La publication des données de l'étude WIL-31 marque une étape importante dans l'amélioration des soins de longue durée pour les patients atteints d'une forme grave de la maladie de von Willebrand (MVW)

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• WIL-31 est la plus grande étude prospective sur la prophylaxie chez les personnes souffrant de la maladie de von Willebrand
• WIL-31 est la seule étude sur la prophylaxie chez les personnes souffrant de la maladie de von Willebrand avec une étude prospective sur demande en phase de rodage visant à offrir une comparaison intra-individuelle
• Comparativement aux précédents traitements sur demande, la prophylaxie par wilate^® est très efficace pour réduire les taux de saignement chez les enfants et les adultes atteints de tous les types de la maladie de von Willebrand

LACHEN, Suisse, 24 janvier 2024 /PRNewswire/ -- Octapharma a annoncé aujourd'hui la publication des résultats de l'étude clinique WIL-31, qui a examiné l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie par wilate^®, un concentré de facteur de von Willebrand/facteur VIII (VWF/FVIII), chez les patients atteints de tous les types de maladie de von Willebrand (MVW). Les résultats ont été publiés dans la revue médicale Blood Advances [Sidonio RF Jr et coll. « Von Willebrand factor/factor VIII concentrate (wilate^®) prophylaxis in children and adults with von Willebrand disease »] (Prophylaxie par concentré de facteur de von Willebrand/facteur VIII [wilate^®] chez les enfants et adultes souffrant de la von Willebrand).

L'auteur et chercheur principal de l'étude sur WIL-31, Robert F. Sidonio Jr, M.D. (directeur médical de l'hémophilie à l'Aflac Cancer & Blood Disorders Center au Children's Healthcare of Atlanta et professeur agrégé de pédiatrie à la faculté de médecine de l'Université Emory), a déclaré : « WIL-31 est la plus importante étude prospective menée à ce jour pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie régulière chez les patients atteints de maladie de von Willebrand. Fait important, l'étude a comporté une population de patients diversifiée, y compris de jeunes enfants et des adultes, des hommes et des femmes, et tous les types de maladie de von Willebrand. Les résultats de l'étude WIL-31 fournissent des preuves solides soutenant l'utilisation de la prophylaxie de la maladie de von Willebrandet et ont mené à l'ajout récent de la prophylaxie par wilate^® comme indication thérapeutique pour la maladie de von Willebrand aux États-Unis, rendant celui-ci plus accessible à la population de patients américains. »

L'étude WIL-31 (NCT04052698) était une étude prospective de phase III multinationale, ouverte et non contrôlée évaluant la prophylaxie par wilate^® dans la prévention des saignements chez les personnes souffrant de la maladie de von Willebrand. L'efficacité a été évaluée chez 33 patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand, âgés de 6 ans et plus, et provenant de 14 centres dans huit pays. Les patients ont reçu une prophylaxie par wilate^® deux ou trois fois par semaine pendant 12 mois. Tous les patients avaient participé à une étude prospective de suivi de 6 mois (WIL-29) au cours de laquelle ils avaient reçu un traitement sur demande avec tout concentré de facteur de von Willebrand disponible. Cette étude a permis d'évaluer l'efficacité de la prophylaxie à un niveau intra-individuel.

Le critère d'évaluation principal de l'étude, soit une réduction de plus de 50 % du taux annualisé médian de saignements totaux au cours de la prophylaxie par wilate^® par rapport au traitement antérieur sur demande, a été atteint. Pendant la prophylaxie par wilate^®, le taux annualisé médian de saignements totaux s'élevait à 5,2 comparativement à 33,4 pendant le traitement sur demande, ce qui représente une réduction de 84 %. Le taux annualisé médian de saignements spontanés a diminué de 87 % pendant la prophylaxie par wilate^® par rapport au traitement sur demande. Les réductions en saignements totaux et spontanés étaient similaires entre les groupes d'âge, les sites de saignement, les types de maladie de von Willebrand et les hommes et les femmes. La majorité des patients ont reçu deux doses par semaine et la dose hebdomadaire médiane de wilate^® était relativement faible (58 UI/kg) comparativement à la plage de doses recommandée dans les informations de prescription.

Sept femmes en âge de procréer ont participé à l'étude. Cela a permis aux chercheurs de mieux comprendre l'effet de la prophylaxie par wilate^® sur les saignements menstruels abondants, un problème majeur chez les femmes atteintes de la maladie de von Willebrand. En effet, peu de données cliniques existent sur les traitements efficaces. Bien que les données soient fondées sur un petit échantillon, elles suggèrent que la prophylaxie par wilate^® a un effet positif sur la réduction des saignements menstruels abondants : 71 % (n = 5) des patients n'ont pas connu de saignements menstruels abondants pendant la prophylaxie par wilate^®.

La prophylaxie par wilate^® a été bien tolérée par les patients enfants et adultes, hommes et femmes, dans tous les types de maladie de von Willebrand. Au cours des 12 mois de prophylaxie par wilate^®, il n'y a eu aucun événement indésirable grave lié au wilate^®, aucun incident thrombotique et aucune accumulation de FVIII.

« Contrairement à l'hémophilie A, la prophylaxie ne constitue pas la norme de soins dans la maladie de von Willebrand. De plus, moins de 10 % des patients atteints d'une forme grave de la maladie de von Willebrand reçoivent une prophylaxie, a déclaré Sigurd Knaub, vice-président principal de la R-D en hématologie. Cela est dû en partie à la rareté des données issues d'essais prospectifs. Les résultats de l'étude WIL-31 aident à combler cette lacune, fournissant des preuves solides sur les avantages d'une stratégie prophylactique dans le traitement des patients atteints d'une forme grave de la maladie de von Willebrand. Une plus grande adoption de la prophylaxie dans le traitement de la maladie de von Willebrand devrait entraîner de meilleurs résultats, tout en réduisant le fardeau de la maladie pour les personnes qui en souffrent. »

Octapharma tient à remercier tous les centres participants, ainsi que les patients et leurs soignants, pour leur contribution à l'étude. La société publiera de nouvelles communications sur d'autres analyses de l'étude WIL-31.

À propos de Wilate^®

wilate^® est un concentré de facteur VIII (VWF/FVIII) de von Willebrand humain hautement pur, qui subit deux étapes d'inactivation virale au cours de sa production¹. Aucune albumine n'est ajoutée comme stabilisant^[1]. Les procédés de purification aboutissent à un rapport de 1:1 entre le VWF et le FVIII qui est semblable au plasma normal¹. wilate^® contient une structure de triplet VWF et une teneur en grands multimères de poids moléculaire élevé similaire au plasma humain normal¹. wilate^® est disponible en présentations de 500 UI et 1 000 UI².

wilate^® est indiqué pour la prévention et le traitement des hémorragies ou des saignements chirurgicaux associés à la maladie de von Willebrand (MVW), lorsque la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou contre-indiquée, et pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII)². L'indication pour la prophylaxie aux États-Unis est détaillée dans les informations de prescription mises à jour disponibles ici : Informations complètes sur la prescription de wilate (wilateusa.com).

À propos d'Octapharma

Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est l'un des plus grands fabricants de protéines humaines au monde, développant et produisant des protéines humaines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines.

Octapharma emploie plus de 11 000 personnes dans le monde pour soutenir le traitement de patients dans 118 pays avec des produits dans trois domaines thérapeutiques : immunothérapie, hématologie et soins intensifs.

Octapharma possède sept sites de recherche et développement et cinq sites de fabrication de pointe en Autriche, en France, en Allemagne, et en Suède, et gère plus de 190 centres de don de plasma en Europe et aux États-Unis. Octapharma compte 40 ans d'expérience dans le domaine des soins aux patients.

Les communiqués de presse Octapharma sont spécifiquement destinés aux spécialistes de la santé/des médias médicaux et non à la presse grand public.

Contact :
Ivana Spotakova
Responsable de la communication mondiale
Ivana.Spotakova@octapharma.com
+41 79 3474607

Références

1.Stadler M et coll. Biologicals 2006 ; 34:281–8.
2.wilate® Résumé des caractéristiques du produit 2023.

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