AGC Biologics bestätigt die kommerzielle Expertise in der Zell- und Gentherapie als Hersteller von Orchard Therapeutics' neu zugelassenem Libmeldy™

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SEATTLE, 5. Januar 2021 /PRNewswire/ -- AGC Biologics, eine weltweit führende biopharmazeutische Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisation (CDMO), ist der erste Hersteller von Orchard Therapeutics' Libmeldy™, das kürzlich von der Europäischen Kommission (EK) als einmalige Therapie für berechtigte Patienten mit früh einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD) zugelassen wurde.

Die EK hat die volle (Standard-)Marktzulassung für Libmeldy™ (autologe CD34+-Zellen, die das ARSA-Gen kodieren) erteilt, eine lentivirale Vektor-basierte Gentherapie, die in der Mailänder Anlage von AGC Biologics hergestellt wird. Orchard Therapeutics hat bereits mit den Vorbereitungen für die EU-Markteinführung begonnen, um die Herstellung von Medikamenten im kommerziellen Maßstab in der Anlage von AGC Biologics in Mailand zu unterstützen.

„AGC Biologics ist hocherfreut über die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Orchard Therapeutics bei diesem großen Meilenstein", sagt AGC Biologics Chief Business Officer, Mark Womack. „Wir sind sehr stolz darauf, eines der wenigen CDMOs für Zell- und Gentherapie mit kommerzieller Erfahrung zu sein - Libmeldy™ ist das dritte kommerzielle Produkt, das wir hergestellt haben - und wir freuen uns darauf, unsere Partnerschaft mit Orchard fortzusetzen, um diese lebensverändernde Therapie für die von MLD Betroffenen bereitzustellen."

„Wir fühlen uns sehr geehrt, Teil der gesamten klinischen Reise dieses Produkts gewesen zu sein, vom ersten behandelten Patienten bis hin zur Marktzulassung. Als Hersteller sowohl des lentiviralen Vektors als auch des Medikaments sind wir stolz darauf, Orchard bei der Behandlung dieser verheerenden Krankheit zu unterstützen", sagt Luca Alberici, General Manager von AGC Biologics in Mailand.

„Die EK-Zulassung von Libmeldy eröffnet enorme Möglichkeiten für geeignete MLD-Kinder, die mit dieser verheerenden Krankheit konfrontiert sind", sagt Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer von Orchard. „Wir fühlen uns geehrt durch die Möglichkeit, diese bemerkenswerte Innovation jungen, berechtigten Patienten in der EU zur Verfügung zu stellen, und vertrauen auf die Fähigkeiten unserer Partner bei AGC Biologics, um dieses Ziel zu erreichen."

MLD ist eine seltene neurodegenerative Störung, die durch Mutationen im ARSA-Gen verursacht wird. Obwohl es verschiedene Formen der MLD gibt, betrifft die Erkrankung vor allem junge Kinder. Der Krankheitsverlauf und die Lebenserwartung variieren je nach Alter des Symptombeginns. Libmeldy™ wurde entwickelt, um die genetische Ursache von MLD zu korrigieren, indem funktionale Kopien des ARSA-Gens mit Hilfe eines selbstinaktivierenden (SIN) lentiviralen Vektors in das Genom der eigenen hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) eines Patienten eingefügt werden. Es ist in der EU zugelassen für Kinder mit i) der spätinfantilen oder frühjugendlichen Form, ohne klinische Manifestationen der Erkrankung, oder ii) der frühjugendlichen Form, mit frühen klinischen Manifestationen der Erkrankung, die noch in der Lage sind, selbstständig zu gehen und vor dem Beginn des kognitiven Abbaus. Libmeldy™ ist die erste zugelassene Therapie für geeignete Patienten mit früh einsetzender MLD.

Informationen zu AGC Biologics:
AGC Biologics ist ein weltweit führendes biopharmazeutisches Auftragsentwicklungs- und -herstellungsunternehmen (CDMO) mit einem starken Engagement für den höchsten Servicestandard, da wir Seite an Seite mit unseren Kunden und Partnern arbeiten, bei jedem Schritt des Weges. Wir bieten erstklassige Entwicklung und Herstellung von therapeutischen Proteinen auf Säugetier- und mikrobieller Basis, Plasmid-DNA (pDNA), viralen Vektoren und gentechnisch veränderten Zellen. Unser globales Netzwerk erstreckt sich über die USA, Europa und Asien, mit cGMP-konformen Einrichtungen in Seattle, Washington; Boulder, Colorado; Kopenhagen, Dänemark; Heidelberg, Deutschland; Mailand, Italien; und Chiba, Japan und wir beschäftigen derzeit mehr als 1.600 Mitarbeiter weltweit. Unser Engagement für kontinuierliche Innovation fördert die technische Kreativität, um die komplexesten Herausforderungen unserer Kunden zu lösen, einschließlich der Spezialisierung auf Fast-Track-Projekte und seltene Krankheiten. AGC Biologics ist der Partner Ihres Vertrauens. Weitere Informationen finden Sie auf www.agcbio.com.

Informationen zu Orchard Therapeutics:
Orchard Therapeutics ist ein weltweit führendes Gentherapie-Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Menschen mit seltenen Krankheiten durch die Entwicklung innovativer, potenziell heilender Gentherapien zu verbessern. Unser Ansatz der autologen Ex-vivo-Gentherapie nutzt die Kraft genetisch modifizierter Blutstammzellen und zielt darauf ab, die zugrunde liegende Krankheitsursache mit einer einzigen Verabreichung zu korrigieren. Im Jahr 2018 erwarb Orchard das Gentherapie-Portfolio für seltene Krankheiten von GSK, das aus einer bahnbrechenden Zusammenarbeit zwischen GSK und dem San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy in Mailand, Italien, entstand. Orchard verfügt heute über eine der umfangreichsten und fortschrittlichsten Produktpipelines für Gentherapieprodukte in der Branche, die mehrere therapeutische Bereiche abdeckt, in denen die Krankheitslast für Kinder, Familien und Betreuer immens ist und die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind oder gar nicht existieren.

Orchard hat seinen globalen Hauptsitz in London und den US-Hauptsitz in Boston. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.orchard-tx.com und folgen Sie uns auf Twitter und auf LinkedIn.

Informationen zu OTL-200/Libmeldy:
Libmeldy (autologe, mit CD34+-Zellen angereicherte Population, die hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC) enthält, die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der für das menschliche Arylsulfatase-A (ARSA)-Gen kodiert), auch bekannt als OTL-200, ist in der Europäischen Union (ggf. kann hinzugefügt werden:  „Großbritannien, Island, Liechtenstein und Norwegen" oder alternativ umgeschrieben werden als "wurde von der Europäischen Kommission zugelassen" oder etwas Ähnliches) für die Behandlung von MLD bei geeigneten Patienten im Frühstadium zugelassen, die durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen gekennzeichnet sind, die zu einer Verringerung der ARSA-Enzymaktivität bei Kindern mit i) spätinfantilen oder frühjugendlichen Formen, ohne klinische Manifestationen der Krankheit, oder ii) der frühjugendlichen Form, mit frühen klinischen Manifestationen der Krankheit, die noch in der Lage sind, unabhängig zu gehen und vor dem Beginn des kognitiven Verfalls. Libmeldy ist die erste zugelassene Therapie für geeignete Patienten mit früh einsetzender MLD.

Die häufigste Nebenwirkung, die auf die Behandlung mit Libmeldy zurückgeführt wurde, war das Auftreten von Anti-ARSA-Antikörpern (AAA). Zusätzlich zu den Risiken, die mit der Gentherapie verbunden sind, gehen der Behandlung mit Libmeldy andere medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Knochenmarkentnahme oder die Mobilisierung des peripheren Blutes und die Apherese, gefolgt von einer myeloablativen Konditionierung, die ihre eigenen Risiken bergen. Während der klinischen Studien entsprachen die Sicherheitsprofile dieser Interventionen ihrer bekannten Sicherheit und Verträglichkeit.

Weitere Informationen zu Libmeldy finden Sie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale (SmPC).

Libmeldy ist außerhalb der Europäischen Union, Großbritannien, Island, Liechtenstein und Norwegen nicht zugelassen. Bei OTL-200 handelt es sich um ein Prüfpräparat, das noch nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration oder einer anderen Gesundheitsbehörde zugelassen wurde.

OTL-200 wurde in Zusammenarbeit mit dem San Raffaele-Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand, Italien, entwickelt.

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http://www.agcbio.com