Ribo revela datos positivos del ensayo de fase 2a de vortosiran

-Ribo revela datos positivos del ensayo de fase 2a de vortosiran: los primeros datos clínicos mundiales sobre la inhibición de FXI mediada por siRNA tras la administración de dosis múltiples en pacientes con enfermedad arterial coronaria

SHANGHAI y MOLNDAL, Suecia, 22 de julio de 2026 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.  (06938.HK) y su filial Ribocure Pharmaceuticals AB (en adelante, "Ribo") anuncian hoy en la Conferencia de Innovación Farmacéutica de China (CPIC) en Shanghái los resultados positivos de un estudio de fase 2a en Europa que evalúa vortosiran (RBD4059), la terapia de siRNA de Ribo dirigida al factor XI (FXI) de la coagulación, en pacientes con enfermedad arterial coronaria crónica (CAD).

El estudio aleatorizo, doble ciego y controlado con placebo demostró que vortosiran, en pacientes que recibían el tratamiento estándar con aspirina, fue generalmente bien tolerado y logró una supresión profunda, dosis-dependiente y duradera de la actividad de FXI (NCT06717074, clinicaltrials.gov). En el presente ensayo se investigó a pacientes con enfermedad coronaria crónica y antecedentes de infarto de miocardio que recibían aspirina. Los pacientes que completaron el régimen de dosificación de vortosiran en dosis altas, con una dosis de mantenimiento de 400 mg, lograron una reducción máxima media de la actividad de FXI del 92 %, que se mantuvo durante varios meses después de la administración. Estos datos respaldan la administración cada tres a seis meses en diversas indicaciones.

El grado de inhibición de FXI es notablemente mayor que el estimado para, por ejemplo, los programas de moléculas pequeñas en curso, que generalmente se administran una o dos veces al día y que actualmente se encuentran en la fase 3 de desarrollo clínico.

Es importante destacar que no se observaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, hemorragias mayores ni hemorragias menores clínicamente relevantes.

Estos hallazgos proporcionan la primera prueba de concepto clínica a nivel mundial para la supresión de FXI mediada por siRNA en pacientes con enfermedad coronaria, lo que respalda el potencial de vortosiran como una terapia antitrombótica diferenciada y de acción prolongada. Al actuar sobre FXI, vortosiran busca reducir el riesgo trombótico a la vez que preserva la hemostasia, lo que podría abordar una importante necesidad no cubierta en las enfermedades cardiovasculares.

"Prevenir la formación de coágulos sanguíneos sin aumentar el riesgo de hemorragia ha sido durante mucho tiempo un objetivo primordial de la medicina cardiovascular. Estos datos de la fase 2a, obtenidos en la población objetivo de pacientes, además del tratamiento estándar, refuerzan nuestra convicción de que vortosiran es un enfoque de inhibición de FXI seguro y altamente diferenciado para las enfermedades tromboembólicas. Basándonos en estos hallazgos, hemos puesto en marcha el programa ORBIT-XI (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis), que incluye varios ensayos de fase 2b diseñados para facilitar un rápido avance hacia la fase 3 de desarrollo en múltiples indicaciones", afirmó el Dr. Li-Ming Gan, consejero delegado conjunto y presidente global de I+D de Ribo.

Acerca de vortosiran, RBD4059

Vortosiran es un candidato a siRNA conjugado con GalNAc basado en la plataforma patentada RiboGalSTAR™ dirigida al hígado. Al suprimir selectivamente la síntesis del Factor XI (FXI), vortosiran inhibe la vía intrínseca de la coagulación y proporciona una potente actividad antitrombótica. Evidencia genética humana convincente indica que las personas con niveles reducidos de FXI de forma natural están protegidas contra la enfermedad trombótica sin un aumento correspondiente en el riesgo de hemorragia espontánea. En consecuencia, la inhibición del FXI se ha convertido en un enfoque terapéutico muy atractivo con el potencial de combinar una prevención eficaz de la trombosis con un perfil de seguridad mejorado en comparación con las terapias anticoagulantes existentes.

Acerca de Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. y Ribocure Pharmaceuticals AB

Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. (Ribo, 06938.HK) es una empresa innovadora de I+D en fase clínica que se dedica a poner en marcha el desarrollo de fármacos de ácidos nucleicos y productos relacionados basados en la tecnología de interferencia de ARN (ARNi). Gracias a sus innovadoras capacidades de I+D y a sus plataformas tecnológicas integradas verticalmente, Ribo ha desarrollado una sólida cartera de productos, con el objetivo de contribuir al tratamiento de enfermedades graves con necesidades médicas no cubiertas.

Como filial de Suzhou Ribo Life Science, Ribocure Pharmaceuticals AB (Ribocure) se dedica al desarrollo global de terapias con oligonucleótidos que salvan vidas, centrándose en el desarrollo de activos y cartera de productos, así como en nuevas ideas de dianas terapéuticas y en la creación de capacidades innovadoras para realizar ensayos clínicos.

Si desea más información visite www.ribolia.com y www.ribocure.com