Vico Therapeutics kondigt eerste patiëntdosering aan in fase 1/2a klinische studie van VO659 voor de ziekte van Huntington en spinocerebellaire ataxie type 1 en 3

USA - Nederlands

• USA - English

• VO659 is het enige kandidaat-geneesmiddel in klinische fase tegen de CAG-repexpansie die deze ziekten veroorzaakt
• VO659 werd ontworpen om bij voorkeur gemuteerd HTT te verminderen en wild-type HTT te sparen
• Fase 1/2a basket trial-design en preklinische VO659-data worden gepresenteerd op de 18e jaarlijkse Huntington's Disease Therapeutics Conference van CHDI Foundation

LEIDEN, Nederland, 3 april 2023 /PRNewswire/ -- Vico Therapeutics B.V., een bedrijf voor genetische geneesmiddelen in klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor ernstige neurologische ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt is gedoseerd in een fase 1/2a klinische studie waarin VO659 wordt geëvalueerd voor de behandeling van de ziekte van Huntington (HD), spinocerebellaire ataxie type 1 (SCA1) en type 3 (SCA3). VO659 is een antisense-oligonucleotide (ASO)-onderzoekstherapie die gericht is op de CAG-repexpansie die alle negen bekende polyglutamineziekten veroorzaakt, waaronder HD, SCA1 en SCA3.

"Wij voelen ons gesterkt door de aanhoudende vooruitgang van ons ontwikkelingsprogramma en zijn verheugd te kunnen aankondigen dat de eerste patiënt in deze Fase 1/2a-studie van VO659 in HD, SCA1 en SCA3 is gedoseerd," aldus Scott Schobel, MD, chief medical officer bij Vico. "VO659 is de eerste allel-preferentiële ASO in klinische ontwikkeling met brede toepassing op alle ziekten met CAG-re-expansie. Het robuuste preklinische gegevenspakket voor VO659 toont een gunstige hersenopname, potentie en duurzaamheid van het effect. We kijken uit naar de beoordeling van de omzetting van deze kenmerken in deze klinische studie."

Het unieke doel en het dubbele werkingsmechanisme van VO659 maken een krachtige betrokkenheid bij meerdere ziektemodellen mogelijk. In preklinische studies werden in vivo significante en dosisafhankelijke reducties van gemuteerd huntingtine-eiwit (mHTT) en verbetering van de motorische functie waargenomen in ziekte-muismodellen van HD. Allel-preferentiële reducties van mHTT werden waargenomen in vitro in celmodellen van HD-patiënten. Preklinische gegevens toonden ook aan dat VO659 een aanzienlijke vermindering induceerde van de eiwitniveaus van mutant ATXN1 (mATXN1) en mutant ATXN3 (mATXN3) in vivo en in vitro in ziekte-muismodellen en celmodellen van patiënten van respectievelijk SCA1 en SCA3.

De Fase 1/2a klinische studie is een open-label basketstudie in meerdere centra om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van meerdere oplopende doses VO659 die intrathecaal worden toegediend bij deelnemers met vroeg manifeste HD of milde tot matige SCA1 of SCA3. Verkennende eindpunten zijn de beoordeling van farmacodynamische biomarkers (mHTT, totaal HTT, mATXN3, totaal ATXN3 en neurofilament lichte keten) in cerebrospinaal vocht, plasma-farmacokinetiek en klinische uitkomstmaten. Naar verwachting zullen ongeveer 71 deelnemers bij de studie betrokken zijn.

"Het is onze missie om veilige, effectieve therapieën aan te bieden aan patiënten en families die getroffen zijn door verwoestende neurologische ziekten, en vandaag is een belangrijke mijlpaal in onze reis om deze missie te realiseren. Wij zijn de onderzoekers en patiënten die deelnemen aan onze Fase 1/2a studie dankbaar voor de beoordeling van het potentieel van VO659 bij HD, SCA1 en SCA3. We kijken er ook naar uit om meer details over de studie te delen op de jaarlijkse Huntington's Disease Therapeutics Conference van DHDI later deze maand," zei Micah Mackison, chief executive officer bij Vico.

Het bedrijf kondigde ook aan dat onderzoekers de preklinische gegevens van VO659 zullen belichten in een mondelinge presentatie samen met posterpresentaties van de fase 1/2a proefopzet en aanvullende preklinische gegevens van VO659 op de 18^e jaarlijkse Huntington's Disease Therapeutics Conference van de CHDI Foundation, die wordt gehouden in Dubrovnik, Kroatië van 24 tot 27 april 2023. De details van Vico's presentaties op de jaarlijkse conferentie van het CHDI zijn als volgt:

Mondelinge presentatie

Titel: VO659, een allel-preferentiële CAG repeat-targeting ASO met therapeutisch potentieel voor patiënten met de ziekte van Huntington en spinocerebellaire ataxie types 1 en 3
Presentatie: Nicole Datson, PhD, Chief Scientific Officer, Vico
Sessie: Sessie III - Nieuwe mechanismen, modaliteiten en kandidaten voor HD-therapieën
Datum en tijdstip: Woensdag 26 april om 9:00 uur CET

Posterpresentaties

Titel: VO659, een CAG-repeat-gericht ASO, blokkeert de translatie van polyQ-eiwitten op een CAG-repeatlengte-afhankelijke en allel-preferentiële manier
Presentatie: Ruurd Verheul, Wetenschapper, Vico
Datum en tijdstip: Maandag 24 april - donderdag 27 april

Titel: Ontwerp van een first-in-human, fase 1/2a studie met VO659, een CAG repeat-targeting ASO bij patiënten met de ziekte van Huntington en spinocerebellaire ataxie types 1 en 3
Presentatie: Katja Obieglo, PhD, klinisch wetenschapper, Vico
Datum en tijdstip: Maandag 24 april - donderdag 27 april

Over Vico Therapeutics B.V.

Vico Therapeutics is een bedrijf voor genetische geneesmiddelen in klinische fase dat antisense oligonucleotide (ASO) RNA-modulerende therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige neurologische ziekten. Vico's platform ontwerpt ASO's om RNA te moduleren via verschillende benaderingen, waaronder inhibitie van translatie, modulatie van splicing, editing, degradatie en activering. Wij passen precisiechemie toe om een RNA-modulator te identificeren die het gewenste doel en veiligheidsprofiel voor verschillende ziekten bereikt. Onze belangrijkste productkandidaat, VO659, bevindt zich momenteel in Fase 1/2a klinische ontwikkeling voor de behandeling van de ziekte van Huntington en spinocerebellaire ataxie types 1 en 3. Meer informatie vindt u op www.vicotx.com.

Mediacontact
Jenna Urban
Berry & Company Public Relations
[email protected]
212-253-8881