Première mondiale : en Chine, un patient maltais reçoit la première injection de thérapie génique de ND1-LHON grâce à un don de Neurophth
WUHAN, Chine, et SAN DIEGO, 9 mars 2023 /PRNewswire/ -- Il y a deux ans, une neuropathie optique héréditaire de Leber a été diagnostiquée chez Matthias Szabo Zarb, un étudiant maltais. Cette neuropathie, causée par la mutation ND1 (ND1-LHON), a entraîné une détérioration rapide de l'acuité visuelle du jeune homme, qui s'est retrouvé dans l'incapacité de s'engager dans des activités normales. Par l'entremise de la National Alliance for Rare Diseases Support, l'alliance nationale qui, à Malte, apporte son soutien aux patients atteints de maladies rares, l'étudiant a appris l'existence de NFS-02, un médicament de thérapie génique ciblant le ND1-LHON, développé par la société chinoise de thérapie génique ophtalmique, Neurophth. À la suite d'une recommandation de l'ambassade de Chine à Malte, Mme Michelle Muscat, présidente de la National Alliance for Rare Diseases Support à Malte, est entrée en contact avec Neurophth. Neurophth a décidé de donner le médicament NFS-02 et a recommandé que le Dr Yong Zhang, directeur du centre d'ophtalmologie à l'hôpital de Taihe, soit le médecin qui administrerait le traitement. À son arrivée, le patient a bénéficié gratuitement des tests génétiques accélérés ayant l'aval de Neurophth. Le 4 mars, des représentants de Neurophth ont fait don du traitement de NFS-02 au patient maltais à l'hôpital de Taihe. Le professeur Zhang Yong a pratiqué l'intervention sur le patient le même jour.
L'ambassade de Chine à Malte a exprimé sa gratitude à Neurophth pour son soutien dans le traitement des patients internationaux. Ils ont fait l'éloge de l'entreprise pour avoir fait don de médicaments à M. Matthias Szabo Zarb et à sa famille, et pour avoir favorisé le resserrement des liens entre la Chine et Malte. Cette collaboration a fait l'objet d'une attention soutenue de la part du gouvernement maltais. La National Alliance for Rare Diseases Support a organisé une conférence de presse au cours de laquelle le Président du Parlement maltais a prononcé un discours. L'ancien Premier ministre maltais, M. Joseph Muscat, et son épouse ont également exprimé leur reconnaissance à l'ambassade.
En 2017, le professeur Li Bin, ancien directeur du département d'ophtalmologie de l'hôpital Tongji de l'Université des sciences et des technologies de Huazhong, a lancé l'essai clinique de thérapie génique pour le ND4-LHON. L'étude comprenait 149 patients chinois et 10 patients argentins. Les résultats du suivi de 12 mois ont montré que NFS-01 a un effet curatif remarquable et qu'aucun événement indésirable grave évident n'a été identifié. Le NFS-02 est la deuxième thérapie génique de Neurophth, en développement pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL ou LHON, acronyme anglais) à médiation mtND1. Après six ans de développement, la plateforme technologique de l'entreprise est devenue plus avancée. Le NFS-02 a été utilisé pour traiter plusieurs patients dans le cadre de l'essai clinique effectué à l'initiative d'un chercheur (IIT) en Chine et a reçu la désignation de médicament orphelin et l'approbation IND de la FDA des États-Unis.
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