Skyhawk Therapeutics annonce l'extension aux États-Unis, au Canada et au Royaume-Uni de son essai clinique pivot mondial FALCON-HD portant sur le médicament SKY-0515 dans le traitement de la maladie de Huntington

Plus de dix pays et plus de vingt centres participent désormais à l'essai clinique pivot mondial mené par la société sur le traitement de la maladie de Huntington, pour lequel plus de 175 patients ont été recrutés. 

Le recrutement pour l'essai de phases 1/2 de SKY-0515 est terminé ; d'après les données recueillies sur douze mois, le traitement a été globalement bien toléré par les patients. SKY-0515 a entraîné une réduction de 69 % de la protéine huntingtine mutante (mHTT), une réduction de 26 % de la protéine PMS1 et une amélioration du score cUHDRS par rapport à la valeur initiale et à l'évolution naturelle de la maladie.

BOSTON, 14 juillet 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui met au point des traitements innovants de modulation des cibles ARN à base de petites molécules, annonce avoir obtenu des autorisations réglementaires supplémentaires pour lancer son essai pivot de phases 2/3 FALCON-HD (004-ANZ et 004-WW), avec l'acceptation d'une demande d'autorisation de nouveau médicament de recherche aux États-Unis et l'autorisation d'accords d'essai clinique au Canada et au Royaume-Uni.

« Nous sommes ravis de commencer dès à présent le recrutement de patients pour notre essai pivot sur le traitement de la maladie de Huntington aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada », déclare Sergey Paushkin, directeur de la R & D chez Skyhawk. « Les évaluations réalisées par les cliniciens et les patients au bout de douze mois de traitement corroborent ce que démontrent déjà les effets convaincants et constants de SKY-0515 sur les biomarqueurs clés et les scores cUHDRS : la possibilité encourageante que SKY-0515 constitue pour les patients atteints de la maladie de Huntington le type de traitement qu'ils attendent depuis longtemps, sous la forme d'un comprimé quotidien pratique. »

SKY-0515 a démontré une excellente exposition du système nerveux central et s'est avéré généralement sûr et bien toléré à tous les niveaux de dose étudiés.

La maladie de Huntington est une affection neurodégénérative rare, héréditaire et dont l'issue est fatale, qui touche plus de 40 000 patients symptomatiques aux États-Unis et des centaines de milliers dans le monde entier. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé capable de ralentir ou d'arrêter la progression de la maladie.

SKY-0515 est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale, mise au point par Skyhawk à l'aide de sa plateforme exclusive, SKYSTAR^®, pour modifier l'épissage de l'ARN. Conçu pour réduire les niveaux de protéines mHTT et PMS1, SKY-0515 a démontré son efficacité à cet égard.

La plateforme SKYSTAR de Skyhawk a déjà ouvert la voie à de nouveaux traitements ciblant des maladies neurologiques rares, pour lesquelles il n'existe aucun traitement modificateur de la maladie approuvé. La société prévoit de lancer le développement clinique de plusieurs de ces programmes d'ici la fin de l'année 2027. 

À propos du programme pivot de phases 2/3 FALCON-HD (004-ANZ et 004-WW) de SKY-0515
Le programme pivot FALCON-HD de SKY-0515 (NCT06873334 et NCT07378644) est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et portant sur la détermination de la posologie qui évalue la pharmacodynamique, l'efficacité et l'innocuité de SKY-0515.

L'étude FALCON-HD 004-ANZ, pour laquelle le recrutement est terminé, a recruté 144 participants atteints de la maladie de Huntington au stade 2 et au stade 3 précoce en Australie et en Nouvelle-Zélande.

L'étude FALCON-HD 004-WW prévoit de recruter jusqu'à 400 participants supplémentaires atteints de la maladie de Huntington au stade 2 et au stade 3 précoce sur plus de 40 sites à travers le monde, et traite déjà des patients sur plusieurs de ces sites.

Des informations complémentaires sur le programme FALCON-HD, notamment les sites participants et les critères d'admissibilité, sont disponibles sur ClinicalTrials.gov et www.FALCON-HD.com.

À propos du programme clinique de phases 1/2 de SKY-0515
L'essai clinique de phases 1/2 de SKY-0515 est une première étude chez l'homme visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de SKY-0515 chez des volontaires en bonne santé et des participants atteints de la maladie de Huntington (MH) à un stade précoce, ainsi qu'à évaluer des biomarqueurs comme la protéine huntingtine (HTT) mutante et l'ARN messager (ARNm) de la protéine PMS1, et des critères d'efficacité comme le score cUHDRS et ses sous-composantes que sont la capacité fonctionnelle totale (TFC), le score moteur total (TMS), le test de substitution de symboles à des chiffres (SDMT) et le test de lecture de mots de Stroop (SWRT).

L'essai de phases 1/2 se compose de trois parties. Les parties A et B ont évalué SKY-0515 chez des volontaires en bonne santé. La partie C est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles, qui évalue deux niveaux de dose de SKY-0515 chez des patients atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce (MH de stade 1, de stade 2 ou de stade 3 léger selon le système de classification intégré) sur une période de 84 jours, prolongée de douze mois en aveugle, pendant lesquels tous les participants reçoivent un traitement actif à une dose faible ou élevée.

Le recrutement pour l'étude de phases 1/2 est terminé. 

À propos de Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics est une société de biotechnologie au stade clinique qui s'appuie sur sa plateforme exclusive SKYSTAR^® afin de découvrir et de mettre au point des thérapies de modulation d'ARN à base de petites molécules pour traiter les maladies parmi les plus graves au monde, jusque-là incurables. Pour obtenir plus d'informations, veuillez consulter le site www.skyhawktx.com.  

Coordonnées de Skyhawk
Maura McCarthy
Directrice du développement de l'entreprise
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