Pixuvri® beschikbaar in Nederland voor patiënten met veelvoudig recidiverend of refractair agressief B-cel-non-hodgkinlymfoom

SEATTLE, November 7, 2012 /PRNewswire/ --

Cell Therapeutics, Inc. ("CTI") (NASDAQ en MTA: CTIC), een bedrijf dat zich richt op het vertalen van wetenschap naar nieuwe kankertherapieën, heeft vandaag bekend gemaakt dat Pixuvri® (pixantron) in Nederland beschikbaar is. In mei 2012 is voor pixantron in de Europese Unie (EU) voorwaardelijke goedkeuring verleend en dit is de eerste, in de EU goedgekeurde behandeling voor volwassen patiënten met veelvuldig recidiverend of refractair agressief B-cel-non-hodgkinlymfoom ('NHL').

"Er bestaat echt behoefte aan een nieuwe behandeloptie bij de behandeling van agressief recidiverend NHL," aldus Professor Anton Hagenbeek, hoogleraar hematologie verbonden aan het Academisch Medisch Centrum (AMC) in Nederland. "Momenteel zijn er voor patiënten die geen respons vertonen op tweedelijnsbehandeling en dus niet in aanmerking komen voor hooggedoseerde chemotherapie gevolgd door autologe stamceltransplantatie, maar beperkte opties en vaak kan hun alleen deelname aan een klinisch onderzoek of palliatieve zorg worden geboden. Pixantron is een belangrijke nieuwe ontwikkeling met objectieve responspercentages van 40% in deze specifieke subgroepen van 'poor-risk' patiënten waar zowel artsen als patiënten blij mee zullen zijn."

In de EU doen zich jaarlijks ongeveer 37.000 nieuwe gevallen van agressief B-cel-NHL voor.^[1],[2] Patiënten met recidiverend/refractair NHL krijgen doorgaans een antracyclinebevattende therapie als eerstelijnsbehandeling. Behalve als eerstelijnsbehandeling hebben antracyclinen echter een beperkte toepasbaarheid omdat ze gepaard gaan met hartbeschadiging.^[3],[4],[5] Patiënten met een recidief na tweedelijnsbehandeling (of die hiervoor niet in aanmerking komen) hebben een zeer slechte prognose, met een verwachte overleving van minder dan één jaar.^[6] Daarom zijn voor veel patiënten als derde lijn palliatieve zorg of deelname aan een klinisch onderzoek de enige behandelopties.^[7]

In het EXTEND (Expanding the reach of antracyclines with piXanTronE in relapsed or refractory aggressive NHL Disease) -onderzoek naar pixantron bereikten met pixantron meer patiënten een volledige respons of niet-bevestigde volledige respons en duurde het ook langer voor hun ziekte verergerde dan met andere werkzame monotherapeutische behandelingen.^[7] Het EXTEND-onderzoek is het enige gerandomiseerde, gecontroleerde klinische onderzoek met betrekking tot deze patiëntenpopulatie.

"Voor patiënten met agressief NHL in een laat stadium die niet in aanmerking komen voor of geen respons vertoonden op tweedelijnsbehandeling, zijn de behandelopties zeer beperkt met ook nog eens een slechte prognose, met een gemiddelde overleving van minder dan een jaar," aldus Dr. Ruth Pettengell, hemato-oncoloog in het St George's Hospital, Londen en eerste auteur van het EXTEND-onderzoek. "Het bewijs voor pixantron laat een verbeterde werkzaamheid zien ten opzichte van de huidige behandelopties, maar zonder de cardiotoxiciteit van antracyclinen. Doordat pixantron aan deze onvervulde behoefte tegemoet komt, is het een belangrijke nieuwe behandeloptie voor artsen die deze patiëntengroep behandelen."

"We zijn verheugd dat pixantron nu beschikbaar is voor artsen die in Nederland patiënten met NHL behandelen en we zien ernaar uit dat in de laatste maanden van 2012 en in het komende jaar ook artsen binnen de EU over het middel zullen kunnen beschikken," zo verklaarde James A. Bianco, arts, president en algemeen directeur van CTI.

Opmerkingen voor redacteuren

Over Pixuvri (pixantron)

Pixantron is een nieuw aza-antracenedion met unieke structurele en fysisch-chemische eigenschappen. In tegenstelling tot verwante verbindingen vormt pixantron stabiele DNA-adducten en heeft het een superieure antilymfoomwerking laten zien in vergelijking met verwante verbindingen.^[4],[5] De structuur van pixantron is zodanig ontworpen dat het geen ijzer kan binden, geen continue vorming van zuurstofradicalen veroorzaakt of hydroxylmetabolieten met een lange levensduur doet ontstaan - wat allebei mechanismen zouden zijn voor antracyclinegeïnduceerde acute en chronische cardiotoxiciteit.^[3],[4],[5] Door deze nieuwe farmacologische eigenschappen kan pixantron worden toegediend aan patiënten met bijna maximale blootstelling aan antracyclinen tijdens het leven zonder onaanvaardbare percentages voor cardiotoxiciteit.

In mei 2012 is voor pixantron in de EU voorwaardelijke goedkeuring verleend als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met veelvoudig recidiverend of refractair agressief NHL. Er is geen voordeel van behandeling met pixantron vastgesteld bij toepassing als vijfde lijn of daaropvolgende chemotherapie bij patiënten die refractair zijn voor de laatste behandeling. Zie de samenvatting van de productkenmerken (SPC) voor de volledige voorschrijfinformatie, waaronder het veiligheids- en werkzaamheidsprofiel van pixantron binnen de goedgekeurde indicatie. De SPC is te raadplegen via

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002055/human_med_001549.jsp&mid=WC0b01ac058001d124

CTI rekruteert momenteel patiënten voor een aanvullend klinisch onderzoek in Europa en de VS (PIX 306) waarin pixantron en rituximab worden vergeleken met gemcitabine en rituximab binnen de setting van agressief B-cel-NHL.

Pixantron is niet in de Verenigde Staten goedgekeurd.

http://www.pixuvri.eu

Over voorwaardelijke goedkeuring

In de EU wordt voorwaardelijke goedkeuring verleend voor geneesmiddelen met een positieve baten/risicobeoordeling die tegemoet komen aan onvervulde medische behoeften en waarvan de beschikbaarheid zou resulteren in een aanzienlijk voordeel voor de volksgezondheid zoals vastgesteld door de door het Europees Geneesmiddelenbureau uitgevoerde beoordeling. Een voorwaardelijke goedkeuring wordt jaarlijks vernieuwd en is aan specifieke verplichtingen onderworpen. Volgens de bepalingen van de voorwaardelijke goedkeuring voor pixantron moet CTI een postmarketingonderzoek uitvoeren voor bevestiging van de eerder waargenomen positieve baten/risicoverhouding.

Als voorwaarde voor goedkeuring heeft CTI toegezegd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau (het EMA) in juni 2015 kan beschikken over de resultaten van klinisch onderzoek PIX 306. PIX 306 is het lopende gerandomiseerde, gecontroleerde fase III-onderzoek van CTI waarin pixantron-rituximab worden vergeleken met gemcitabine-rituximab bij patiënten met een recidief na een tot drie eerdere behandelingen voor agressief B-cel-NHL en die niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie.

Over non-hodgkinlymfoom

NHL wordt veroorzaakt door de abnormale proliferatie van lymfocyten, cellen die een sleutelrol vervullen bij het functioneren van het afweersysteem. Het ontstaat doorgaans in de lymfeklieren en verspreidt zich via het lymfatische systeem. NHL kan grofweg worden ingedeeld in twee hoofdvormen agressief en indolent NHL. Agressief NHL is een snelgroeiende vorm van de ziekte die zich veel sneller ontwikkelt dan indolent NHL, dat langzamer verergert.

NHL kent veel subtypen, maar agressief B-cel-NHL komt het meest voor en maakt ongeveer 50% uit van alle gevallen van NHL.^[2] Na een initiële behandeling voor agressief NHL met combinatietherapie op basis van antracyclinen ontstaat bij een derde van de patiënten meestal een progressieve vorm van de aandoening.^[8] Ongeveer de helft van deze patiënten komt waarschijnlijk in aanmerking voor intensieve tweedelijnsbehandeling en stamceltransplantatie, hoewel 50% naar verwachting geen respons zal vertonen.^[9] Voor de patiënten die geen respons vertonen of met een recidief na tweedelijnsbehandeling, zijn de behandelopties beperkt en doorgaans alleen palliatief.^[7] Pixantron is de eerste behandeling die in de EU is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met veelvuldig recidiverend of refractair agressief B-cel-NHL.

Over Cell Therapeutics, Inc.

CTI, met de hoofdvestiging in Seattle, is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het opbouwen van een geïntegreerde portfolio van oncologische middelen gericht op een betere behandeling van kanker. Raadpleeg voor extra informatie http://www.CellTherapeutics.com.

Referenties

1. European Cancer Observatory, Cancer Fact Sheets, 2008
2. Harris NL, et al. Ann Oncol. 1999;10(12):1419-32
3. Cavalletti E, Crippa L, Mainardi P et al. Invest New Drugs 2007;25:187-95
4. Swain S, Whaley FS, Ewer MS. Cancer 2003;97:2869-79
5. Mordente A, Meucci E, Silvestrini A et al. Curr Med Chem 2009; 16:1656-72
6. Hagermeister FB. Cancer Chemother Pharmacol 2002;49(suppl 1):S13-20
7. Pettengell R, Coiffier B, Narayanan G et al. Lancet 2012. Online gepubliceerd 30 mei^, 2012. DOI:10:1-16/S1470-2045(12)70212-7
8. Tilly H and Dreyling M. Ann Oncol 2010; 21 (Supplement 5): v172-v174
9. Friedberg ASH Education Book 2011;1:498-505

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die diverse risico's en onzekerheden met zich meebrengen, waarvan de uitkomst de feitelijke toekomstige resultaten en de aandelenkoers van CTI negatief en/of in materiële zin zou kunnen beïnvloeden. De risico's en onzekerheden die van invloed zouden kunnen zijn op de ontwikkeling van pixantron, betreffen met name risico's gerelateerd aan preklinische en klinische ontwikkelingen in de biofarmaceutische industrie in het algemeen en voor pixantron in het bijzonder zoals, maar niet beperkt tot de mogelijkheid dat pixantron toch niet veilig en effectief blijkt te zijn voor de behandeling van recidiverend of refractair NHL en/of andere tumoren zoals vastgesteld door de Amerikaanse Food and Drug Administration, dat CTI pixantron mogelijk niet zoals gepland in de EU op de markt brengt en vercommercialiseert, dat CTI pixantron mogelijk niet dit jaar in de EU introduceert zoals gepland, dat CTI mogelijk niet is staat is klinisch onderzoek PIX 306 af te ronden waarin pixantron-rituximab worden vergeleken met gemcitabine-rituximab bij patiënten met een recidief na een tot drie eerdere behandelingen voor agressief B-cel-NHL en die nooit of in juni 2015 niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie zoals vereist door het EMA of dat er nooit of in juni 2015 geen resultaten van een dergelijk onderzoek beschikbaar zullen zijn, dat CTI mogelijk niet in staat is een postmarketingonderzoek uit te voeren voor bevestiging van het klinische voordeel dat in het onderzoek PIX 301 is waargenomen, dat de voorwaardelijke goedkeuring voor pixantron mogelijk niet wordt vernieuwd, dat CTI het tempo of geografie van de rekrutering voor zijn klinische onderzoeken of het totaal aantal gerekruteerde patiënten niet kan voorspellen of garanderen, dat de gemiddelde netto huidige 'burn rate' van CTI kan stijgen en het vermogen van CTI om fondsen te blijven genereren die noodzakelijk zijn om zijn bedrijfsactiviteiten in het algemeen te financieren, kan afnemen en inclusief maar niet beperkt tot concurrerende factoren, technologische ontwikkelingen, kosten voor ontwikkeling, productie en verkoop van pixantron, en de risicofactoren zoals van tijd tot tijd vermeld of beschreven in de verslagen van CTI gedeponeerd bij de Securities and Exchange Commission, inclusief maar niet beperkt tot de recentste, door CTI ingediende formulieren 10-K, 8-K en 10-Q. Tenzij wettelijk vereist verplicht CTI zich niet tot actualiseren of herzien van zijn toekomstgerichte verklaringen, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.