Norgine se félicite de l'enregistrement par la TGA en Australie de PEDMARQSI® (thiosulfate de sodium anhydre) pour la prévention de la perte auditive induite par le cisplatine chez les enfants1
- PEDMARQSI® est désormais enregistré par la TGA en Australie pour la prévention de l'ototoxicité induite par la chimiothérapie au cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à moins de 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques.
- L'enregistrement auprès de la TGA permet de disposer d'une option thérapeutique approuvée dans un domaine où les besoins médicaux non satisfaits sont importants pour les enfants recevant une chimiothérapie au cisplatine.
AMSTERDAM , 5 mai 2026 /PRNewswire/ -- Norgine, l'une des principales sociétés pharmaceutiques européennes spécialisées, a le plaisir d'annoncer que PEDMARQSI® (thiosulfate de sodium anhydre) a été enregistré par la Therapeutic Goods Administration (TGA) australienne pour la prévention de l'ototoxicité induite par la chimiothérapie au cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à <18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques.¹
Le cisplatine est un agent chimiothérapeutique important et largement utilisé pour les enfants atteints de tumeurs solides, mais il comporte un risque important de perte auditive permanente. La perte auditive dans l'enfance peut avoir des conséquences profondes et durables, affectant le développement de la parole et du langage, l'éducation, le fonctionnement social et la qualité de vie en général.2,3 PEDMARQSI® est le premier et le seul traitement enregistré en Australie pour la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine chez les patients pédiatriques.¹
Gus Rudolph, directeur général de Norgine, Australie, a déclaré : « L'enregistrement de PEDMARQSI par la TGA marque une étape importante pour les enfants, les familles et les professionnels de la santé en Australie : L'enregistrement de PEDMARQSI® par la TGA marque une étape importante pour les enfants, les familles et les professionnels de la santé en Australie. La perte auditive induite par le cisplatine peut avoir des conséquences à vie pour les jeunes patients, et cette autorisation offre une option spécifiquement développée pour aider à prévenir cette complication chez les enfants éligibles recevant une chimiothérapie à base de cisplatine. Nous sommes heureux d'avoir franchi cette étape réglementaire et restons concentrés sur la collaboration avec les parties prenantes concernées pour favoriser l'accès des patients éligibles en Australie. »
L'enregistrement auprès de la TGA est basé sur les données de deux essais cliniques de phase 3 ouverts et randomisés, SIOPEL 6² et COG ACCL0431.
« La perte auditive induite par le cisplatine-est une complication bien connue-et souvent irréversible du traitement des cancers pédiatriques, avec des implications significatives à long terme-pour la communication, l'apprentissage et la qualité de vie », a déclaré Dr. David Gillen, Directeur Médical, Norgine. « D'un point de vue clinique, la capacité à traiter ce risque de manière proactive est un élément important à prendre en compte dans le traitement des enfants recevant du cisplatine. La disponibilité d'une option préventive approuvée représente un développement significatif dans les soins de soutien des patients en oncologie pédiatrique ».
L'autorisation de mise sur le marché de PEDMARQSI® en Australie s'ajoute aux autorisations précédentes dans d'autres territoires, y compris l'autorisation de mise sur le marché à usage pédiatrique (PUMA) accordée par l'Agence européenne des médicaments en mai 2023 et une autorisation nationale de mise sur le marché au Royaume-Uni, ainsi que l'approbation de Swissmedic en mars 2026.4,5 Cette étape importante reflète une fois de plus la capacité de Norgine à naviguer dans les voies réglementaires pour les médicaments rares et spécialisés.
PEDMARQSI® n'est pas actuellement inclus dans le Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS).
Veuillez vous référer au PEDMARQSI® Consumer Medicines Information (CMI)8 pour des informations complètes sur les risques, les effets secondaires et les précautions, y compris le risque de réaction allergique, de nausées et de vomissements, et de déséquilibre électrolytique (sodium, potassium, magnésium et phosphate).
A propos de PEDMARQSI®
PEDMARQSI® est une formulation de thiosulfate de sodium anhydre, spécifiquement développée et fabriquée pour la prévention de la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à <18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Il s'agit du premier et du seul traitement préventif mis au point pour l'ototoxicité induite par le cisplatine dans cette population de patients.1,6,7
Les autorisations de mise sur le marché du PEDMARQSI® ont été fondées sur les données de sécurité et d'efficacité de deux essais de phase III ouverts et randomisés : SIOPEL 6 et COG ACCL0431.2,3
Pour plus d'informations sur PEDMARQSI® , vous trouverez le CMI ici : PEDMARQSI® Consumer Medicines Information (CMI)8 ou auprès de la Therapeutic Goods Administration à l'adresse https://www.tga.gov.au/ .
À propos de Norgine
Norgine est une entreprise pharmaceutique européenne de taille moyenne qui emploie 1 500 personnes et réalise un chiffre d'affaires annuel d'environ 650 millions de dollars. Chez Norgine, l'innovation est le moteur de notre mission : fournir des médicaments qui changent la vie. Qu'il s'agisse d'affections courantes comme la constipation ou de maladies rares et graves comme le cancer pédiatrique, nous ciblons les besoins médicaux non satisfaits car nous considérons que toute avancée scientifique mérite d'atteindre les patients qui en ont besoin.
Nous utilisons nos capacités de développement, de commercialisation et de fabrication innovantes ainsi que nos partenariats stratégiques pour concrétiser cette mission difficile. Combinée à notre longue histoire et à notre profonde expertise régionale, cette approche nous permet d'accélérer et d'élargir la portée des médicaments qui changent la vie en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande.
Nous sommes guidés par la confiance que nous accordent les professionnels de la santé et les patients et nous nous engageons à fournir des innovations qui transforment des vies, un patient à la fois.
NORGINE et le logo en forme de voile sont des marques commerciales du groupe de sociétés Norgine.
Notes :
- Informations sur les produits australiens, PEDMARQSI®: PEDMARQSI Informations sur le produit (PI). Accédé en avril 2026
- Brock PR, et al. N Engl J Med 2018 ; 378(25) : 2376–2385
- Freyer DR, et al. Lancet Oncol 2017 ; 18(1) : 63–74
- EMA. PEDMARQSI. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi. Consulté en avril 2026.
- MHRA. PEDMARSQI. Disponible sur : https://mhraproducts4853.blob.core.windows.net/docs/07df769800514385e1a35a9bacc554d590f6cf1b Accessed April 2026
- Meijer AJM, et al. Front Oncol 2024 ; 14 : 1336714
- Tan WJT, Vlajkovic SM. Int J Mol Sci 2023 ; 24(22) : 16545
- PEDMARQSI® Information sur les médicaments à l'intention des consommateurs (CMI) : TGA eBS - Product and Consumer Medicine Information Licence. Accédé en avril 2026
Code de l'emploi : UK-ONC-PED-2600095
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