Ribo veröffentlicht positive Daten aus der Phase-2a-Studie zu Vortosiran - weltweit erste klinische Daten zur siRNA-vermittelten FXI-Hemmung nach wiederholter Verabreichung bei Patienten mit koronarer Herzkrankheit

SHANGHAI und MOLNDAL, Schweden, 23. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. (06938. HK) und ihre Tochtergesellschaft Ribocure Pharmaceuticals AB (zusammenfassend als „Ribo" bezeichnet) geben heute auf der China Pharmaceutical Innovation Conference (CPIC) in Shanghai die positiven Ergebnisse einer in Europa durchgeführten Phase-2a-Studie bekannt, in der Vortosiran (RBD4059) – die siRNA-Therapie von Ribo, die auf den Gerinnungsfaktor XI (FXI) abzielt – bei Patienten mit chronischer koronarer Herzkrankheit (KHK) untersucht wurde.  

Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zeigte, dass Vortosiran bei Patienten, die eine Standardtherapie mit Aspirin erhielten, im Allgemeinen gut vertragen wurde und eine ausgeprägte, dosisabhängige sowie langanhaltende Unterdrückung der FXI-Aktivität bewirkte (NCT06717074, clinicaltrials.gov). In der vorliegenden Studie wurden Patienten mit chronischer koronarer Herzkrankheit (KHK) und einem vorangegangenen Myokardinfarkt untersucht, die Aspirin einnahmen. Patienten, die das Vortosiran-Behandlungsschema der Hochdosisgruppe mit einer Erhaltungsdosis von 400 mg absolvierten, erreichten eine mittlere maximale Senkung der FXI-Aktivität um 92 %, die über mehrere Monate nach der Verabreichung anhielt. Diese Daten sprechen für eine Verabreichung alle drei bis sechs Monate bei verschiedenen Indikationen.

Der Grad der FXI-Hemmung ist deutlich höher als der für beispielsweise die laufenden Programme mit niedermolekularen Wirkstoffen erwartete, bei denen die Verabreichung in der Regel ein- oder zweimal täglich erfolgt und die sich derzeit in der klinischen Phase-3-Entwicklung befinden.

Wichtig ist, dass keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, keine schweren Blutungen und keine klinisch relevanten, nicht schweren Blutungen beobachtet wurden.

Diese Ergebnisse liefern den weltweit ersten klinischen Proof-of-Concept für die siRNA-vermittelte FXI-Hemmung bei Patienten mit koronarer Herzkrankheit und untermauern damit das Potenzial von Vortosiran als differenzierte, langwirksame antithrombotische Therapie. Durch die gezielte Hemmung von FXI soll Vortosiran das Thromboserisiko senken und gleichzeitig die Hämostase aufrechterhalten, wodurch möglicherweise ein großer ungedeckter Bedarf im Bereich der Herz-Kreislauf-Erkrankungen gedeckt wird.

„Die Vorbeugung von Blutgerinnseln ohne Erhöhung des Blutungsrisikos gilt seit langem als der Heilige Gral der Herz-Kreislauf-Medizin. Diese Phase-2a-Daten, die in der Zielpatientengruppe zusätzlich zur Standardtherapie erhoben wurden, bestärken uns in unserer Überzeugung, dass Vortosiran ein sicherer und in hohem Maße differenzierter Ansatz zur FXI-Hemmung bei thromboembolischen Erkrankungen darstellt. Aufbauend auf diesen Erkenntnissen haben wir das ORBIT-XI-Programm (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis) ins Leben gerufen, das mehrere Phase-2b-Studien umfasst, die den schnellen Übergang in die Phase-3-Entwicklung für verschiedene Indikationen unterstützen sollen", sagt Dr. Li-Ming Gan, Mitgeschäftsführer und globaler Forschungs- und Entwicklungsleiter bei Ribo.

Informationen zu Vortosiran, RBD4059

Vortosiran ist ein GalNAc-konjugierter siRNA-Kandidat, der auf der firmeneigenen Leber-Targeting-Plattform RiboGalSTAR™ basiert. Durch die selektive Hemmung der Faktor-XI-Synthese (FXI) hemmt Vortosiran den intrinsischen Gerinnungsweg und entfaltet eine starke antithrombotische Wirkung. Überzeugende humangenetische Belege deuten darauf hin, dass Personen mit von Natur aus verminderten FXI-Spiegeln vor thrombotischen Erkrankungen geschützt sind, ohne dass dabei ein entsprechender Anstieg des Risikos für spontane Blutungen auftritt. Folglich hat sich die FXI-Hemmung als äußerst vielversprechender therapeutischer Ansatz herausgestellt, der das Potenzial bietet, eine wirksame Thromboseprophylaxe mit einem im Vergleich zu bestehenden Antikoagulanzientherapien verbesserten Sicherheitsprofil zu verbinden.

Informationen zu Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. und Ribocure Pharmaceuticals AB

Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. (Ribo, 06938.HK) ist ein innovatives Forschungs- und Entwicklungsunternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung von Nukleinsäure-Arzneimitteln und verwandten Produkten auf Basis der RNA-Interferenz-Technologie (RNAi) widmet. Mit seinen innovativen Forschungs- und Entwicklungskapazitäten und vertikal integrierten Technologieplattformen hat Ribo eine starke Produktpipeline aufgebaut, um einen Beitrag zur Behandlung schwerer Krankheiten mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu leisten.

Als Tochtergesellschaft von Suzhou Ribo Life Science widmet sich Ribocure Pharmaceuticals AB (Ribocure) der globalen Entwicklung lebensrettender Oligonukleotid-Therapien, wobei der Schwerpunkt auf der Entwicklung von Wirkstoffen und der Pipeline sowie auf neuen Zieltrukturen und dem Aufbau innovativer Kapazitäten zur Durchführung klinischer Studien liegt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.ribolia.com sowie www.ribocure.com.