NICE empfiehlt Crysvita® (Burosumab) zur Behandlung der seltenen Knochenstoffwechselerkrankung der X-chromosomalen Hypophosphatämie

USA - Deutsch

• USA - Français
• USA - Deutsch
• USA - español

LONDON, September 5, 2018 /PRNewswire/ --

Die positive Empfehlung bedeutet eine deutliche Veränderung bei der Behandlung von XLH bei Kindern und Jugendlichen. Es ist seit 35 Jahren der erste klinisch signifikante Fortschritt zur Behandlung dieser Erkrankung.  

Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat eine positive Empfehlung für die zulassungskonforme Anwendung von Crysvita (Burosumab) von Kyowa Kirin International zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase in England und Wales ausgesprochen.^[1] Die endgültige Empfehlung wird voraussichtlich am 24. Oktober 2018 veröffentlicht.

XLH ist eine vererbte genetische Erkrankung, die zu niedrigen Phosphatspiegeln im Blut führt. Dies verursacht weiche, schwache Knochen und kann zu lebenslangen körperlichen Behinderungen und Schmerzen führen. Kinder mit dieser Erkrankung haben gewöhnlich eine Beinfehlstellung (O- oder X-Beine), eine geringe Körpergröße, Knochenschmerzen und lernen verzögert Laufen. Zudem können Zahnprobleme und Gehörverlust auftreten.

Crysvita ist ein vollhumaner monoklonaler Antikörper gegen FGF23 und die erste Behandlung, die zielgerichtet gegen die zugrundeliegende Pathophysiologie von XLH wirkt. Im Februar 2018 erhielt das Arzneimittel von der Europäischen Arzneimittelagentur die bedingte Marktzulassung.^[2]

Oliver Gardiner, Vorstandsmitglied bei XLH UK, kommentierte die Entscheidung des NICE: "Dies ist eine wichtige Nachricht für Kinder und Jugendliche mit XLH, die jetzt von Crysvita als routinemäßige Leistung des NHS profitieren können. Der Zugang zu einer Behandlung, die am zugrundeliegenden Mechanismus angreift und das Potential hat, substanzielle körperliche und emotionale Belastungen zu verhindern oder zu lindern, bedeutet eine echte Verbesserung im Leben dieser Patienten und ihrer Familien."

Dr. Poonam Dharmaraj, Vorsitzender der British Paediatric and Adolescent Bone Group, sagte im Namen der Gesellschaft: "Diese Therapie bedeutet eine signifikante Verbesserung für eine Erkrankung, bei deren Behandlung seit 35 Jahren keine Fortschritte erzielt wurden. Die Therapie wird zudem im Vergleich zu den bestehenden Optionen die Therapietreue deutlich erleichtern. Die Behandlung wird zu einer Verbesserung der Heilung von Rachitis, des linearen Wachstums und der muskulären Funktionen führen."

Tom Stratford, CEO von Kyowa Kirin International meinte: "Wir von Kyowa Kirin International haben uns voll und ganz der Aufgabe verschrieben, das Leben vieler Kinder in ganz Europa, die mit XLH leben, zu verbessern. Die NICE-Empfehlung zur routinemäßigen Anwendung von Crysvita bei Kindern und Jugendlichen mit XLH in England und Wales ist ein großer Fortschritt. Dies bedeutet eine deutliche Veränderung bei der Behandlung von XLH, was auch durch die emotionalen Bezeugungen von Patientengruppen und Ärzten nach dem ersten Bewertungsgespräch bestärkt wird."

Kyowa Kirin International ermöglicht Patienten über ein sogenanntes Early Access Programme (Frühzeitiges Zugangsprogramm) den Zugang zu Crysvita im Vereinigten Königreich.  Das Programm wird noch erweitert, um dem nationalen Gesundheitssystem in England (NHS) Zeit für die Umsetzung der endgültigen Empfehlung zu geben und einen reibungslosen Übergang auf die Versorgung durch das NHS in England und Wales zu ermöglichen.  

HINWEIS AN DIE HERAUSGEBER  

NICE Final Evaluation Document (FED)  

Das Final Evaluation Document (FED, Finales Bewertungsdokument) ist auf der NICE-Website unter folgendem Link erhältlich: https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents

Die endgültige Veröffentlichung wird für den 24. Oktober 2018 erwartet.

Alle Aufzeichnungen des Gremiums, einschließlich der Aussagen von Interessensvertretern in Reaktion auf das Evaluation Consultation Document (ECD, Bewertungsgesprächsdokument) können hier heruntergeladen werden: https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10016/documents

Informationen zu XLH  

XLH ist eine seltene, chronisch progressive Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen übermäßigen Phosphatverlust in den Nieren infolge einer Überproduktion von FGF23 gekennzeichnet ist. XLH tritt in erster Linie bei Säuglingen auf, die Krankheit kann aber auch Erwachsene treffen. Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu Deformierungen der unteren Gliedmaßen und einer verringerten Körpergröße führt.

Bislang bestand die Behandlung von XLH aus mehreren täglichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den Auswirkungen des FGF23-Überschusses entgegenzuwirken, was jedoch nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert.

Informationen zu Crysvita^{[®  ]}

Crysvita (Burosumab) ist der erste rekombinante, vollhumane monoklonale Antikörper gegen FGF23. Crysvita wurde entwickelt, nachdem Wissenschaftlicher von Kyowa Kirin International die Rolle von FGF23 bei XLH entdeckt hatten.

Crysvita wirkt, indem es die Aktivität von FGF23 blockiert und so die Phosphatspiegel im Blut wiederherstellt. Dadurch wird der Phsophatverlust über die Nieren reduziert und die Produktion von Vitamin D erhöht, was wiederum die Aufnahme von Phosphat und Kalzium durch den Darm verstärkt.

In der EU ist Crysvita ist angezeigt zur Behandlung von Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomaler Hypophosphatämie und röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung.^[2]

In der klinischen Studie UX023-CL201^[3]

• reduzierte Crysvita in der Gesamtpopulation in Woche 40 signifikant den mittleren Rickets Severity Score (RSS; Score zur Erfassung des Schweregrads der Rachitis) um 50 % im Vergleich zum Ausgangswert (p < 0,0001). Das Ergebnis wurde bis Woche 64 aufrechterhalten, was eine Verbesserung der Rachitis anzeigt.
• In Woche 40 zeigte sich auch eine signifikante Verbesserung der Heilung von Rachitis im Vergleich zum Ausgangswert (p < 0,0001), die bis Woche 64 anhielt. Die Messung erfolgte dabei anhand des Radiographic Global Impression-Scores (RGI-C; Radiographischer Gesamteindruck der Veränderung).
• Verbesserungen wurden auch im Hinblick auf die Wiederaufnahme von Phosphat in den Nierentubuli, das lineare Wachstum, die Körperfunktion und Schmerzen beobachtet.

Die in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels als sehr häufig (bei mindestens 1 von 10 Anwendern auftretenden) aufgelisteten Nebenwirkungen sind: Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Schmerz in einer Extremität, erniedrigtes Vitamin D, Ausschlag, Zahnschmerzen, Zahnabszesse, Myalgie und Schwindel.^[2]

Kyowa Kirin International, eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin arbeitet zusammen mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) an der Entwicklung und Vermarktung von Crysvita auf Basis eines Kooperations- und Lizenzvertrags zwischen Kyowa Hakko Kirin und Ultragenyx.

Informationen zu Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes Life-Science-Unternehmen mit besonderen Stärken in der Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie, Nephrologie und Immunologie/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf Antikörpertechnologien stützen, um kontinuierlich innovative neue Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ansässiges, weltweit tätiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt beiträgt.

Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für die Behandlung von bisher ungedecktem therapeutischem Bedarf in Europa und den Vereinigten Staaten beschäftigt. Kyowa Kirin International hat seinen Hauptgeschäftssitz in Schottland.

Weitere Informationen zum Unternehmen finden Sie unter: http://www.kyowa-kirin.com.

Referenzen  

1. Burosumab for treating X-linked hypophosphataemia (ID1151) NICE Final Evaluation Document, Sep. 2018                                             https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst 10016 /documents
2. Crysvita (burosumab) Summary of Product Characteristics (SmPC) http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004275/human_med_002224.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
3. Carpenter T, Whyte M, Imel E et al. Burosumab therapy in children with X-linked hypophosphataemia. N Engl J 2018; 378(21):1987-1998