Skyhawk Therapeutics erreicht Multiple-Ascending-Dose-Abschnitt der Phase-1-Studie zur Evaluierung von SKY-0515, eine auf RNA abzielende, niedermolekulare Verbindung zur Behandlung der Huntington-Krankheit
SKY-0515 ist ein niedermolekularer RNA-Spleißmodifikator, der im Rahmen der neuartigen SKYSTAR ®-Plattform des Unternehmens entwickelt wurde. Nachdem SKY-0515 den Single-Ascending-Dose-Abschnitt erfolgreich abgeschlossen hat, beginnt nun der Teil der Phase-1-Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis. Die Huntington-Krankheit ist eine tödliche neurologische Erkrankung, für die keine heilende Therapie verfügbar ist.
WALTHAM, Massachusetts, 29. Februar 2024 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc. ein Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der klinischen Entwicklung, das neuartige niedermolekulare RNA-Spleißmodifikatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass der Phase-1-Teil der klinischen Phase-1-Studie in Australien für den niedermolekularen SKY-0515-Kandidaten des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) jetzt begonnen hat. Die Huntington-Krankheit wird durch eine toxische „CAG"-Wiederholung im Huntingtin-Gen (HTT) verursacht, die zu einem mutierten Huntingtin-Protein führt. SKY-0515 wurde entwickelt, um die RNA-Expression von HTT zu verändern und so die Produktion des mutierten Proteins zu verringern, das bei Huntington-Patienten zum Fortschreiten der Krankheit führt.
„Wir freuen uns, bekannt geben zu können, dass der Sicherheitsüberprüfungsausschuss nach den erfolgreichen Fortschritten in unserer Phase-1-Studie mit SKY-0515 mit einer aufsteigenden Dosis den Beginn des Teils unserer Phase-1-Studie mit aufsteigenden Mehrfachdosen empfohlen hat", berichtet Douglas Faller, Chief Medical Officer bei Skyhawk Therapeutics. „Wir erwarten, dass wir im Anschluss daran mit der Aufnahme von Huntington-Patienten beginnen werden, für die derzeit nur wenige therapeutische Optionen bestehen und keine, die das Fortschreiten der Krankheit umkehren oder verlangsamen. SKY-0515 hat in unseren präklinischen Modellen eine starke Aktivität gezeigt, von der wir glauben, dass sie einen medizinischen Nutzen für Patienten bewirken kann."
Allein in den USA leben etwa 30.000 symptomatische Huntington-Patientinnen und -Patienten und eine weitaus größere Zahl, die präsymptomatisch sind. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente, die das Fortschreiten der Krankheit bei Huntington-Patienten umkehren oder verlangsamen. SKY-0515 ist eine niedermolekulare Verbindung, die direkt auf die HTT-RNA abzielt, oral verabreicht wird, in das Gehirn eindringt und sich in den peripheren Geweben verteilt, was für die Patienten von großem Nutzen sein kann. Es ist das erste von Skyhawk entwickelte Medikament, das in die klinische Prüfung überführt wird.
Bei der klinischen Phase-1-Studie mit SKY-0515 von Skyhawk Therapeutics handelt es sich um eine mehrteilige, randomisierte, doppelblinde Studie mit einer und mehreren aufsteigenden Dosen, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamische Aktivität der SKY-0515-Monotherapie bei gesunden Freiwilligen und anschließend bei Huntington-Patienten untersuchen soll. Weitere Informationen über die Studie finden Sie unter: Australian New Zealand Clinical Trials Registry (https://www.anzctr.org.au).
Informationen zu SKY-0515
Skyhawk Therapeutics entwickelt einen niedermolekularen RNA-Spleißmodifikator zur potenziellen Behandlung der Huntington-Krankheit über die neue SKYSTAR®-Plattform des Unternehmens. SKY-0515 soll die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins verringern, das zum Fortschreiten der Krankheit führt. Der prognostizierte PK-Wert von SKY-0515 ermöglicht eine tägliche, orale Verabreichung, und das Molekül ist für die Penetration ins Gehirn und die Verteilung im peripheren Gewebe ausgelegt.
Informationen zur Huntington-Krankheit
Die Huntington-Krankheit ist eine Erbkrankheit, die eine fortschreitende Degeneration der Nervenzellen im Gehirn verursacht. Die Huntington-Krankheit hat weitreichende Auswirkungen auf die funktionellen Fähigkeiten eines Menschen und führt in der Regel zu Bewegungs-, kognitiven und psychiatrischen Störungen und endet schließlich tödlich. Die Symptome der Huntington-Krankheit können sich zu jedem Zeitpunkt entwickeln, treten aber häufig erst im Alter von 30 oder 40 Jahren auf. Es existieren Medikamente, die helfen, die Symptome der Huntington-Krankheit zu lindern, aber es besteht keine Heilungsmöglichkeit für die Huntington-Krankheit und derzeit auch keine zugelassenen Medikamente, die den Ausbruch der Krankheit verzögern oder das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.
Informationen zu Skyhawk
Skyhawk entwickelt Therapien mithilfe seiner neuartigen SKYSTAR®-Plattform. Dabei werden niedermolekulare Verbindungen erzeugt, die RNA-Expression verändern, um bahnbrechende Behandlungen von Patientinnen und Patienten zu ermöglichen. Skyhawk unterhält produktive Kooperationen in einem breiten Spektrum von Fachgebieten, von neurodegenerativen Erkrankungen bis hin zur Onkologie.
Weitere Informationen erhalten Sie unter:
www.skyhawktx.com
https://www.linkedin.com/company/skyhawk-therapeutics/
https://twitter.com/Skyhawk_Tx
SKYHAWK – MEDIENKONTAKT:
Maura McCarthy, [email protected]
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