Norgine annonce l'autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne de XOLREMDI® (mavorixafor), premier traitement autorisé pour les patients atteints du syndrome WHIM dans l'Union européenne.
L'approbation fait suite à un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA.
L'autorisation de la CE marque une étape importante pour les personnes atteintes de cette immunodéficience primaire très rare et a été accordée dans des circonstances exceptionnelles.
Norgine dirigera la commercialisation en Europe dans le cadre de son accord avec X4 Pharmaceuticals
AMSTERDAM, 29 avril 2026 /PRNewswire/ -- Norgine, l'un des principaux laboratoires pharmaceutiques européens spécialisés, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour mavorixafor sous le nom de XOLREMDI® suite à un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMEA).1 L'autorisation de mise sur le marché a été accordée dans des circonstances exceptionnelles*, reflétant la nature ultra rare du syndrome WHIM.
XOLREMDI® est indiqué chez les patients âgés de 12 ans et plus pour le traitement du syndrome WHIM (verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexis) afin d'augmenter le nombre de neutrophiles et de lymphocytes matures circulants.1
Le syndrome WHIM est un déficit immunitaire primaire extrêmement rare causé par un dysfonctionnement du récepteur CXCR4, qui empêche la libération des globules blancs de la moelle osseuse dans la circulation. En conséquence, les personnes vivant avec cette maladie sont confrontées à un risque accru d'infections récurrentes et graves.2
« L'approbation de XOLREMDI® dans l'Union européenne marque une étape importante pour les personnes atteintes du syndrome de WHIM, une maladie extrêmement rare qui, jusqu'à présent, n'avait pas d'options thérapeutiques approuvées », a déclaré Janneke van der Kamp, directrice générale de Norgine. « Chez Norgine, nous nous engageons à apporter aux patients d'Europe, d'Australie et de Nouvelle-Zélande des médicaments qui répondent à d'importants besoins non satisfaits. Nous sommes impatients de travailler avec les autorités sanitaires, les professionnels de la santé et la communauté des maladies rares pour que le mavorixafor soit mis à la disposition des patients éligibles le plus rapidement possible. »
L'autorisation de mise sur le marché de la CE est étayée par les résultats de l'étude pivotale de phase 3 WHIM , une étude multicentrique mondiale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 52 semaines, qui a évalué l'efficacité et la sécurité du mavorixafor chez 31 personnes âgées de 12 ans et plus diagnostiquées comme souffrant du syndrome WHIM.3
« Cette approbation marque un moment important pour la communauté du syndrome WHIM en Europe », a déclaré Johan Prevot, directeur exécutif d'IPOPI, l'organisation internationale des patients atteints d'immunodéficience primaire. « Pour les patients et les familles qui vivent avec des infections sévères récurrentes et le fardeau d'un déficit immunitaire primaire ultra rare, la disponibilité d'un traitement autorisé représente un progrès significatif. Nous continuerons à défendre la voix des patients à travers l'Europe et au-delà, afin que les systèmes de santé nationaux reconnaissent la valeur des traitements innovants et offrent un accès équitable aux patients, quel que soit leur lieu de résidence ».
Norgine et X4 Pharmaceuticals ont conclu un accord de licence et de fourniture en janvier 2025, en vertu duquel Norgine commercialisera le mavorixafor en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande après approbation réglementaire. Toutes les autorisations de mise sur le marché dans les territoires sous licence seront transférées à Norgine. Une fois l'accord conclu, Norgine sera responsable de toutes les activités d'accès au marché et de commercialisation dans les territoires sous licence. X4 fabriquera et fournira le mavorixafor à Norgine.
À propos du syndrome WHIM
Le syndrome WHIM est un déficit immunitaire primaire rare et une maladie neutropénique chronique causés par un dysfonctionnement du récepteur CXCR4 qui entraîne une mauvaise mobilisation des globules blancs de la moelle osseuse vers la circulation périphérique. Le syndrome WHIM doit son nom à ses quatre manifestations classiques : verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexis, bien que seule une minorité de patients présente les quatre manifestations. Les personnes atteintes du syndrome de WHIM présentent des taux sanguins de neutrophiles (neutropénie) et de lymphocytes (lymphopénie) faibles et, par conséquent, souffrent d'infections graves et/ou fréquentes.2
A propos de XOLREMDI® (mavorixafor)
Leavorixafor est un antagoniste sélectif du récepteur 4 de la chimiokine CXC (CXCR4) qui se lie au récepteur CXCR4, empêchant son interaction avec le CXCL12,2 qui est actuellement approuvé aux États-Unis sous le nom commercial de XOLREMDI® pour le traitement du syndrome de WHIM.4
À propos de Norgine
Norgine est une entreprise pharmaceutique européenne de taille moyenne qui emploie 1 500 personnes et réalise un chiffre d'affaires annuel d'environ 650 millions de dollars. Chez Norgine, l'innovation est le moteur de notre mission : fournir des médicaments qui changent la vie. Qu'il s'agisse d'affections courantes comme la constipation ou de maladies rares et graves comme le cancer pédiatrique, nous ciblons les besoins médicaux non satisfaits car nous considérons que toute avancée scientifique mérite d'atteindre les patients qui en ont besoin.
Nous utilisons nos capacités de développement, de commercialisation et de fabrication innovantes ainsi que nos partenariats stratégiques pour concrétiser cette mission difficile. Combinée à notre longue histoire et à notre profonde expertise régionale, cette approche nous permet d'accélérer et d'élargir la portée des médicaments qui changent la vie en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande.
Nous sommes guidés par la confiance que nous accordent les professionnels de la santé et les patients et nous nous engageons à fournir des innovations qui transforment des vies, un patient à la fois.
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*Définition de l'Union européenne de l'expression « dans des circonstances exceptionnelles » : Type d'autorisation de mise sur le marché accordée lorsque le demandeur n'est pas en mesure de fournir des données complètes sur l'efficacité et la sécurité, comme c'est souvent le cas pour les maladies très rares. Dans ce cas, le rapport bénéfice/risque est évalué sur la base des données disponibles, des données supplémentaires étant requises après l'approbation conformément aux exigences réglementaires.
Notes :
1. EMA. XOLREMDI. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xolremdi.
2. NORD. Syndrome de WHIM - Symptômes, causes, traitement. Disponible sur : https://rarediseases.org/rare-diseases/whim-syndrome/. Consulté en avril 2026
3. Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. Un essai randomisé de phase 3 du mavorixafor, un antagoniste du CXCR4, pour le syndrome WHIM. Sang. 2024;144(1):35-45
4. XOLREMDI US PI. Disponible sur : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf. Accédé en avril 2026
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