Tegsedi® recibe precio por su categoría de fármacos innovadores en Brasil

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Oct 11, 2021, 10:50 ET

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 11 de octubre de 2021 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que Tegsedi^® (inotersen) ha recibido con éxito la clasificación de Categoría 1 de la Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos - CMED (Cámara de Regulación del Mercado de Medicamentos) en Brasil. La clasificación de Categoría 1 se otorga a tratamientos innovadores que proporcionan una mayor eficacia que los estándares actuales de atención. La Categoría 1 permite precios en línea con los mercados internacionales.

Tegsedi ha sido aprobado por la agencia reguladora brasileña ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para el tratamiento de la polineuropatía (daño nervioso) en estadio 1 o 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR) para retrasar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida. Es el primer fármaco antisentido disponible para pacientes en Brasil que aborda la causa subyacente de la enfermedad.

"Esta es una decisión increíblemente importante para permitir que los pacientes accedan a Tegsedi en Brasil", afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics."Debido a la alta ascendencia portuguesa, existe una mayor prevalencia de pacientes con AhTTR en la población brasileña. La enfermedad tiene un impacto devastador en los pacientes y sus cuidadores, y nos enorgullece ofrecer un tratamiento innovador que ofrezca una mayor eficacia a estos pacientes".

Algunos estudios han demostrado que Tegsedi mejoró significativamente las medidas de progresión de la enfermedad neuropática y la calidad de vida de los pacientes.¹ Se estima que existen 5.000 pacientes con amiloidosis AhTTR en Brasil,² lo que representa alrededor del 10 % de todos los casos a nivel mundial.³

Acerca de Tegsedi^® (inotersen)
Tegsedi está diseñado para bloquear la producción de la proteína TTR, que es la causa subyacente de la amiloidosis AhTTR. Es un nuevo oligonucleótido antisentido 2'-O-2-metoxietil fosforotioato, el primero en su categoría, cuyo mecanismo de acción es distinto a todas las terapias anteriores para la amiloidosis AhTTR. En el estudio NEURO-TTR de fase 3, el Tegsedi redujo significativamente los niveles de proteína TTR en pacientes sin importar el tipo de mutación o estadio de la enfermedad,¹ y mejoró significativamente la calidad de vida.¹ Tegsedi es un tratamiento subcutáneo que se autoinyecta una vez por semana, lo que permite una mayor independencia del paciente. Tegsedi está aprobado en Brasil, Canadá, la Unión Europea y los Estados Unidos.

Tegsedi, un producto de la tecnología antisentido patentada de Ionis Pharmaceutical, es un medicamento antisentido diseñado para reducir la producción de proteína transtiretina (TTR). PTC Therapeutics colabora con Akcea Therapeutics, Inc., una filial de Ionis Pharmaceuticals, para comercializar Tegsedi en Latinoamérica. La colaboración aprovecha la infraestructura global de PTC y refleja los éxitos de PTC en la provisión de fármacos innovadores a los pacientes de Latinoamérica. Tegsedi^® es una marca registrada de Akcea Therapeutics, Inc.

Acerca de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR)
La amiloidosis AhTTR es una enfermedad hereditaria progresiva, sistémica y mortal causada por la malformación de la proteína TTR y el agregado de depósitos de amiloide TTR en varios tejidos y órganos de todo el cuerpo, incluyendo nervios periféricos, corazón, tracto intestinal, ojos, riñones, sistema nervioso central, tiroides y médula ósea. La acumulación progresiva de depósitos de amiloide TTR en estos tejidos y órganos genera una disfunción sensorial, motora y autonómica que a menudo tiene efectos debilitantes en múltiples aspectos de la vida de un paciente. En general, los pacientes con amiloidosis AhTTR presentan un fenotipo mixto y experimentan síntomas superpuestos de polineuropatía y miocardiopatía.

En última instancia, la amiloidosis AhTTR produce la muerte dentro de los tres a 15 años a partir de la aparición de los síntomas. Las opciones terapéuticas para el tratamiento de los pacientes con amiloidosis AhTTR son limitadas, y actualmente no existen fármacos modificadores de la enfermedad que estén aprobados para tratarla. Se estima que existen 50.000 pacientes con amiloidosis AhTTR en todo el mundo. Puede obtener más información sobre la amiloidosis AhTTR, incluida una lista completa de organizaciones que apoyan a la comunidad de amiloidosis AhTTR en todo el mundo, en www.hattrchangethecourse.com.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida de medicamentos transformadores y nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para los pacientes que tienen una necesidad médica insatisfecha. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Twitter en @PTCBio y en LinkedIn.

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Declaraciones prospectivas:
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso las relacionadas con la comercialización de sus productos y candidatos a productos, la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras "guía", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "puede", "apuntar", "potencial", "hará", "podría", "debería", "continuar" y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan, como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen los relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias, políticas y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección "Risk Factors" del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Tegsedi.

Las declaraciones prospectivas contenidas en el presente documento representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa. PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

Referencias
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¹ Benson MD, et al. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018; 379:22-3.
² Schmidt H, Waddington-Cruz M, Botteman MF, Carter JA, Chopra AS, Stewart M et al. Global prevalence estimates of transthyretin familial amyloid polyneuropathy (ATTR-FAP).
³ Gertz MA. Hereditary ATTR Amyloidosis: Burden of Illness and Diagnostic Challenges. Am J Manag Care. 2017;23 (7 suppl):S107-S112.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.