MADRID, March 14, 2016 /PRNewswire/ --
Sylentis, une société pharmaceutique du groupe PharmaMar (MSE : PHM), pionnière dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments basés sur le silençage génique (interférence ARN, ARNi), a présenté les résultats de deux essais cliniques de Phase II portant sur la recherche de dose et l'évaluation de l'efficacité (SYL1001_II et SYL1001_III) concernant le médicament expérimental SYL1001 pour le traitement de la gêne oculaire liée au syndrome de l'œil sec.
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Ces essais de Phase II randomisés, contrôlés, en groupes parallèles, en double aveugle contre placebo ont été menés dans 8 centres situés dans deux pays européens : l'Espagne et l'Estonie. 127 patients au total souffrant de douleur oculaire liée au syndrome de l'œil sec ont participé à ces essais qui ont évalué l'innocuité et l'efficacité de quatre doses de SYL1001 (0,375 %, 0,75 %, 1,125 % et 2,25 %) contre placebo suivant 10 jours d'administration une fois par jour de gouttes ophtalmiques.
Les résultats ont révélé que la dose de 1,125 % était une dose optimale. Elle a obtenu les meilleurs critères d'évaluation primaires et secondaires en diminuant non seulement la douleur oculaire mais également l'hyperhémie conjonctivale liée au syndrome de l'œil sec.
Les deux essais ont également confirmé un profil d'innocuité et de tolérance favorable du SYL1001, précédemment observé dans l'essai de Phase I, sans aucune différence dans le pourcentage des effets indésirables entre les doses évaluées de SYL1001 et le groupe placebo.
« Ces résultats positifs soutiennent la poursuite du développement clinique du SYL1001. Sylentis est en train de concevoir le programme clinique de Phase III qui sera validé par les autorités de régulation compétentes », a déclaré le Dr Ana Isabel Jiménez, Directrice de l'exploitation de Sylentis.
Les résultats de ces essais cliniques ainsi que les analyses supplémentaires seront présentés lors de la conférence de l'ARVO en mai 2016.
À propos du SYL1001
Le SYL1001 est un médicament basé sur l'ARNi et administré sous forme de gouttes ophtalmiques sans conservateur ; il inhibe de manière sélective la production du récepteur TRPV1. Ces récepteurs sont des canaux ioniques qui servent d'intermédiaires dans la transmission de la douleur oculaire. Le SYL1001 est un petit oligonucléotide d'ARN double brin (siRNA) doté d'un mécanisme d'action nouveau et extrêmement sélectif. Des études non cliniques menées par Sylentis sur le SYL1001 ont démontré qu'il avait une grande capacité d'inhibition de cette cible spécifique et de blocage de la perception de la douleur oculaire chez les animaux[i].
Le SYL1001 est un produit en cours de développement pour le traitement ou la prévention de la douleur oculaire liée au syndrome de l'œil sec, avec un potentiel de développement pour d'autres pathologies causant des douleurs oculaires (lésions cornéennes, chirurgie réfractive, etc.)[ii],[iii],[iv].
À propos de l'interférence ARN (ARNi)
L'interférence ARN (ARNi) est un processus cellulaire naturel qui régule l'expression de certains gènes en jouant un rôle dans les défenses naturelles et le développement chez les animaux et les végétaux. Ce processus est utilisé pour inhiber spécifiquement les transcriptions génétiques qui encodent la protéine causant des maladies. L'application thérapeutique des siRNAs cibles est en plein essor étant donné la spécificité du silençage génique pour une protéine en particulier dans un tissu donné et l'absence d'effets secondaires. Cette nouvelle approche de la recherche médicamenteuse représente une technologie prometteuse qui va rapidement rejoindre la sphère de la recherche translationnelle[v].
À propos de Sylentis
Sylentis, une société de PharmaMar (MSE : PHM), est une société de biotechnologie détenue en propriété exclusive qui développe des thérapies innovantes exploitant la technologie du silençage génique post-transcriptionnel ou interférence ARN (ARNi). Sylentis a élaboré une approche visant à concevoir de manière efficace des substances thérapeutiques basées sur l'ARNi et pouvant être utilisées pour inhiber les nombreux gènes pathogènes. Nous disposons actuellement d'un solide programme thérapeutique en ophtalmologie[vi] avec deux candidats en cours de développement dans des études de Phase II portant sur le glaucome (bamosiran) et les douleurs oculaires (SYL1001)[II],[III],[IV]. Sylentis est également en train de développer de nouveaux produits pour le traitement de plusieurs maladies des yeux, comme les allergies oculaires et les maladies de la rétine. Pour plus d'informations à notre sujet, veuillez vous rendre sur le site http://www.sylentis.com.
i. Martínez-Garcia C, Martínez T, Pañeda C, Gallego P, Jimenez AI, Merayo J. Differential expression and localization of transient receptor potential vanilloid 1 in rabbit and human eyes. Histol Histopathol, 2013, 28(11):1507-16.
ii. Pañeda C, González V, Martínez T, Ruz V, Vargas B and Jiménez AI. RNAi based therapies for ocular conditions. Dans le compte-rendu de la 11e ISOPT, 2014, 25-30, Medimond, Bologne, Italie.
iii. Martínez T, Jiménez AI, Pañeda, C. Short-interference RNAs: becoming medicines. EXCLI Journal, 2015;14:714-46.
iv. Martínez T, González MV, Vargas B, Jiménez AI, Pañeda C. Preclinical Development of RNAi-Inducing Oligonucleotide Therapeutics for Eye Diseases. In RNA interference. ISBN: 978-953-51-4614-8. Ed. Intech. 2015.
v. The definition and classification of dry eye disease: report of the Definition and Classification Subcommittee of the International Dry Eye WorkShop (2007). Ocul Surf, 2007. 5(2): p. 75-92.
vi. Moreno-Montañés J, Sádaba B, Ruz V, Gómez-Guiu A, Zarranz J, González MV, Pañeda C, Jimenez AI. Phase I Clinical Trial of SYL040012, a Small Interfering RNA Targeting β-Adrenergic Receptor 2, for Lowering Intraocular Pressure. Mol Ther. 2014, 22(1):226-32.
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