 en pacientes con atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA)

TAIPEI, 22 de mayo de 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd., empresa taiwanesa de biotecnología en fase clínica, centrada en abordar necesidades médicas no cubiertas en dermatología, neurología y enfermedades raras, anunció hoy los resultados positivos de su ensayo clínico de fase 1/2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de primera hospitalización con AJ201 en adultos con atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA). El estudio, realizado en seis centros clínicos de Estados Unidos, evaluó la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (FC) y la farmacodinamia (FD) de AJ201 (identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05517603). Si bien no está diseñado para evaluar la eficacia, los criterios de valoración exploratorios revelaron mejoras significativas relacionadas con el tratamiento que respaldan la continuación del desarrollo clínico.

Seguridad y farmacocinética

Los perfiles de seguridad y farmacocinéticos en pacientes con SBMA coincidieron con datos previos de voluntarios sanos. En general, AJ201 fue bien tolerado y no se observó acumulación sistémica del fármaco.

Señales clínicas positivas

Tras 12 semanas de tratamiento oral, los pacientes que recibieron AJ201 mostraron mejoras clínicamente significativas en la función física y muscular en comparación con el placebo, incluyendo una ganancia de 17,6 metros en la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT) y un aumento de 0,8 puntos en la escala de calificación funcional SBMA (SBMAFRS) de media, mientras que el grupo placebo experimentó ligeras disminuciones. AJ201 también condujo a una reducción de los niveles séricos de creatina quinasa y mioglobina, lo que sugiere un efecto terapéutico positivo. La mayoría de los respondedores se encuentran en el grupo AJ201: 11 de 15 para 6MWT, 6 de 7 para SBMAFRS, 14 de 14 para creatina quinasa y 11 de 12 para mioglobina, lo que respalda aún más el beneficio de AJ201. Además, los pacientes del grupo AJ201 informaron de una mejora significativa en el componente de función física del cuestionario de calidad de vida SF36v2, mientras que el grupo placebo experimentó una disminución (p=0,026).

Los hallazgos de biomarcadores y la secuenciación del ARN revelan apoyo mecanicista

Los niveles de receptor de andrógenos mutante (ARm), un biomarcador propuesto para la SBMA, se evaluaron mediante biopsias musculares. Los niveles de ARm nuclear se redujeron en más del 50% en el 53% de los pacientes tratados con AJ201, en comparación con el 17% del grupo placebo, lo que indica una posible actividad terapéutica.

La secuenciación de ARN de biopsias musculares de pacientes tratados con AJ201 reveló la activación de la vía Nrf2, junto con la modulación de varias cascadas de señalización relevantes para la enfermedad. Estos cambios, ausentes en el grupo placebo, respaldan el mecanismo de acción terapéutico de AJ201.

Conclusión y comentario de expertos

Las mejoras consistentes en los marcadores funcionales, bioquímicos y moleculares observadas en este estudio respaldan el desarrollo continuo de AJ201 para SBMA.

"Los resultados del estudio son sumamente alentadores. AJ201 ha demostrado evidencia de beneficio clínico, demostrado mediante mejoras en las evaluaciones funcionales, cambios positivos en los biomarcadores séricos y datos de secuenciación de ARN que respaldan la activación de la vía Nrf2. En conjunto, estos hallazgos refuerzan el potencial terapéutico de AJ201", afirmó el doctor Christopher Grunseich, investigador principal del estudio. El doctor Grunseich es becario de investigación clínica Lasker y jefe de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares Hereditarias del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH).

"La SBMA es un trastorno neuromuscular de progresión lenta, y me siento muy alentada por los resultados clínicos positivos observados tras un tratamiento relativamente corto con AJ201", declaró Wendy Huang, Ph.D., consejera delegada y presidenta del consejo de administración de AnnJi. "AnnJi se compromete a avanzar el programa hacia la fase 3 de ensayos clínicos, con el objetivo de ofrecer una opción terapéutica segura, eficaz y muy necesaria para los pacientes con SBMA, una enfermedad que actualmente carece de tratamientos aprobados por la FDA".

Acerca de SBMA y AJ201

La SBMA, o enfermedad de Kennedy, es un trastorno neuromuscular hereditario poco frecuente ligado al cromosoma X, causado por la expansión de repeticiones CAG en el gen del receptor de andrógenos (RA). La proteína RA mutante resultante contribuye a la degeneración muscular y neuronal mediante mecanismos que involucran toxicidad celular, estrés oxidativo y neuroinflamación. La SBMA afecta a aproximadamente 1 de cada 40.000 hombres en todo el mundo y actualmente no cuenta con un tratamiento aprobado por la FDA.

AJ201, también conocido como JM17, es un nuevo compuesto en investigación que ha demostrado potencial para reducir la toxicidad del AR mutante y mejorar la función motora en modelos preclínicos de SBMA. A nivel molecular, promueve la degradación de la proteína mAR patógena, induce la expresión de enzimas antioxidantes, subunidades del proteasoma y proteínas de choque térmico, todo lo cual puede ralentizar la progresión de la enfermedad (Bott et al., 2016).

Acerca de AnnJi Pharmaceutical

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd., fundada en 2014, es una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias de moléculas pequeñas de primera clase para enfermedades graves y desatendidas. Nuestra cartera de productos abarca neurología, dermatología y enfermedades raras como la SBMA. AnnJi se compromete a convertir la ciencia de vanguardia en tratamientos diferenciados y a impulsarlos mediante la colaboración y comercialización global. Para más información, visite: www.ajpharm.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre los planes, programas y resultados esperados de AnnJi. Estas declaraciones se basan en suposiciones actuales y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran significativamente. AnnJi no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas, salvo que lo exija la ley.

Contacto

Anne Yu
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.
(+886) 2-2365-5677
[email protected]