Vtesse kündigt die Behandlung des ersten Patienten in Deutschland in der klinischen Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 an
- Kliniker rekrutieren an Studienstandorten in Frankreich, Spanien, der Türkei, den Vereinigten Staaten und im Vereinigten Königreich weiterhin Kinder mit NPC
- Ausweitung auf Australien kurzfristig erwartet
GAITHERSBURG, Maryland, 5. Oktober 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc., ein Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten verpflichtet hat, die Patienten mit äußerst seltenen, lebensbedrohlichen Krankheiten helfen, gab heute bekannt, dass der erste deutsche Patient in der weltweiten Zulassungsstudie seines Prüfarzneimittels VTS-270 für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 („NPC") behandelt wurde. VTS-270 ist eine gut beschriebene Mischung von Beta-Cyclodextrinen (HPbCD) mit einem spezifischen Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen HPbCD-Mischungen unterscheidet.
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Prof. Dr. Thorsten Marquardt, Leiter der Abteilung für Stoffwechselerkrankungen am Universitätsklinikum Münster und Forschungsleiter in Deutschland, erklärte: „Das laufende Programm mit VTS-270 zielt auf die Behandlung einer neurologischen Erkrankung ab, die der Hauptgrund für die Mortalität von Kindern mit NPC ist. Aufgrund präklinischer Daten, die darauf hindeuten, dass HPbCDs die Blut-Gehirn-Schranke möglicherweise nicht überschreiten, ist es wichtig, dass wir das Arzneimittel über eine Lumbalpunktion verabreichen, um die Wahrscheinlichkeit zu erhöhen, dass es sich der neurologischen Symptome von NPC bei Dosen annimmt, die gut vertragen werden."
Prof. Dr. Julia B. Hennermann, Leiterin der Arbeitsgruppe für lysosomale Speicherkrankheiten am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin (als Villa Metabolica bekannt) der Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, behandelte den ersten deutschen Patienten in dieser Studie. „Ich bin sehr froh, Teil dieser wichtigen klinischen Studie zu sein, mit der wir die intrathekale Verwendung von VTS-270 bei Kindern mit NPC auswerten", erklärte sie. „Es gibt einen dringenden Bedarf an mehr zugelassenen Therapien, die neurologische Erkrankungen in Zusammenhang mit NPC stoppen können. Als Klinikerin und aufgrund der ermutigenden klinischen Daten der Phase-I hoffe ich, dass VTS-270 diesen Bedarf decken kann."
Außerhalb der Vereinigten Staaten und Deutschland haben klinische Prüfer bereits Patienten im Vereinigten Königreich, in Frankreich, in Spanien und in der Türkei für die klinische Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 rekrutiert und sie setzen die Rekrutierung fort. Vtesse erwartet, dass auch in Australien kurzfristig klinische Standorte verfügbar sein werden.
„Das Team von Vtesse will diese klinische Studie unbedingt an verschiedenen Standorten in der Welt durchführen, da dies für die Entwicklung von VTS-270 besonders wichtig ist. Wir wollen, dass diese klinischen Standorte für Patienten, die an der Studie teilnehmen wollen, leicht erreichbar sind und wir unterstützen Patienten, die zu unseren klinischen Standorten reisen möchten", sagte Dr. Ben Machielse, President und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. „Im Rahmen der Beschäftigung mit bisher nicht erfüllten Bedürfnissen von Patienten mit NPC, einer extrem seltenen Krankheit (Orphan Disease) und der Weiterentwicklung der Wissenschaft rund um diesen Arzneimittelkandidaten sehen wir der Endphase dieser klinischen Studie mit großem Interesse entgegen."
Über die klinische Phase-IIb/III-Studie von Vtesse
Die laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase IIb/III-Studie des Prüfarzneimittels VTS-270 von Vtesse wird derzeit mit Patienten durchgeführt, die von der NPC-Krankheit betroffen sind. Es handelt sich hierbei um eine dreiteilige Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, das alle zwei Woche intrathekal (IT) verabreicht wird. Geplant ist die Aufnahme von ca. 51 Patienten. Man geht aufgrund von Studien der NPC-Krankheit in präklinischen Modellen davon aus, dass die intrathekale Verabreichung wichtig für die Abschwächung dieser Nervenkrankheit ist. Die Daten der klinischen Phase-I/II-Studie, die bei 14 Patienten mit NPC erhoben worden waren, wurden Anfang des Jahres auf dem 2016 World Symposium über lysosomale Speicherkrankheiten in San Diego. Kalifornien, vorgestellt.
Im Januar 2016 hatte Vtesse bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) VTS-270 für die Behandlung von NPC den Status der „Breakthrough Therapy" erteilt hat. Die FDA und die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatten VTS-270 zuvor den Status als „Orphan Drug" erteilt. Weitere Informationen über die klinische Phase-IIb/III-Zulassungsstudie von Vtesse, einschließlich einer aktuellen Liste der teilnehmenden Forschungsstandorte, finden Sie unter www.theNPCstudy.com.
Über NPC
NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende – und letztendlich tödlich verlaufende – genetische Erkrankung. Sie wird durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle verursacht, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz führt. Das National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH und das Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) haben die anfängliche vorklinische Forschung durchgeführt und die Medikamentenentwicklungsphase für VTS-270 in enger Zusammenarbeit mit Eltern und Patienteninteressenverbänden eingeleitet. Vtesse ist bei der Durchführung der Entwicklung von Medikamenten in der späten Entwicklungsphase führend.
Über Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein auf seltene Krankheiten spezialisiertes Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet mit den NIH, weiteren führenden akademischen Institutionen sowie mit Eltern und Patienteninteressenverbänden zusammen, um eine klinische Zulassungsstudie von VTS-270 (einer gut beschriebenen Mischung von Beta-Cyclodextrinen (HPbCD) mit einem spezifischen Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen HPbCD-Mischungen unterscheidet) zur Behandlung von NPC voranzutreiben und die vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSK) durchzuführen. Das Unternehmen wird von einem höchst versierten Team geleitet, das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten beteiligt war. Ein Konsortium aus erfahrenen Investoren, darunter Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, um VTS-270 durch eine klinische Zulassungsstudie zu bringen. Vtesse hat seinen Firmensitz in Gaithersburg, Maryland, und ist das erste Spin-Out-Unternehmen von Cydan Development, Inc. Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
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