Norgine begrüßt die TGA-Zulassung von PEDMARQSI® (Natriumthiosulfat wasserfrei) in Australien zur Vorbeugung von Cisplatin-induziertem Hörverlust bei Kindern1

• PEDMARQSI^® ist jetzt in Australien von der TGA zur Prävention der durch Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis <18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten, soliden Tumoren zugelassen
• Die TGA-Zulassung bietet eine zugelassene Behandlungsoption in einem Bereich mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf für Kinder, die eine Chemotherapie mit Cisplatin erhalten

AMSTERDAM, 5. Mai 2026 /PRNewswire/ -- Norgine, ein führendes europäisches Spezialpharmaunternehmen, freut sich bekannt zu geben, dass PEDMARQSI^® (Natriumthiosulfat wasserfrei) von der australischen Therapeutic Goods Administration (TGA) zur Vorbeugung der durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis <18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten, soliden Tumoren zugelassen wurde.¹

Cisplatin ist ein weit verbreitetes und wichtiges Chemotherapeutikum für Kinder mit soliden Tumoren, aber es birgt ein erhebliches Risiko eines dauerhaften Hörverlusts. Ein Hörverlust im Kindesalter kann tiefgreifende und lebenslange Folgen haben, die die Sprachentwicklung, die Ausbildung, das soziale Leben und die allgemeine Lebensqualität beeinträchtigen.^2,3 PEDMARQSI^® ist die erste und einzige in Australien zugelassene Behandlung zur Vorbeugung von Cisplatin-induzierter Ototoxizität bei pädiatrischen Patienten.¹

Gus Rudolph, General Manager, Norgine,  Australien,  sagte: „Die TGA-Zulassung von PEDMARQSI^® ist ein wichtiger Meilenstein für Kinder, Familien und medizinische Fachkräfte in Australien. Cisplatin-induzierter Hörverlust kann für junge Patienten lebenslange Folgen haben. Mit dieser Zulassung steht eine Option zur Verfügung, die speziell entwickelt wurde, um diese Komplikation bei Kindern zu verhindern, die eine Cisplatin-Chemotherapie erhalten. Wir freuen uns, dass wir diesen Meilenstein bei der Zulassung erreicht haben und arbeiten weiterhin mit den relevanten Interessengruppen zusammen, um den Zugang für berechtigte Patienten in Australien zu unterstützen."

Die TGA-Zulassung basiert auf Daten aus zwei offenen, randomisierten klinischen Phase-3-Studien, SIOPEL 6² und COG ACCL0431.  

„-Cisplatin-induzierte Schwerhörigkeit ist eine-anerkannte und oft irreversible Komplikation der pädiatrischen Krebsbehandlung, die langfristig-erhebliche Auswirkungen auf die Kommunikation, das Lernen und die Lebensqualität hat", sagte Dr. David Gillen, Chief Medical Officer, Norgine. „Aus klinischer Sicht ist die Fähigkeit, diesem Risiko proaktiv zu begegnen, eine wichtige Überlegung bei der Betreuung von Kindern, die mit Cisplatin behandelt werden. Die Verfügbarkeit einer zugelassenen präventiven Option stellt eine bedeutende Entwicklung in der unterstützenden Behandlung von pädiatrischen Onkologiepatienten dar".

Die Marktzulassung für PEDMARQSI^® in Australien kommt zu früheren Zulassungen in anderen Gebieten hinzu, darunter die Zulassung für die pädiatrische Verwendung (PUMA), die von der Europäischen Arzneimittelagentur im Mai 2023 erteilt wurde, und eine nationale Zulassung in Großbritannien sowie die Zulassung von Swissmedic im März 2026.^4,5 Dieser Meilenstein ist ein weiterer Beweis für die Fähigkeit von Norgine, die regulatorischen Wege für seltene und spezialisierte Arzneimittel zu beschreiten.

PEDMARQSI^® ist derzeit nicht in das Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) aufgenommen.
Die vollständigen Sicherheitsinformationen zu Risiken, Nebenwirkungen und Vorsichtsmaßnahmen, einschließlich des Risikos einer allergischen Reaktion, Übelkeit und Erbrechen sowie eines Ungleichgewichts der Elektrolyte (Natrium, Kalium, Magnesium und Phosphat) finden Sie in der PEDMARQSI^® Consumer Medicines Information (CMI)⁸ .

Über PEDMARQSI^®
PEDMARQSI^® ist eine Formulierung von Natriumthiosulfat wasserfrei, die speziell zur Vorbeugung von Cisplatin-induziertem Hörverlust bei Patienten im Alter von 1 Monat bis <18 Jahren mit lokalisierten, nicht-metastasierten soliden Tumoren entwickelt und hergestellt wird. Es ist die erste und einzige präventive Behandlung, die für die durch Cisplatin verursachte Ototoxizität in dieser Patientengruppe entwickelt wurde.^1,6,7

Die Genehmigung für das Inverkehrbringen von PEDMARQSI^® basierte auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus zwei offenen, randomisierten Phase-III-Studien: SIOPEL 6 und COG ACCL0431.^2,3

Weitere Informationen zu PEDMARQSI®  finden Sie auf der CMI hier:  PEDMARQSI^® Consumer Medicines Information (CMI)⁸ oder bei der Therapeutic Goods Administration unter https://www.tga.gov.au/ .

Über Norgine
Norgine ist ein mittelgroßes pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der EU, das 1.500 Mitarbeiter beschäftigt und einen Jahresumsatz von etwa 650 Millionen US-Dollar erzielt. Bei Norgine treibt Innovation unsere Mission voran, Medikamente zu liefern, die Leben verändern. Von weit verbreiteten Krankheiten wie Verstopfung bis hin zu seltenen und schweren Erkrankungen wie Krebs im Kindesalter konzentrieren wir uns auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse, weil wir der Meinung sind, dass jeder wissenschaftliche Durchbruch es verdient, Patienten in Not zu erreichen.

Wir nutzen unsere innovativen Entwicklungs-, Vermarktungs- und Produktionskapazitäten sowie unsere strategischen Partnerschaften, um komplexe Wege zu beschreiten. In Verbindung mit unserer langjährigen Erfahrung und unserem fundierten regionalen Fachwissen ermöglicht uns dieser Ansatz, die Verbreitung von lebensverändernden Medikamenten in Europa, Australien und Neuseeland zu beschleunigen und auszuweiten.

Wir lassen uns von dem Vertrauen leiten, das Fachkräfte des Gesundheitswesens und Patienten in uns setzen, und engagieren uns weiterhin für Innovationen, die das Leben jedes einzelnen Patienten verändern.

NORGINE und das Segel-Logo sind Markenzeichen der Norgine-Unternehmensgruppe.

Referenzen:

1. Australische Produktinformation, PEDMARQSI^®: PEDMARQSI Produktinformation (PI). Abgerufen im April 2026
2. Brock PR, et al. N Engl J Med 2018; 378(25): 2376–2385
3. Freyer DR, et al. Lancet Oncol 2017; 18(1): 63–74
4. EMA. PEDMARQSI. Verfügbar auf: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi. Abgerufen im April 2026.
5. MHRA. PEDMARSQI. Verfügbar auf: https://mhraproducts4853.blob.core.windows.net/docs/07df769800514385e1a35a9bacc554d590f6cf1b Accessed April 2026
6. Meijer AJM, et al. Front Oncol 2024; 14: 1336714
7. Tan WJT, Vlajkovic SM. Int J Mol Sci 2023; 24(22): 16545
8. PEDMARQSI® Arzneimittelinformationen für Verbraucher (CMI): TGA eBS - Lizenz für Produkt- und Verbraucherinformationen. Abgerufen im April 2026

Job-Code: UK-ONC-PED-2600095

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