Soumission par Pharming d'une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments pour le Leniolisib

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La demande est basée sur des données randomisées, contrôlées et d'extension à long terme pour le leniolisib comme traitement de l'APDS, une immunodéficience primaire rare 

Cette demande fait suite à l'octroi d'une évaluation accélérée permettant un examen accéléré pour le Leniolisib, passant d'un délai standard de 210 jours à 150 jours

LEIDEN, Pays-Bas, 11 octobre 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam : PHARM) (NASDAQ: PHAR) annonce qu'elle a soumis une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le leniolisib, un inhibiteur oral et sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ), en tant que traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS), une immunodéficience primaire rare, chez les adultes et les adolescents de 12 ans ou plus.

Le 1er août 2022, Pharming a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a accordé une évaluation accélérée à la MAA du leniolisib. L'évaluation accélérée réduit le délai d'examen de 210 à 150 jours. Sur demande, l'EMA accorde une évaluation accélérée d'une AMM si elle décide que le produit présente un intérêt majeur pour la santé publique, et en particulier, du point de vue de l'innovation thérapeutique. L'autorisation de mise sur le marché du leniolisib dans l'EEE est prévue pour le premier semestre 2023.

Anurag Relan, médecin en chef de Pharming, a commenté : 

« Cette soumission d'AMM, dans le cadre d'une voie réglementaire accélérée, est une étape importante vers l'approbation de notre deuxième produit dans l'EEE et souligne l'engagement continu de Pharming à faire progresser le leniolisib en tant que traitement pour les patients atteints de SPDA. Il existe un important besoin non satisfait de thérapies pour améliorer les résultats pour ces patients, qui, s'ils ne sont pas traités, peuvent entraîner des dommages pulmonaires permanents et des lymphomes. Le Leniolisib a le potentiel d'être le premier traitement approuvé pour cette maladie rare et désignée orpheline, et nous sommes impatients de poursuivre notre travail avec les principales parties prenantes pour faire bénéficier les patients de ce nouveau produit. »

L'AMM est soutenue par les données positives d'une étude de phase II/III du leniolisib, annoncée le 2 février 2022, qui a satisfait à ses critères coprimaires de réduction de la taille des ganglions lymphatiques et de correction de l'immunodéficience dans la population cible. En outre, les données d'innocuité de l'étude ont montré que le leniolisib était bien toléré par les participants. Ont également été soumises dans le cadre de la MAA les données d'une étude clinique d'extension ouverte à long terme chez des patients atteints de SPDA traités par le leniolisib.

À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée (SPDA)

L'APDS est une immunodéficience primaire rare qui touche environ 1 à 2 personnes par million. Il est causé par des variants dans l'un ou l'autre de deux gènes, PIK3CD ou PIK3R1, qui régulent la maturation des globules blancs. Les variantes de ces gènes entraînent une hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta).^1,2 Une signalisation équilibrée dans la voie PI3Kδ est essentielle pour la fonction immunitaire physiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n'arrivent pas à maturer et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.^1,3 Le SDPA se caractérise par des infections sinopulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.^4,5 Étant donné que ces symptômes peuvent être associés à une variété d'affections, y compris d'autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes du SPDA sont fréquemment mal diagnostiquées et souffrent d'un retard médian de diagnostic de 7 ans.⁶ Le SPDA étant une maladie progressive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, y compris des dommages pulmonaires permanents et un lymphome.^4-7 La seule façon de diagnostiquer définitivement cette affection est de réaliser un test génétique.

À propos du Leniolisib

Le Leniolisib est une petite molécule inhibitrice de l'isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA avec des activités immunomodulatrices et potentiellement anti-néoplasiques. Le Leniolisib inhibe la production de phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). Le PIP3 sert de messager cellulaire important activant AKT (via PDK1) et régule une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l'angiogenèse et le métabolisme. Contrairement à PI3Kα et PI3Kβ, qui sont exprimées de manière ubiquitaire, PI3Kẟ et PI3Kγ sont exprimées principalement dans les cellules d'origine hématopoïétique. Le rôle central de PI3Kẟ dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrophiles, mastocytes et macrophages) indique fortement que PI3Kẟ est une cible thérapeutique valable et potentiellement efficace pour plusieurs maladies immunitaires. À ce jour, le Leniolisib a été bien toléré à la fois lors de l'essai de phase 1 sur des sujets sains et lors de l'étude de phase II/III permettant l'enregistrement.

À propos de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris des petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui sont à un stade précoce ou avancé de développement. Pharming a son siège social à Leiden, aux Pays-Bas, et compte des employés dans le monde entier qui servent des patients dans plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique.

Pour plus d'informations, visitez le site www.pharming.com et retrouvez-nous sur LinkedIn

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris en ce qui concerne le calendrier et l'avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming, la capacité de Pharming à surmonter les défis posés par la pandémie de COVID-19 à la conduite de ses affaires, et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources en liquidités, lesquelles déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, l'avancement et l'expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications de leur coût ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d'autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l'année se terminant le 31 décembre 2021 déposé auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces énoncés prospectifs peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus par ceux-ci. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué.

Informations privilégiées

Ce communiqué de presse concerne la divulgation d'informations qui qualifient, ou auraient pu qualifier, d'informations privilégiées au sens de l'article 7(1) du règlement de l'UE sur les abus de marché.

Références

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Pour plus d'informations, veuillez contacter :

Pharming Group, Leiden, Pays-Bas
Heather Robertson, gestionnaire des relations avec les investisseurs et des communications générales
T. : +31 71 524 7400
E : [email protected]

FTI Consulting, Londres, Royaume-Uni
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
T. : 44 203 727 1000

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