Zemcelpro® (thérapie cellulaire UM171) reçoit un avis positif du CHMP pour le traitement de patients atteints d'un cancer du sang sans accès à des cellules de donneur appropriées

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• S'il est approuvé, Zemcelpro^® devrait :
  • augmenter l'accès à la greffe de cellules souches d'origine donneur en offrant une option potentiellement curative pour les hémopathies malignes, notamment les leucémies aiguës et les syndromes myélodysplasiques ;
  • être le premier et le seul traitement autorisé dans l'Union européenne pour les adultes atteints d'hémopathies malignes nécessitant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques après un conditionnement myéloablatif, lorsqu'aucun autre type de cellules de donneur appropriées n'est disponible.
• Une décision d'approbation de la Commission européenne est attendue dans environ deux mois.

MONTREAL, le 19 juin 2025 /PRNewswire/ -- ExCellThera Inc. (ExCellThera), chef de file mondial dans l'amplification des cellules souches sanguines et la condition métabolique, a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif, recommandant l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour Zemcelpro^® destiné au traitement des adultes atteints d'hémopathies malignes nécessitant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques après un conditionnement myéloablatif, pour lesquels aucun autre type de cellules de donneur appropriées n'est disponible. La Commission européenne (CE) devrait prendre une décision finale dans environ deux mois suivant la recommandation du CHMP, décision qui s'appliquera à l'ensemble des 27 États membres de l'Union européenne (UE), ainsi qu'à l'Islande, la Norvège et le Liechtenstein.

Zemcelpro^®, également connu sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un nouveau produit cryoconservé de greffe de cellules souches hématopoïétiques comprenant deux composants : les cellules CD34+ amplifiées par UM171 (dorocubicel) et les cellules CD34- non amplifiées, chacun provenant de la même unité de sang de cordon.

Si Zemcelpro^® est approuvé, il devrait devenir la première et unique thérapie dans l'UE à bénéficier d'une autorisation de mise sur le marché pour les adultes atteints d'hémopathies malignes nécessitant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques après conditionnement myéloablatif, pour lesquels aucun autre type de cellules de donneur appropriées n'est disponible. Chaque année en Europe, plus de 10 000 nouveaux cas de patients atteints d'hémopathies malignes, notamment des leucémies et des syndromes myélodysplasiques, nécessitent une greffe de moelle osseuse, et un certain nombre d'entre eux n'ont pas accès à des cellules de donneur appropriées pour diverses raisons, notamment l'absence ou l'indisponibilité de donneurs appropriés et compatibles.

L'avis positif du CHMP est basé sur la demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché (AMM) pour Zemcelpro^®. Des demandes complémentaires sont prévues auprès d'autres autorités de santé, notamment aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni et en Suisse.

« Chaque année, des milliers de personnes en Europe sont diagnostiquées avec des hémopathies malignes nécessitant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, et il est triste de constater qu'un certain nombre d'entre elles n'ont pas accès à des cellules souches d'origine donneur appropriées », a déclaré le Dr Guy Sauvageau, directeur scientifique et fondateur d'ExCellThera.

« Avec l'avis positif d'aujourd'hui, nous sommes plus proches d'offrir le potentiel transformateur de Zemcelpro^® aux patients atteints d'hémopathies malignes à risque dans l'UE », a déclaré David Millette, directeur général d'ExCellThera. « Nous sommes fiers de partager notre innovation en thérapie cellulaire avec les patients qui continuent de faire face à des besoins médicaux non satisfaits. »

La sécurité de Zemcelpro^® est cohérente avec le profil de sécurité bien caractérisé de la greffe conventionnelle de cellules souches sanguines allogéniques pour les hémopathies malignes après conditionnement myéloablatif.

ExCellThera exprime sa profonde gratitude aux patients et aux chercheurs ayant contribué au développement clinique de Zemcelpro^®.

A propos de Zemcelpro^®

Zemcelpro^®, également connue sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un nouveau produit cryoconservé de greffe de cellules souches hématopoïétiques comprenant deux composants, à savoir des cellules CD34+ amplifiées par UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non amplifiées, chacune provenant de la même unité de sang de cordon.

Zemcelpro^® qui est développé par Cordex Biologics, une filiale à part entière d'ExCellThera, a été évalué chez 120 patients avec troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada.  Zemcelpro^® a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA.

Zemcelpro^®  a été évalué dans le cadre d'études de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d'options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d'une maladie réfractaire ou active , les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d'autres anomalies génétiques. Une étude pivot de phase 3 dans de cette population de patients sera lancée dès que possible.

L'utilisation de la Zemcelpro^® chez d'autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l'étude.

Le produit n'est pas encore autorisé à la commercialisation par l'EMA et reste soumis à une décision de la Commission européenne. Son innocuité et son efficacité n'ont pas été établies par d'autres autorités réglementaires, telles que la FDA ou Santé Canada.

A propos d'ExCellThera et de la technologie UM171

ExCellThera est un chef de file mondial des thérapies innovantes à base de cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive Enhance^™ d'ExCellThera pour l'amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les cellules souches hématopoïétiques (CSH) de n'importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l'édition de gènes. ExCellThera s'associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme Enhance^™, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d'action de premier ordre pour l'expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d'informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.

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