Novos dados do Spinraza® (nusinersena) são apresentados na reunião anual da Academia Americana de Neurologia

• Dados mostram melhora contínua na função motora para ampla faixa etária e benefício de sobrevida para recém-nascidos

• Resultados do estudo SHINE mostram os benefícios de longo prazo do Spinraza® (nusinersena) para AME de início infantil, incluindo melhoras na função motora e aumento da sobrevida livre de eventos em participantes acompanhados por quase três anos

• Novos achados demonstram que pacientes com AME de início tardio tratados com Spinraza® (nusinersena) caminharam distâncias mais longas enquanto apresentavam fadiga estável ou menos fadiga ao longo do tempo, em contraste com a história natural da AME

CAMBRIDGE, Mass., 10 de maio de 2018 /PRNewswire/ -- A Biogen anunciou, durante o 70º Encontro Anual da Academia Americana de Neurologia, novos resultados que demonstram, em mais profundidade, os benefícios que o Spinraza® (nusinersena) pode oferecer para os pacientes que convivem com a Atrofia Muscular Espinhal (AME) de início infantil e de início tardio, incluindo melhora na função motora, bem como aumento da sobrevida para os mais gravemente afetados. Esses achados são baseados em resultados interinos do estudo de extensão aberto SHINE e uma análise dos efeitos do Spinraza® (nusinersena) na mobilidade e fatigabilidade em participantes de início tardio dos estudos CS2/CS12.

"Esses resultados reforçam a eficácia inédita e convincente do Spinraza® (nusinersena) em uma ampla gama de populações de AME, permitindo que os pacientes melhorem a mobilidade e a função motora e, para os mais gravemente afetados, aumentem suas chances de sobrevivência", disse o dr. Alfred Sandrock, Ph.D., vice-presidente executivo e diretor médico global da Biogen. "Estamos ansiosos para continuar trabalhando com profissionais de saúde, instituições e grupos de defesa de pacientes ao redor do mundo para fornecer acesso ao Spinraza® (nusinersena) aos pacientes elegíveis, independentemente da idade e gravidade da doença."

A análise do SHINE relatou resultados interinos colhidos até 30 de junho de 2017, a partir do estudo de extensão aberta para pacientes (n = 89) com AME de início infantil (com maior probabilidade de desenvolver o Tipo 1) que foram transferidos do estudo de Fase 3 ENDEAR. Os participantes iniciaram o tratamento com Spinraza® no ENDEAR e continuaram o tratamento através do SHINE (n=65) ou foram transferidos do braço de controle sham (placebo) no ENDEAR para o tratamento ativo com Spinraza® no SHINE (n=24).

"Essa análise demonstra que os participantes melhoraram sua função motora e aumentaram o tempo de sobrevida livre de eventos, se iniciaram o tratamento anteriormente, como no ENDEAR e continuam no SHINE, ou posteriormente, após receberem placebo no ENDEAR e iniciarem o tratamento no SHINE" segundo a dra. Diana Castro, principal autora do estudo, UT Southwestern Medical Center, Dallas, Texas. "O estudo também confirma que aqueles que iniciaram o tratamento com Spinraza® (nusinersena) anteriormente, tiveram um desempenho melhor em marcos motores que continuaram melhorando ao longo do tempo, adicionalmente não foram identificadas novas questões relacionadas à segurança".

Os resultados interinos mostraram que os participantes que iniciaram a utilização do tratamento Spinraza® (nusinersena) no ENDEAR e continuaram no SHINE, bem como aqueles que receberam o placebo no ENDEAR e passaram a receber o Spinraza® (nusinersena) no SHINE, apresentaram melhoras nos marcos motores do HINE-2 e na função motora geral medida pelo CHOP INTEND. O tempo mediano até a morte ou ventilação permanente para os participantes que iniciaram o Spinraza® (nusinersena) no ENDEAR e continuaram no SHINE foi de 73 semanas. Entre os participantes que receberam sham, o tempo mediano até a morte ou ventilação permanente foi de 22,6 semanas no ENDEAR. A maioria dos indivíduos, que estava vivo e não precisava de ventilação permanente após ter recebido sham no ENDEAR, permaneceu livre de eventos após receber o Spinraza® (nusinersena) no SHINE por um tempo mediano de 9,2 meses.

Uma análise adicional que foi conduzida por pesquisadores do Centro Médico da Universidade de Columbia, nos Estados Unidos, com o apoio da Biogen, avaliou um subconjunto de dados do CS2 e do CS12, dois estudos clínicos abertos e multicêntricos para avaliar a alteração no desempenho dos participantes durante o Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT) e medidas de fadiga. A análise examinou a capacidade de andar e fatigabilidade de participantes deambulantes (n=14) de dois a 15 anos de idade com AME Tipo 2 (n=1) ou Tipo 3 (n=13) na inclusão do estudo. A distância caminhada mediana basal dos participantes foi de 250,5 metros e o nível mediano basal de fadiga foi de 14,8%. Após o tratamento com Spinraza® (nusinersena), sua distância de caminhada aumentou (um aumento mediano de 98 metros) e, simultaneamente, seu nível de fadiga permaneceu estável ou diminuiu (uma redução mediana de 3,8%) em quase 3 anos.

"Com o tratamento Spinraza® (nusinersena), os participantes não apenas conseguiram percorrer distâncias mais longas, mas também apresentaram uma estabilização ou redução na fadiga durante o processo - ambos são benefícios significativos de mundo real para os pacientes com AME", disse Jacqueline Montes, P.T., Ed.D., N.C.S., Professora Assistente, principal autora do estudo, Universidade de Columbia, Irving Medical Center, Nova York. "Além disso, a análise mostra que os benefícios do Spinraza® (nusinersena) continuam crescendo ao longo do tempo para populações com AME Tipo 2 e Tipo 3".

Sobre o SHINE

O SHINE é um estudo de Fase 3, de extensão aberta, multicêntrico, em andamento para pacientes com AME que participaram anteriormente do programa de estudo clínico com nusinersena, incluindo os estudos CS3A, ENDEAR, CHERISH, CS12 e EMBRACE. Os objetivos primários e secundários do estudo SHINE são avaliar a segurança e tolerabilidade, em longo prazo, e a eficácia de nusinersena, respectivamente. Os participantes do estudo serão avaliados por até cinco anos no SHINE.

Status do Programa Spinraza® (nusinersena) 

Spinraza® (nusinersena) é o primeiro e único medicamento disponível para o tratamento da AME e está atualmente aprovado nos Estados Unidos, União Europeia, Brasil, Japão, Suíça, Austrália, Coreia do Sul, Canadá e Chile. A Biogen apresentou pedido de registro regulatório em outros países e planeja iniciar registros adicionais em outros países. De acordo com dados comerciais do programa de acesso até 31 de dezembro de 2017, mais de 3.200 indivíduos com AME estão sendo tratados com Spinraza® (nusinersena) em todo o mundo.

A Biogen licenciou os direitos globais para desenvolver, fabricar e comercializar o Spinraza® (nusinersena) da Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq: IONS), um líder em terapêutica antisense. A Biogen e a Ionis realizaram um programa de desenvolvimento clínico inovador que moveu o Spinraza® (nusinersena) da sua primeira dose em humanos em 2011 para sua primeira aprovação regulatória em apenas cinco anos.

Sobre a AME^1-5

A AME é caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e no tronco cerebral inferior, resultando em atrofia e fraqueza muscular grave e progressiva. Indivíduos com o tipo mais grave de AME podem ficar paralisados e apresentam dificuldade em desempenhar funções básicas de sobrevivência, como respirar e engolir.

Devido a uma perda ou defeito no gene SMN1, as pessoas com AME não produzem a proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) em nível suficiente, o que é crítico para a manutenção do neurônio motor. A gravidade da AME correlaciona-se com a quantidade de proteína SMN. Pessoas com AME Tipo 1, a forma mais grave que requer o cuidado e suporte de maior intensidade, produzem pouca proteína SMN e não conseguem sentar-se sem suporte ou sobreviver após os dois anos de idade sem suporte respiratório. Pessoas com AME Tipo 2 e Tipo 3 produzem quantidades maiores da proteína SMN e apresentam formas de AME menos graves, mas que ainda impactam suas vidas.

Sobre a Biogen

Na Biogen, nossa missão é clara: somos pioneiros na neurociência. A Biogen descobre, desenvolve e fornece terapias inovadoras em todo o mundo para pessoas que vivem com doenças neurológicas e neurodegenerativas graves. Fundada em 1978 como uma das primeiras empresas globais de biotecnologia do mundo por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray e os ganhadores do Prêmio Nobel Walter Gilbert e Phillip Sharp, hoje a Biogen possui o principal portfólio de medicamentos para tratar a esclerose múltipla; introduziu o primeiro e único tratamento aprovado para atrofia muscular espinhal; e está focada no avanço dos programas de pesquisa em neurociência na doença de Alzheimer e demência, esclerose múltipla e neuroimunologia, distúrbios do movimento, distúrbios neuromusculares, dor, oftalmologia, neuropsiquiatria e neurologia aguda. Para saber mais, visite www.br.biogen.com.

Referências

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FONTE Biogen

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