Befähigung der SBMA-Gemeinschaft: AnnJi hebt das Patienten- und Familienforum hervor und stellt den wissenschaftlichen Fortschritt von AJ201 auf der KDA-Konferenz 2026 vor
TAIPEH, 6. März 2026 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) hat seine Teilnahme an der internationalen Patienten- und Wissenschaftskonferenz 2026 angekündigt, die von der Kennedy's Disease Association (KDA) veranstaltet wird. Die Konferenz, die vom 27. Februar bis zum 2. März stattfand, war ein erstklassiges Forum, das Patienten mit spinaler und bulbärer Muskelatrophie (SBMA), Betreuer, Kliniker und führende Forscher zusammenbrachte, um Fortschritte in der Krankheitsforschung, der therapeutischen Entwicklung und der klinischen Versorgung zu diskutieren.
Aufbauend auf der kürzlichen Fast Track Designation für AJ201 (Rosolutamid) seitens der US-amerikanischen FDA und den ermutigenden klinischen Ergebnissen der Phase 2 präsentierte AnnJi zwei wissenschaftliche Abstracts, die translationale transkriptomische Erkenntnisse bis hin zur mit Spannung erwarteten Phase-3-Studie umfassen. Diese Präsentationen unterstrichen den multimodalen Wirkmechanismus von AJ201 und sein Potenzial als First-in-Class-Therapie im Rahmen der strategischen Roadmap von AnnJi, die den Weg für eine globale Phase-3-Studie ebnet.
Wissenschaftliche Highlights und Abstract-Präsentationen zu AJ201 während der KDA-Konferenz
- Transkriptomische Einblicke: Die Forschung mit dem Titel „Transcriptomic Evidence of AJ201 Target Engagement and Biological Response in SBMA Muscle" (Transkriptomischer Nachweis von AJ201 Target Engagement und biologischer Reaktion im SBMA-Muskel) nutzte RNA-seq, um zu zeigen, dass AJ201 den Nrf2-Antioxidations-Signalweg einschaltet. Die Daten bestätigten, dass die Behandlung mehrere biologische Achsen und nicht nur einen einzigen Signalweg moduliert, was die arzneimittelspezifische biologische Wirkung von AJ201 unterstreicht.
- Phase-3-Studienentwurf: AnnJi hat das vorläufige Design seiner globalen, multizentrischen Phase-3-Studie vorgestellt. Diese vorgeschlagene randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von AJ201 bei ambulanten Personen mit symptomatischer SBMA untersuchen. Die Studie ist ein entscheidender Schritt auf dem Weg zu einer möglichen weltweiten Zulassung und soll den therapeutischen Nutzen von AJ201 in dieser unterversorgten Patientengruppe weiter validieren.
Darüber hinaus leitete Dr. Christopher Grunseich, MD, der leitende Prüfarzt der Studie, einen Vortrag mit dem Titel „Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit in einer klinischen Phase 1/2a-Studie zu AJ201 bei spinaler und bulbärer Muskelatrophie nachgewiesen". Während der Präsentation teilte er Daten mit, die das günstige Sicherheitsprofil von AJ201, frühe Signale der Wirksamkeit, die in der Phase-2-Studie beobachtet wurden, und wichtige Updates zum gesamten klinischen Entwicklungsprogramm hervorheben.
Unerschütterliches Engagement für die SBMA-Gemeinschaft
„Wir fühlen uns geehrt, an der Seite von Patienten und Befürwortern zu stehen, wenn wir daran arbeiten, wissenschaftlichen Fortschritt in greifbare Hoffnung umzusetzen", sagte Dr. Wendy Huang, CEO und Vorsitzende von AnnJi. „Die positiven klinischen Ergebnisse, zusammen mit der kürzlichen FDA Fast Track Designation, stärken unser Vertrauen in das Potenzial von AJ201 und bestätigen, dass wir in die richtige Richtung vorankommen."
In Anbetracht der jüngsten klinischen Rückschläge bei anderen Kandidaten auf diesem Gebiet ist AnnJi weiterhin führend in der Entwicklung von SBMA-Medikamenten. Das Unternehmen hat die Vorbereitungen für den Start der multinationalen Phase-3-Studie intensiviert, deren Teilnehmerrekrutierung für Ende 2026 vorgesehen ist. Diese Dynamik spiegelt AnnJis unerschütterliches Engagement für die Weiterentwicklung von AJ201 wider, bis es die Patienten erreicht, die es am dringendsten benötigen.
Um diese Aufgabe zu unterstützen, veranstaltete AnnJi während der KDA-Konferenz 2026 auch ein „Patienten- und Familienforum". In der Erkenntnis, dass Patienten und Pflegekräfte unschätzbare Erfahrungen mitbringen, die über das hinausgehen, was wissenschaftliche Veröffentlichungen allein erfassen können, bot dieses Forum eine Plattform für einen offenen Dialog und ein transparentes Engagement. Auf der Veranstaltung wurden der Mechanismus und die Entwicklung von AJ201 vorgestellt, potenzielle Partnerschaftsmöglichkeiten erkundet und die Gründung eines Patientenbeirats in Zusammenarbeit mit der KDA angekündigt. AnnJi möchte mit SBMA-Patienten und -Familien zusammenarbeiten, um das Design der Phase-3-Studie zu optimieren, potenzielle Herausforderungen proaktiv anzugehen und den Weg zu neuer Hoffnung für SBMA-Familien weltweit zu beschleunigen.
Informationen zur Kennedy-Krankheit (SBMA)
Die Kennedy-Krankheit, auch bekannt als spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA), ist eine seltene und schwerwiegende vererbte neuromuskuläre Degenerationskrankheit. Sie ist gekennzeichnet durch eine fortschreitende Degeneration der unteren motorischen Neuronen im Rückenmark, im Hirnstamm und in der Skelettmuskulatur. Die Krankheit betrifft in erster Linie Männer im Alter zwischen 30 und 40 Jahren, die Prävalenz wird auf 1 von 40 000 geschätzt. Mit fortschreitender Erkrankung – typischerweise um das 50. Lebensjahr – entwickeln Patienten häufig Schwierigkeiten beim Kauen sowie beim Schlucken und letztlich wird wiederkehrende Aspirationspneumonie zu einer häufigen Todesursache. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für SBMA.
Informationen zu AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co. Ltd. (TWSE: 7754) ist ein Unternehmen, das in der klinischen Phase der Arzneimittelentwicklung tätig ist und sich auf die Entwicklung innovativer kleiner Moleküle (NCEs) konzentriert. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in den Bereichen Neurologie, Dermatologie sowie entzündliche Immunkrankheiten, einschließlich seltener Krankheiten wie der Kennedy-Krankheit (SBMA) und der idiopathischen Lungenfibrose (IPF), zu decken.
AnnJi setzt sich für die Entwicklung innovativer Therapien ein, die die Lebensqualität von Patienten mit vernachlässigten chronischen Krankheiten verbessern. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hochwertiger, differenzierter sowie innovativer Arzneimittelkandidaten und arbeiten mit Pharmapartnern in der ganzen Welt zusammen. Nach Erreichen des Wirksamkeitsnachweises in den klinischen Studien der Phase 2 wollen wir unsere Produkte für die weitere gemeinsame Entwicklung und Vermarktung auslizenzieren, um sie auf die globalen Märkte zu bringen und ein nachhaltiges Wachstum für das Unternehmen zu erzielen.
Kontakt:
Anne Yu; [email protected]
Sylvia Lin; [email protected]
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