AnnJi destaca el Foro de Pacientes y Familias y comparte los avances de AJ201 en la Conferencia KDA 2026
- Fortaleciendo a la comunidad de SBMA: AnnJi destaca el Foro de Pacientes y Familias y comparte los avances científicos de AJ201 en la Conferencia KDA 2026
TAIPEI, 7 de marzo de 2026 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) anunció su participación en la Conferencia Científica y de Pacientes Internacional de 2026, organizada por la Asociación de la Enfermedad de Kennedy (KDA). Celebrada del 27 de febrero al 2 de marzo, la conferencia sirvió como un foro de primer nivel que reunió a pacientes con Atrofia Muscular Espinal y Bulbar (SBMA), cuidadores, médicos e investigadores líderes para debatir los avances en la ciencia de las enfermedades, el desarrollo terapéutico y la atención clínica.
Basándose en la reciente designación de vía rápida de la FDA estadounidense para AJ201 (rosolutamida) y los alentadores resultados clínicos de fase 2, AnnJi presentó dos resúmenes científicos que abarcan los hallazgos transcriptómicos traslacionales del esperado ensayo de fase 3. Estas presentaciones destacaron el mecanismo de acción multimodal de AJ201 y su potencial como terapia de primera clase, dentro de la hoja de ruta estratégica de AnnJi, que allana el camino para el ensayo global de fase 3.
Aspectos científicos destacados y presentaciones de resúmenes de AJ201 durante la Conferencia KDA
- Perspectivas transcriptómicas: La investigación titulada "Evidencia transcriptómica de la interacción con la diana de AJ201 y la respuesta biológica en el músculo con SBMA" utilizó secuenciación de ARN para demostrar que AJ201 interactúa con la vía antioxidante Nrf2. Los datos confirmaron que el tratamiento modula múltiples ejes biológicos en lugar de una sola vía, lo que refuerza la interacción biológica específica de AJ201 con el fármaco.
- Diseño del ensayo de fase 3: AnnJi presentó el diseño preliminar de su ensayo global multicéntrico de fase 3. Este ensayo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de AJ201 en pacientes ambulatorios con SBMA sintomática. El ensayo representa un paso crucial hacia su posible registro regulatorio global y tiene como objetivo validar aún más el beneficio terapéutico de AJ201 en esta población de pacientes desfavorecidos.
Además, el doctor Christopher Grunseich, MD, investigador principal del estudio, dirigió una sesión destacada titulada "Seguridad y eficacia preliminar demostradas en un ensayo clínico de fase 1/2a de AJ201 en la atrofia muscular espinal y bulbar". Durante la presentación, compartió datos que destacan el favorable perfil de seguridad de AJ201, las primeras señales de eficacia observadas en el estudio de fase 2 y actualizaciones clave sobre el programa general de desarrollo clínico.
Compromiso firme con la comunidad de SBMA
"Nos honra acompañar a pacientes y defensores en nuestro trabajo para convertir el progreso científico en una esperanza tangible", declaró la doctora Wendy Huang, consejera delegada y presidenta de AnnJi. "Los resultados clínicos positivos, junto con la reciente designación de vía rápida de la FDA, refuerzan nuestra confianza en el potencial de AJ201 y confirman que estamos avanzando en la dirección correcta".
Ante los recientes reveses clínicos de otros candidatos en este campo, AnnJi continúa liderando el desarrollo de fármacos SBMA. La compañía ha intensificado los preparativos para iniciar su ensayo multinacional de fase 3, con el inicio previsto del reclutamiento de participantes a finales de 2026. Este impulso refleja el compromiso inquebrantable de AnnJi con el avance de AJ201 hasta que llegue a los pacientes que más lo necesitan.
Para impulsar esta misión, AnnJi también organizó un "Foro de Pacientes y Familias" durante la Conferencia KDA 2026. Reconociendo que los pacientes y cuidadores aportan una experiencia invaluable, más allá de lo que las publicaciones científicas por sí solas pueden capturar, este foro brindó una plataforma para el diálogo abierto y la participación transparente. El evento presentó el mecanismo y el desarrollo de AJ201, exploró posibles oportunidades de colaboración y anunció la formación de un Consejo Asesor de Pacientes en colaboración con KDA. AnnJi busca colaborar con pacientes y familias de SBMA para ayudar a optimizar el diseño del ensayo de fase 3, abordar los posibles desafíos de forma proactiva y acelerar el camino hacia una nueva esperanza para las familias de SBMA en todo el mundo.
Acerca de la enfermedad de Kennedy (SBMA)
La enfermedad de Kennedy, también conocida como Atrofia Muscular Espinal y Bulbar (AME), es un trastorno degenerativo neuromuscular hereditario, poco común y grave. Se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras inferiores de la médula espinal, el tronco encefálico y los músculos esqueléticos. Afecta principalmente a varones de entre 30 y 40 años, con una prevalencia estimada de 1 por cada 40.000. A medida que la enfermedad progresa, generalmente alrededor de los 50 años, los pacientes suelen presentar dificultades para masticar y tragar, y finalmente, la neumonía por aspiración recurrente se convierte en una causa frecuente de muerte. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la AME.
Acerca de AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE: 7754) es una empresa de desarrollo de fármacos en fase clínica centrada en el desarrollo de moléculas pequeñas innovadoras (NCE). La empresa se dedica a abordar importantes necesidades médicas no cubiertas en los campos de la neurología, la dermatología y las enfermedades inmunoinflamatorias, incluyendo enfermedades raras como la enfermedad de Kennedy (SBMA) y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).
AnnJi se compromete a desarrollar terapias innovadoras que mejoren la calidad de vida de los pacientes que padecen enfermedades crónicas desatendidas. Nos centramos en el desarrollo de fármacos candidatos de alta calidad, diferenciados e innovadores, y en la colaboración con socios farmacéuticos globales. Tras lograr la prueba de concepto en los ensayos clínicos de fase 2, nuestro objetivo es licenciar nuestros productos para su posterior desarrollo conjunto y comercialización, con el objetivo de llevarlos a los mercados globales e impulsar el crecimiento sostenible de la empresa.
Contacto:
Anne Yu; [email protected]
Sylvia Lin; [email protected]
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