Zemcelpro® (dorocubicel) : des résultats positifs dans les cancers du sang à haut et très haut risque seront présentés lors du congrès annuel 2026 de l'EBMT
- Zemcelpro® (dorocubicel) a obtenu des résultats de survie remarquables et cliniquement significatifs chez des patients atteints de leucémies aiguës et de syndromes myélodysplasiques à haut et très haut risque
- Présentation des résultats préliminaires de deux études de phase 2 le 23 mars 2026 lors du congrès annuel 2026 de l'EBMT à Madrid, en Espagne
MONTRÉAL, 10 mars 2026 /PRNewswire/ -- ExCellThera Inc. (ExCellThera), leader mondial dans l'expansion des cellules souches sanguines et la condition métabolique, et sa filiale exclusive Cordex Biologics (Cordex), annoncent des résultats positifs issus des études de phase 2 récemment achevées sur Zemcelpro® (dorocubicel), également connue sous le nom de thérapie cellulaire UM171, chez 60 patients adultes atteints de leucémies aiguës (AL) et de syndromes myélodysplasiques (MDS) à haut et très haut risque, une population connue pour présenter des taux de rechute élevés et une survie faible après une allogreffe de cellules souches conventionnelle. Les principaux résultats seront présentés le 23 mars 2026, lors du 52ᵉ congrès annuel de l'EBMT à Madrid, en Espagne.
À 24 mois après la greffe, la survie globale (OS), la survie sans progression (PFS) et la survie sans rechute (RFS) étaient respectivement de 63,7 %, 57,0 % et 60 % chez les patients traités par Zemcelpro® (dorocubicel). Les incidences cumulées de la rechute et de la mortalité non liée à la rechute (NRM) étaient respectivement de 22,5 % et 20,5 %. L'âge était le facteur prédictif le plus important de la NRM : les patients de moins de 43 ans ont présenté une NRM de 0 %, avec une OS et une PFS à 24 mois de 82,8 % et 79,3 %, respectivement. Les patients plus âgés (≥ 43 ans) avaient des taux de rechute comparables, mais une NRM plus élevée. Une maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade III–IV est survenue chez 20 % des patients, tandis que la GVHD chronique modérée à sévère était peu fréquente, avec un taux de 7 % à 2 ans.
« Cela représente une avancée remarquable et cliniquement significative pour Zemcelpro® (dorocubicel), en particulier si l'on considère que la survie globale historique n'est que de 25 à 40 %¹ chez les patients présentant un risque de maladie similaire et recevant des greffes allogéniques standard », a déclaré le Dr Guy Sauvageau, Chef de la direction scientifique. « Les résultats sont particulièrement prometteurs chez les adultes de moins de 43 ans, montrant des bénéfices encore plus importants en termes d'OS et de PFS, sans aucun cas de NRM. »
« Ces résultats suggèrent que Zemcelpro® (dorocubicel) pourrait redéfinir la norme de soins pour les patients atteints de cancers du sang à haut et très haut risque », a déclaré David Millette, PDG. « En se basant sur son profil de sécurité et d'efficacité, Zemcelpro® (dorocubicel) se positionne comme une thérapie potentiellement révolutionnaire, susceptible de faire évoluer le paradigme thérapeutique actuel et offrant un nouvel espoir aux patients à haut et très haut risque, difficiles à guérir, qui connaissent des issues défavorables avec les approches conventionnelles. »
À propos des études
Les résultats ont été évalués chez soixante adultes atteints de leucémie aiguë (AL) ou de syndrome myélodysplasique (MDS) à haut ou très haut risque ayant reçu Zemcelpro® (dorocubicel) dans le cadre de deux études prospectives de phase 2 réalisés aux États-Unis, au Canada et en Europe. La leucémie aiguë / MDS à haut risque était définie comme une maladie présentant une PFS à 2 ans attendue <40 % après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) conventionnelle. La maladie à très haut risque était définie comme une deuxième allogreffe de CSH, une AL avec maladie active, une leucémie myéloïde aiguë (LMA) avec mutation TP53 et caryotype complexe, une LMA avec mutation EVI1, ou un MDS avec mutation multi-hit TP53. Les critères principaux de jugement étaient l'innocuité et la NRM ; les critères secondaires incluaient la PFS, la OS, l'incidence des rechutes, le prise de greffe, et la GVHD.
Soixante (60) patients (âge médian 43 ans ; extrêmes 19–66 ans) ont été transplantés ; 87 % avaient une leucémie aiguë (63 % myéloïde, 37 % lymphoïde) et 13 % un syndrome myélodysplasique (MDS). Trente pour cent (30 %) avaient échoué à une greffe allogénique précédente et 57 % répondaient aux critères de très haut risque. Tous les patients ont complété les 2 à 3 ans de suivi prévu.
A propos de Zemcelpro®
Zemcelpro®, également connu sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un nouveau produit cryoconservé de greffe de cellules souches hématopoïétiques comprenant deux composants, à savoir des cellules CD34+ expansées par UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non expansées, chacune provenant de la même unité de sang de cordon.
Zemcelpro® (dorocubicel) qui est développé par Cordex, une filiale à part entière d'ExCellThera, a été évalué chez 120 patients avec troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. Zemcelpro® (dorocubicel) a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA.
Zemcelpro® (dorocubicel) a été évalué dans le cadre d'études de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d'options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d'une maladie réfractaire ou active , les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d'autres anomalies génétiques. Une étude pivot de phase 3 dans de cette population de patients sera lancée dès que possible.
L'utilisation de la Zemcelpro® (dorocubicel) chez d'autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l'étude.
Pour tous les détails concernant les Mises en garde et précautions d'emploi ainsi que les Effets indésirables (y compris leur prise en charge appropriée), veuillez vous référer au Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de Zemcelpro® pour l'UE.
Son innocuité et son efficacité n'ont pas été établies par d'autres autorités réglementaires, telles que la FDA ou Santé Canada.
A propos d'ExCellThera et de la technologie UM171
ExCellThera est un chef de file mondial des thérapies innovantes à base de cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive EnhanceTM d'ExCellThera pour l'amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les cellules souches hématopoïétiques (CSH) de n'importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l'édition de gènes. ExCellThera s'associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d'action de premier ordre pour l'expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d'informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.
Zemcelpro® est une marque déposée d'ExCellThera ou de ses sociétés affiliées.
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