Le NICE recommande Crysvita® (Burosumab) pour le traitement d'une maladie osseuse métabolique rare, l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

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LONDRES, September 6, 2018 /PRNewswire/ --

Cette recommandation positive marque un changement majeur pour le traitement du XLH chez les enfants et les jeunes adultes, et constitue la première avancée clinique importante pour cette maladie au cours des 35 dernières années.  

Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a émis une recommandation positive pour le Crysvita (burosumab) de Kyowa Kirin International dans son autorisation de mise sur le marché pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) chez les enfants et les jeunes ayant une ossature en pleine croissance en Angleterre et au Pays de Galles.^[1] La recommandation finale devrait être publiée le 24 octobre 2018.

Le XLH est une maladie génétique héréditaire qui cause de faibles taux de phosphate dans le sang, ce qui produit une ossature molle et faible qui peut aboutir à des déficiences physiques et des douleurs permanentes. Les enfants atteints par cette maladie présentent généralement des jambes fléchies ou déformées, une petite taille, des douleurs osseuses et un retard de la marche, et peuvent également souffrir de problèmes dentaires et de pertes auditives.

Crysvita est un anticorps monoclonal anti-FGF23 entièrement humain, et le premier traitement à cibler la pathophysiologie sous-jacente du XLH. Il a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l'Agence européenne des médicaments en février 2018.^[2]

Commentant la décision du NICE, Oliver Gardiner, membre du conseil d'administration de XLH UK, a déclaré : « C'est une nouvelle importante pour les enfants et les jeunes adultes atteints du XLH qui pourront désormais bénéficier systématiquement d'un traitement au Crysvita dans le cadre du NHS. L'accès à un traitement qui s'attaque au mécanisme sous-jacent et qui a le potentiel d'éviter ou d'atténuer des problèmes physiques et émotionnels importants fera véritablement la différence pour la vie des patients et de leurs familles. »

Le Dr Poonam Dharmaraj, président du British Paediatric and Adolescent Bone Group, a déclaré au nom du groupe : « Ce traitement représente une amélioration importante pour une pathologie qui n'a connu aucun progrès au cours des 35 dernières années, et son observance sera beaucoup plus facile par rapport aux options thérapeutiques actuelles. Il améliorera le taux de guérison du rachitisme et permettra de rétablir la croissance linéaire et la fonction musculaire chez les individus affectés. »

Tom Stratford, PDG de Kyowa Kirin International, a déclaré : « Kyowa Kirin International s'engage à améliorer la vie des nombreux enfants atteints du XLH qui vivent en Europe. Le fait que le NICE ait recommandé Crysvita pour une utilisation courante chez les enfants et les jeunes gens atteints du XLH en Angleterre et au Pays de Galles est un développement important. Cela marque un tournant dans le traitement du XLH, souligné par les témoignages émouvants fournis par les groupes de patients et les cliniciens suite à la première consultation d'évaluation. »

Kyowa Kirin International a donné un accès gratuit à Crysvita aux patients éligibles via un programme d'accès anticipé au Royaume-Uni. Ce programme sera prolongé afin de donner le temps au NHS d'implémenter la recommandation finale du NICE, permettant une transition en douceur vers l'approvisionnement du NHS en Angleterre et au Pays de Galles.  

Notes à l'intention des rédacteurs 

Document d'évaluation finale (FED) du NICE  

Le document d'évaluation finale (FED) est disponible sur le site web du NICE : https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents

La publication finale est prévue le 24 octobre 2018.

Tous les documents du comité, qui incluent les témoignages des parties prenantes en réponse au document de consultation d'évaluation (ECD), sont disponibles ici : https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents

À propos de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)  

Le XLH est un trouble musculosquelettique progressif, chronique et rare caractérisé par une perte de phosphate rénal provoquée par une production excessive de FGF23. Le XLH se manifeste initialement chez le nourrisson et affecte également l'adulte. Chez l'enfant, le XLH provoque des maladies squelettiques, entraînant une malformation des extrémités inférieures et une taille réduite.

Jusqu'à présent, le traitement du XLH consiste en plusieurs doses quotidiennes de phosphate et de vitamine D afin de contrebalancer les effets excessifs du FGF23, mais il ne corrige pas la maladie sous-jacente.

À propos de Crysvita^®  

Crysvita est le premier anticorps monoclonal recombinant entièrement humain conçu contre le FGF23. Crysvita a été développé suite à la découverte par les scientifiques de Kyowa Kirin International du rôle du FGF23 dans le XLH.

Crysvita fonctionne en bloquant l'activité du FGF23 et rétablit ainsi une concentration normale de phosphate dans le sang en réduisant la perte de phosphate par les reins et en augmentant la production de vitamine D, ce qui améliore l'absorption intestinale du phosphate et du calcium.

Dans l'Union européenne, Crysvita est indiqué pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à X avec indication radiographique de maladie osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents avec une ossature en croissance.^[2]

Dans l'étude clinique UX023-CL201^[3] :

• Crysvita a considérablement diminué le score de gravité du rachitisme (RSS) moyen par rapport au niveau de référence dans l'ensemble de la population étudiée de -50 % à la 40^e semaine (p<0,0001), score qui se maintenait à la 64^e semaine, indiquant une amélioration du rachitisme
• Une amélioration importante de la guérison du rachitisme a été constatée par rapport au niveau de référence à la 40^e semaine (p<0,0001), score qui se maintenait à la 64^e semaine, mesuré à l'aide d'une échelle d'impression globale du changement radiographique (RGI-C)
• Des améliorations ont également été observées en ce qui concerne la réabsorption du phosphate par le tubule rénal, les niveaux sériques de phosphore, la croissance linéaire, la fonction physique et la douleur

Les effets indésirables listés comme très courants (se manifestant chez 1 personne sur 10 ou plus) dans le résumé des caractéristiques du produit incluent : réaction au point d'injection, maux de tête, douleur dans les extrémités, diminution de la vitamine D, éruption cutanée, maux de dents, abcès dentaires, myalgie et vertiges.^[2]

Kyowa Kirin International, une filiale en propriété exclusive de Kyowa Hakko Kirin, et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) ont collaboré au développement et à la commercialisation de Crysvita à l'échelle mondiale, en se basant sur un accord de collaboration et de licence entre Kyowa Hakko Kirin et Ultragenyx.

À propos de Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. est une société de sciences de la vie axée sur la recherche, qui se concentre particulièrement sur les biotechnologies. Dans les domaines thérapeutiques fondamentaux de l'oncologie, de la néphrologie et de l'immunologie/allergologie, Kyowa Hakko Kirin s'appuie sur des biotechnologies de pointe centrées sur des technologies d'anticorps pour découvrir en permanence de nouveaux médicaments innovants et les commercialiser à l'échelle mondiale. Ainsi, la société s'efforce de concrétiser sa vision : devenir une entreprise pharmaceutique mondiale spécialisée basée au Japon qui contribue à la santé et au bien-être des personnes dans le monde entier.

Kyowa Kirin International PLC est une filiale en propriété exclusive de Kyowa Hakko Kirin et une société pharmaceutique spécialisée connaissant une croissance rapide qui est engagée dans le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance pour le traitement de besoins thérapeutiques insatisfaits en Europe et aux États-Unis. Le siège de Kyowa Kirin International se trouve en Écosse.

Pour en savoir plus sur la société, rendez-vous sur le site : http://www.kyowa-kirin.com.

Références 

1. Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia (ID1151) NICE Final Evaluation Document, septembre 2018 https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents
2. Crysvita (burosumab) Summary of Product Characteristics (SmPC) http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004275/human_med_002224.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
3. Carpenter T, Whyte M, Imel E et al. Burosumab therapy in children with X-linked hypophosphataemia. N Engl J 2018 ; 378(21):1987-1998