PROCYSBI ™ de Raptor Pharmaceutical autorisé par la FDA pour le traitement de la cystinose néphropatique

-- Lancement commercial aux États-Unis prévu d'ici la fin du deuxième trimestre 2013

-- L'approbation de la FDA débloque 25 millions de dollars pour Raptor en vertu d'un accord de prêt avec HealthCare Royalty Partners

-- Raptor tiendra un appel conférence et une webdiffusion le 30 avril 2013 à 16h30 HAE

NOVATO, Californie, le 1 mai 2013 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » désigné comme « la société ») (Nasdaq : RPTP) a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé les capsules à libération retardée PROCYSBI ™ (bitartrate de cystéamine) pour le traitement de la cystinose néphropathique chez les adultes et les enfants de 6 ans et plus. Dans une étude de phase 3, PROCYSBI a révélé une déplétion constante de la cystine sur une période complète de 12 heures de dosage. Des niveaux soutenus de cystéamine n'ont jusqu'ici jamais été atteints chez la majorité des patients de cette population. Des études ont montré que la déplétion prolongée de cystine chez les patients peut retarder considérablement la progression de la maladie, y compris la dysfonction rénale, la dialyse, la transplantation rénale, l'insuffisance cardiaque et la mort prématurée.

« L'approbation de PROCYSBI rapproche Raptor de son objectif de devenir une société biopharmaceutique intégrée au niveau commercial. Il est particulièrement gratifiant pour nous que les patients et les soignants concernés par la cystinose disposent désormais de ce traitement longtemps attendu», a déclaré Christopher M. Starr, Ph.D., PDG et co-fondateur de Raptor. « PROCYSBI est le résultat d'une longue décennie d'efforts de la part des patients et des médecins pour améliorer le traitement et la vie des patients atteints de cystinose. Nous sommes très reconnaissants d'avoir pu travailler ensemble sur le développement, la fabrication et la soumission réglementaire de ce traitement important pour la communauté des personnes atteintes de cystinose. »

PROCYSBI est l'aboutissement d'une recherche précoce financée par la Cystinosis Research Foundation, un groupe de défense des patients. L'approbation du PROCYSBI par la FDA s'est basée sur une « New Drug Application » (NDA) regroupant des données issues de six essais cliniques, dont un essai de phase 3 multicentrique, randomisé et contrôlé par traitement actif sur 43 patients atteints de cystinose néphropatique, et les données de prolongation de cet essai. Les réactions indésirables les plus fréquemment étaient les vomissements, les douleurs abdominales, l'inconfort, les maux de tête, les nausées, la diarrhée, l'anorexie/la perte d'appétit, la mauvaise haleine, la fatigue, les vertiges, les odeurs corporelles et les éruptions cutanées. Des études cliniques sont en cours chez les enfants de moins de six ans afin d'évaluer pour la première fois l'innocuité et l'efficacité de PROCYSBI. Plus de quatre-vingt-dix pour cent de la population atteinte de cystinose a six ans ou plus.

« Le maintien de taux adéquats de cystéamine dans le corps est la clé pour entretenir le bon fonctionnement des organes et diminuer la probabilité d'une greffe de rein. La plupart des patients ne prennent pas régulièrement leurs médicaments contre la cystinose à cause d'effets secondaires sévères sur l'estomac et d'une posologie contraignante », a déclaré Craig Langman, docteur en médecine à Isaac A. Abt, professeur en maladies rénales à la faculté de médecine Feinberg et chef du département des maladies rénales à l'hôpital pour enfants Ann & H. Lurie de Chicago. « En plus d'offrir un contrôle soutenu des taux de cystine, la posologie de PROCYSBI et le profil d'effets secondaires peuvent aider les patients à maintenir le cap de leur traitement. Le fait que 40 des 41 patients de l'étude de phase 3 ont accepté de s'inscrire à l'étude de prolongation et qu'ils sont suivis depuis maintenant deux ans montre bien leur motivation pour bénéficier de la thérapie PROCYSBI. »

Les médecins peuvent désormais prescrire PROCYSBI en appelant RaptorCares au 1-855-888-4004. RaptorCares fournit des services personnalisés pour accompagner les patients à la prise de PROCYSBI à travers l'éducation, le soutien, la gestion approfondie des cas et son engagement pour le principe visant à ce qu'aucun patient américain éligible souffrant de cystinose ne se voie refuser l'accès à PROCYSBI pour incapacité de paiement. Raptor prévoit la commercialisation de PROCYSBI d'ici 6 à 8 semaines.

L'approbation de PROCYSBI par la FDA débloque le second paiement de 25 millions de dollars à Raptor, selon les termes de l'accord de prêt avec Healthcare Royalty Partners (HC Royalty) prévoyant un prêt total de 50 millions de dollars. Les emprunts avec échéance au 31 décembre 2019 comportent un intérêt à taux annuel fixe de 10,75 % et un Synthetic Royalty ® à taux variable, dégressif, sur la base d'un pourcentage sur les futures ventes de PROCYSBI. Raptor a signé l'accord de prêt avec HC Royalty en décembre 2012 et a reçu le premier versement de 25 millions de dollars au moment de la signature. Pendant les deux premières années, le prêt est à intérêts seulement.

Conférence téléphonique

Raptor a prévu une conférence téléphonique et une webdiffusion pour les investisseurs afin de discuter de l'approbation de PROCYSBI par la FDA, à 16h30 HAE (13h30 HAP) aujourd'hui, le 30 avril 2013. Les personnes intéressées à participer à l'appel pourront le faire en composant le 888-539-3678 pour les appels nationaux ou +1-719-325-2315pour les appels internationaux. Une rediffusion téléphonique sera disponible pendant 48 heures après la fin de l'appel en composant le 888-203-1112 pour les appels nationaux ou le +1-719-457-0820 pour les appels internationaux, et en entrant le code de réservation 3352728. La conférence téléphonique sera également disponible sous l'onglet Investor Relations du site internet de la société www.raptorpharma.com. Un enregistrement sera encore disponible sur le site internet de la société pendant les 14 jours qui suivront la conférence.

À propos de la cystinose néphropatique

La cystinose néphropathique est à 95% une cystinose, un trouble métabolique de surcharge lysosomale rare et potentiellement mortel qui provoque l'accumulation toxique de la cystine dans toutes les cellules, les tissus et les organes du corps. Un taux de cystine élevé entraîne la détérioration progressive et irréversible des tissus et la défaillance de plusieurs organes, y compris l'insuffisance rénale, la cécité, une atrophie musculaire et la mort prématurée. La cystinose néphropathie est généralement diagnostiquée pendant l'enfance et nécessite une thérapie à vie. Non traitée, cette maladie est habituellement mortelle à la fin de la première décennie de vie. On estime à 500 le nombre de patients atteints de cystinose aux États-Unis, et à 2 000 le nombre de personnes atteintes à travers le monde.

La déplétion de cystine est la stratégie de traitement primaire pour la cystinose néphropathique. Cependant, une mauvaise observance du traitement s'est avérée être un défi majeur résultant en un contrôle trop peu suivi des taux de cystine, et de mauvais résultats cliniques pour les patients, notamment de l'insuffisance rénale impliquant la dialyse et la transplantation rénale, une atrophie musculaire et, dans certains cas, la mort prématurée. Même de brèves interruptions dans le traitement quotidien peuvent permettre l'accumulation toxique de cystine, exposant les tissus à une nouvelle détérioration progressive.

Informations complémentaires importantes pour la sécurité à propos de PROCYSBI

• PROCYSBI est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité à la penicillamine.
• Surveiller le développement de lésions cutanées ou osseuses auprès des patients et diminuer en fonction le dosage de PROCYSBI.
• Si une éruption cutanée sévère se développe, comme un érythème polymorphe bullosa ou une nécrolyse épidermique toxique, PROCYSBI ne doit plus être administré.
• La cystéamine a été associée à l'ulcération gastro-intestinale et à l'hémorragie.
• Des symptômes du système nerveux central (SNC) tels que des convulsions, la léthargie, la somnolence, la dépression et l'encéphalopathie ont été associés à la cystéamine à libération immédiate. Après avoir pris PROCYSBI, les patients doivent se montrer prudents au volant ou dans l'exercice d'autres activités risquées.
• La cystéamine a été associée à une leucopénie réversible et à des études de la fonction hépatique anormale. Par conséquent, des tests de taux sanguins et de la fonction hépatique doivent être observés.
• Une hypertension intracrânienne bénigne (ou pseudotumeur cérébrale PTC) et / ou un œdème papillaire ont été associés au traitement de bitartrate de cystéamine à libération immédiate. Les médecins doivent surveiller les signes et symptômes de PTC.
• Pour les femmes, l'allaitement n'est pas recommandé en cas de prise de PROCYSBI.

Veuillez vous reporter aux consignes de prescription sur www.raptorpharma.com.

À propos de Raptor Pharmaceuticals

Raptor Pharmaceutical Corp est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques pour le traitement de maladies rares, invalidantes et souvent mortelles. Le premier produit candidat de la société, PROCYSBI ™ (bitartrate de cystéamine), des gélules à libération retardée, a été approuvé par la FDA et est actuellement en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments comme nouveau traitement potentiel de la cystinose néphropathique, une maladie lysosomale métabolique rare. Le pipeline de Raptor comprend également le RP103 dans une étude de phase 2/3 pour la maladie de Huntington et une étude de phase 2 pour la stéatohépatite non-alcoolique (NAFLD) chez les enfants. Des informations complémentaires sont disponibles sur www.RaptorPharma.com.

Déclarations prévisionnelles

Le présent document contient certaines déclarations prévisionnelles telles que définies par le Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations se rapportent à des événements futurs, à nos résultats d'exploitation ou résultats financiers futurs, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations indiquant que Raptor sera en mesure de lancer avec succès et en temps opportun la commercialisation de PROCYSBI pour le traitement de la cystinose néphropatique, et que PROCYSBI ™ sera efficace pour le traitement de la cystinose néphropatique. Ces déclarations ne sont que des prédictions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs qui pourraient impliquer que les résultats réels de la société soient sensiblement différents de ces déclarations prévisionnelles. Les facteurs pouvant considérablement modifier ou empêcher les déclarations prévisionnelles de la société de se réaliser sont décrits plus en détail dans les documents déposés de temps à autre par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (la « SEC »), documents que Raptor vous encourage vivement à lire et à prendre en considération, notamment : le rapport de transition de Raptor pour la période de quatre mois allant jusqu'au 31 décembre 2012, sur formulaire 10-KT déposé auprès de la SEC le 14 Mars 2013 et disponible gratuitement sur le site internet de la SEC à l'adresse http://www.sec.gov. Les déclarations prévisionnelles écrites et orales provenant de Raptor ou de ses représentants sont expressément reprises dans leur intégralité dans les avertissements des rapports que Raptor déposent auprès de la SEC. Raptor rejette expressément toute intention ou obligation d'actualiser ses déclarations prévisionnelles.