Ribo publie des résultats positifs suite à l'essai de Phase 2a réalisé sur le vortosiran - Premières données cliniques au monde sur l'inhibition du facteur XI par pARNi après administration de plusieurs doses chez des patients atteints de coronaropathie

SHANGHAI et MOLNDAL, Suède, 23 juillet 2026 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.  (06938.HK) et sa filiale Ribocure Pharmaceuticals AB (désignées collectivement sous le nom de « Ribo ») annoncent aujourd'hui, à l'occasion de la CPIC (China Pharmaceutical Innovation Conference - Conférence chinoise sur les innovations pharmaceutiques) qui se tient à Shanghai, les résultats positifs d'une étude de Phase 2a menée en Europe évaluant le vortosiran (RBD4059), traitement par pARNi créé par Ribo ciblant le facteur XI de la coagulation (FXI) chez des patients atteints de coronaropathie chronique.  

Cette étude randomisée réalisée en double aveugle et contrôlée par placebo a démontré que le vortosiran, administré à des patients recevant un traitement standard à base d'aspirine, était globalement bien toléré et permettait d'obtenir une inhibition profonde, proportionnelle à la dose administrée et durable de l'activité du facteur XI (NCT06717074, clinicaltrials.gov). Le présent essai a porté sur des patients atteints d'une coronaropathie chronique ayant déjà eu un infarctus du myocarde et sous traitement à l'aspirine. Les patients ayant suivi le schéma posologique à forte dose de vortosiran, à raison d'une dose d'entretien de 400 mg, ont obtenu une réduction maximale moyenne de l'activité du facteur XI de 92 %, qui s'est maintenue pendant plusieurs mois après l'administration. Ces données plaident en faveur d'une administration tous les trois à six mois dans diverses indications.

Le degré d'inhibition du facteur XI est nettement supérieur à celui estimé, par exemple, pour les programmes en cours portant sur des petites molécules, généralement administrées une ou deux fois par jour, qui sont actuellement en Phase 3 de développement clinique.

Il est important de noter qu'aucun événement indésirable grave lié au traitement et qu'aucun événement hémorragique majeur ou non majeur significatif d'un point de vue clinique n'a été observé.

Ces résultats constituent la première démonstration clinique au monde de l'efficacité de l'inhibition du facteur XI par pARNi chez des patients atteints de coronaropathie, ce qui confirme le potentiel du vortosiran en tant que traitement antithrombotique différencié et à action prolongée. En ciblant le facteur XI, le vortosiran vise à réduire le risque thrombotique tout en préservant l'hémostase, ce qui pourrait répondre à un besoin majeur non satisfait dans le domaine des maladies cardiovasculaires.

« Prévenir la formation de caillots sanguins sans augmenter le risque d'hémorragie est depuis longtemps l'objectif ultime de la médecine cardiovasculaire. » Ces données de Phase 2a, obtenues auprès de la population de patients cible en complément du traitement de référence, confortent notre conviction que le vortosiran constitue une approche sûre et hautement différenciée d'inhibition du facteur XI pour le traitement des maladies thromboemboliques. « Sur la base de ces résultats, nous avons lancé le programme ORBIT-XI (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis - Optimisation de l'inhibition de la thrombose par l'ARN), qui comprend plusieurs essais de Phase 2b destinés à faciliter le passage rapide à la Phase 3 de développement pour plusieurs indications. »  déclare le Dr Li-Ming Gan, co-PDG et président mondial de la R&D chez Ribo.

À propos du vortosiran, RBD4059

Le vortosiran est un candidat pARNi conjugué au GalNAc issu de la plateforme exclusive RiboGalSTAR™ ciblant le foie. En bloquant de manière sélective la synthèse du facteur XI (FXI), le vortosiran inhibe la voie intrinsèque de la coagulation et exerce une puissante activité antithrombotique. Des données génétiques humaines incontestables indiquent que les personnes présentant des taux naturellement faibles de facteur XI sont protégées contre les maladies thrombotiques sans pour autant voir leur risque d'hémorragie spontanée augmenter. Par conséquent, l'inhibition du facteur XI s'est imposée comme une approche thérapeutique très prometteuse, susceptible d'allier une prévention efficace de la thrombose à un profil de sécurité amélioré par rapport aux traitements anticoagulants existants.

À propos de Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. et Ribocure Pharmaceuticals AB

Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. (Ribo, 6938.HK) est une entreprise innovante de R&D au stade clinique qui se consacre au développement de médicaments à base d'acide nucléique et de produits connexes basés sur la technologie de l'interférence par ARN (ARNi). Grâce à ses capacités de R&D innovantes et à ses plateformes technologiques intégrées verticalement, Ribo a constitué un solide portefeuille de produits et contribué au traitement de maladies graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

En tant que filiale de Suzhou Ribo Life Science, Ribocure Pharmaceuticals AB se consacre au développement mondial de thérapies salvatrices à base d'oligonucléotides, en mettant l'accent sur le développement des actifs et du pipeline, ainsi que sur de nouvelles idées de cibles, sur la création de capacités innovantes pour mener des essais cliniques.

Pour plus d'informations, veuillez consulter les sites Web www.ribolia.com et www.ribocure.com