NICE recomienda el reembolso de Translarna™

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- Se trata del único tratamiento aprobado para la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido -

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 20 de enero de 2023 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que el National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha publicado un documento de evaluación final que recomienda Translarna™ (ataluren) para su reembolso y uso en todo el Servicio Nacional de Salud (NHS) en Inglaterra y Gales. Translarna es el único tratamiento aprobado para pacientes con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido de 2 años o más que puedan caminar.

La Duchenne es una enfermedad progresiva grave que conduce a un rápido empeoramiento de la función muscular y causa que los niños a menudo utilicen una silla de ruedas en la adolescencia temprana y, eventualmente, requieran ventilación artificial para respirar.^{1, 2} La recomendación del NICE se basó en datos de ensayos clínicos y pruebas del mundo real que demuestran el potencial de la Translarna para ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes.^1-3

"La evaluación positiva del NICE y el acuerdo con el NHS proporcionan acceso crítico a Translarna para pacientes existentes y recientemente diagnosticados con Duchenne con mutación sin sentido en Inglaterra y Gales", afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Esta recomendación marca un hito importante para la comunidad Duchenne y refuerza el compromiso de larga data de PTC de buscar acceso para los pacientes que puedan beneficiarse de este tratamiento".

Acerca de Translarna™ (ataluren)

Translarna (ataluren), descubierto y desarrollado por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por cuál proteína no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, tiene licencia en varios países, entre ellos Gran Bretaña, Irlanda del Norte y el Espacio Económico Europeo, para el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne por mutación sin sentido en pacientes ambulatorios de 2 años o más. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en los Estados Unidos.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)

La Duchenne, que afecta principalmente a los varones, es un trastorno genético raro y fatal que genera debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca la muerte prematura entre los 20 y 30 años debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de ambulación) desde los 10 años, seguida de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente fatales que requieren soporte respiratorio y complicaciones cardíacas al final de su adolescencia y la década de los 20.

Acerca de PTC Therapeutics Inc:

PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en un desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para los pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica, así como su infraestructura comercial global, para brindar terapias a los pacientes. PTC considera que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

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Declaraciones prospectivas 

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado que no sean declaraciones de hechos históricos son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones relativas a: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluidas con respecto al calendario previsto de ensayos y estudios clínicos, la disponibilidad de datos, las presentaciones reglamentarias y respuestas y otros asuntos; las expectativas de PTC con respecto a la concesión de licencias, las presentaciones reglamentarias y la comercialización de sus productos y candidatos a productos; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos previstos; y los objetivos de la dirección. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras "orientación", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "puede", "objetivo", "potencial", "hará", "haría", "podría", "debería", "continuar" y expresiones similares.

Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones de fijación de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de los productos de PTC o productos candidatos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de la nmDMD en Brasil, Rusia, el Espacio Económico Europeo (EEE) y otras regiones, incluso si la Agencia Europea de Medicamentos determina en futuros ciclos de renovación anual que el balance riesgo-beneficio de la autorización de Translarna respalda la renovación de dicha autorización; la capacidad de PTC para completar el Estudio 041, que es una obligación específica para continuar con la autorización de comercialización en el EEE; la capacidad de PTC para utilizar los resultados del Estudio 041, un ensayo clínico aleatorio de 18 meses controlado con placebo de Translarna para el tratamiento de la nmDMD seguido de una extensión abierta de 18 meses, para respaldar una aprobación de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en los Estados Unidos y una conversión a una autorización de comercialización estándar en el EEE; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, las condiciones económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores discutidos en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada periódicamente en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Le instamos a que considere detenidamente todos estos factores.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en fase de desarrollo, el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos entrañan riesgos significativos. No hay garantías de que ningún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en ningún territorio, ni de que tenga éxito comercial, incluido Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan las opiniones de PTC únicamente en la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar ninguna de dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, salvo que lo exija la ley.

Referencias:

FUENTE PTC Therapeutics, Inc.