Pharming presenta solicitud de autorización de comercialización ante la Agencia Europea de Medicamentos para el leniolisib

Latin America - español

• USA - English
• USA - English
• Brazil - Português
• USA - Français

La aplicación se basa en datos aleatorizados, controlados y de extensión a largo plazo para el leniolisib como tratamiento para las APDS, una inmunodeficiencia primaria poco común

Esta solicitud se hace después del otorgamiento de evaluación acelerada que permite una revisión expedita del leniolisib en 150 días, en lugar del estándar de 210 días 

LEIDEN, Países Bajos, 12 de octubre de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la Compañía") (EURONEXT Ámsterdam: PHARM, Nasdaq: PHAR) anuncia que presentó una solicitud de autorización de comercialización (MAA) ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el leniolisib, un inhibidor selectivo del fosfoinosítido 3-quinasa delta (PI3Kδ) de administración oral, como tratamiento del síndrome de fosfoinosítido 3-quinasa delta activado (APDS), una inmunodeficiencia primaria poco común, en adultos y adolescentes de 12 años y más. 

El 1 de agosto de 2022, Pharming anunció que la MAA para el leniolisib recibió la evaluación acelerada del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. La evaluación acelerada reduce el plazo de revisión de 210 a 150 días. La EMA otorgará, previa solicitud, una evaluación acelerada para una MAA si determina que el producto es de gran interés para la salud pública, en particular, desde la perspectiva de la innovación terapéutica. La autorización de comercialización para el leniolisib en el EEE está prevista para el primer semestre de 2023.

Anurag Relan, director médico de Pharming, comentó: 
"Esta solicitud de MAA, bajo una ruta regulatoria acelerada, es un paso importante hacia la aprobación de nuestro segundo producto en el EEE y destaca el compromiso continuo de Pharming con el avance del leniolisib como tratamiento para los pacientes con APDS. Existe una importante necesidad insatisfecha de terapias para mejorar los resultados en estos pacientes, que si no son tratados podrían llegar a padecer daño pulmonar permanente y linfoma. Leniolisib tiene el potencial de ser el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad poco común designada como huérfana y esperamos continuar nuestro trabajo con las partes interesadas clave para llevar este nuevo producto a los pacientes".

La MAA está respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III del leniolisib, anunciado el 2 de febrero de 2022, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción en el índice de tamaño de los ganglios linfáticos y la corrección de la inmunodeficiencia en la población objetivo. Además, los datos de seguridad del estudio mostraron que el leniolisib fue bien tolerado por los participantes. También se presentaron como parte de la MAA los datos de un ensayo clínico de extensión a largo plazo y de etiqueta abierta en pacientes con APDS tratados con leniolisib.

Acerca del síndrome de fosfoinosítido 3-quinasa δ activado (APDS)
El APDS es una inmunodeficiencia primaria poco común que afecta aproximadamente entre una y dos personas por millón. Es causado por variantes en cualquiera de dos genes, el PIK3CD o el PIK3R1, los cuales regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinosítido 3-quinasa delta).^1,2 Una señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmune fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunes no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a la inmunodeficiencia y la desregulación.^1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.^4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados a una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, con frecuencia las personas con APDS son diagnosticadas de manera errónea y sufren un retraso diagnóstico medio de 7 años.⁶ Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede provocar una acumulación de la afectación a lo largo del tiempo, incluido el daño pulmonar permanente y el linfoma.^4-7 La única manera de diagnosticar de forma definitiva esta condición es a través de pruebas genéticas.

Acerca de leniolisib 
Leniolisib es un inhibidor de moléculas pequeñas de la isoforma delta de la subunidad catalítica 110 kDa de clase IA PI3K con actividades inmunomoduladoras y potencialmente antineoplásicas. Leniolisib inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). El PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa el AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como proliferación, diferenciación, producción de citocinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia del PI3Kα y el PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, el PI3Kẟ y el PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central del PI3Kẟ como regulador de numerosas funciones celulares del sistema inmune adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmune innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), es un fuerte indicador de que el PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente efectiva para varias enfermedades inmunes. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado tanto durante el primer ensayo en humanos de fase 1 en personas sanas como en el estudio de fase II/III habilitador de registro.

Acerca de Pharming Group N.V. 
Acerca de Pharming Group N.V.Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades poco comunes, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming desarrolla y comercializa una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas pequeñas moléculas, productos biológicos y terapias génicas que están entre fase inicial y avanzada. Pharming tiene su sede principal en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia Pacífico.

Para obtener más información, visite www.pharming.com y encuéntrenos en LinkedIn

Declaraciones prospectivas 
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluso con respecto al cronograma y el progreso de los estudios preclínicos de Pharming, así como a los ensayos clínicos de sus candidatos a productos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos planteados por la pandemia de la COVID-19 para la conducción de su negocio y las expectativas de Pharming con respecto a sus requerimientos proyectados de capital de trabajo y recursos en efectivo, declaraciones que están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos, incluidos, entre otros, el alcance, progreso y expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones del costo de los mismos, así como los desarrollos clínicos, científicos, normativos y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y de otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe anual 2021 de Pharming y en el Informe anual en el Formulario 20-F para el año terminado el 31 de diciembre de 2021 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos, es posible que los eventos y las circunstancias que se analizan en dichas declaraciones prospectivas no ocurran y que los resultados reales de Pharming difieran de manera sustancial y adversa con respecto a los previstos o implícitos. Cualquier declaración prospectiva hace referencia exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basa en la información disponible para Pharming a la fecha de esta publicación. 

Información privilegiada 

Este comunicado de prensa está relacionado con la divulgación de información que califica o puede calificar como información privilegiada según lo dispuesto en el Artículo 7(1) del Reglamento sobre abuso de mercado de la Unión Europea. 

Referencias 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Contacto para obtener más información:

Pharming Group, Leiden, Países Bajos
Heather Robertson, gerente de Relaciones con los Inversionistas y Comunicaciones Corporativas
Tel.: +31 71 524 7400
Correo electrónico: [email protected]

FTI Consulting, Londres, Reino Unido
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
Tel.: +44 203 727 1000

LifeSpring Life Sciences Communication, Ámsterdam, Países Bajos
Leon Melens
Tel.: +31 6 53 81 64 27
Correo electrónico: [email protected]

Relaciones públicas para los Estados Unidos:
Ethan Metelenis
Tel.: +1 (917) 882 9038
Correo electrónico: [email protected]

Relaciones públicas para la Unión Europea:
Dan Caley
Tel.: +44 (0) 787 546 8942
Correo electrónico: [email protected]

Logotipo: https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg

FUENTE Pharming Group N.V.