AnnJi présente la percée clinique d'AJ201 au congrès 2025 de la World Muscle Society (WMS)
TAIPEI, 13 octobre 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE : 7754) a annoncé que les résultats des essais cliniques de phase 2a d'AJ201 pour l'amyotrophie bulbo-spinale (SBMA, également connue sous le nom de maladie de Kennedy) avaient été sélectionnés parmi les sept résumés de dernière minute lors du congrès international 2025 de la World Muscle Society qui se tient à Vienne. Le docteur Tahseen Mozaffar, l'un des chercheurs de l'étude, en a exposé les résultats en soulignant le potentiel thérapeutique d'AJ201 pour les patients atteints de SBMA.
AJ201, la suspension orale d'un nouvel analogue de la curcumine, le rosolutamide, est facile à utiliser pour les patients ayant des difficultés à déglutir. Mécaniquement, AJ201 agit par de multiples voies, y compris l'activation de Nrf2, la modulation du stress oxydatif et l'induction de protéines de choc thermique pour faciliter l'élimination des agrégats de protéines mutantes. Ce mécanisme multimodal positionne AJ201 comme une petite molécule pionnière dans le traitement des troubles neurodégénératifs par expansion de polyglutamine (polyQ), tels que la SBMA. Dans les essais de phase 2a, les résultats fonctionnels positifs rapportés chez les patients atteints de SBMA traités par AJ201 font ressortir le potentiel d'AJ201 comme traitement premier de sa catégorie pour la SBMA depuis deux décennies.
Le docteur Andrew Pai a présenté les dernières recherches précliniques sur le rosolutamide (JM17), le principe actif d'AJ201. Le JM17 a démontré des bénéfices sur plusieurs voies dans des souris modèles d'amyotrophie bulbo-spinale, notamment l'amélioration de la fonction mitochondriale, la réduction de l'inflammation et de la fibrose, ainsi qu'une meilleure organisation structurelle des fibres musculaires. L'analyse des régulateurs en amont a confirmé l'inhibition des médiateurs pro-inflammatoires (TNF-α, IL-6, TGF-β) et l'activation des voies de signalisation protectrices. Ces résultats mettent en évidence le potentiel de JM17 comme candidat thérapeutique multifonctionnel, propre à ouvrir de nouvelles perspectives mécaniques pour le traitement de la SBMA.
« Nous sommes très fiers du résumé de dernière minute et de l'article de recherche préclinique présentés lors du congrès 2025 de la WMS, qui ont bien mis en avant les progrès significatifs que nous avons réalisés afin de faire d'AJ201 la première thérapie efficace du monde pour la maladie de Kennedy », a déclaré Wendy Huang, présidente-directrice générale d'AnnJi.
AJ201 a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA des États-Unis et de l'EMA. AnnJi a par ailleurs constitué un solide portefeuille de brevets mondiaux, garantissant une forte exclusivité commerciale pour AJ201. À l'avenir, AnnJi continuera de faire progresser AJ201 vers un développement clinique de phase 2/3 et de consolider ses partenariats de licence mondiaux, dans le but d'apporter un nouvel espoir aux patients du monde entier et de faire d'AJ201 un succès historique pour l'industrie taïwanaise des nouveaux médicaments sur la scène internationale.
À propos de la maladie de Kennedy (SBMA)
La maladie de Kennedy, également connue sous le nom d'amyotrophie bulbo-spinale (SBMA), est une maladie neuromusculaire dégénérative héréditaire rare et grave. Elle se caractérise par la dégénérescence progressive des neurones moteurs inférieurs de la moelle épinière, du tronc cérébral et des muscles squelettiques. La maladie touche principalement les hommes entre 30 et 40 ans, avec une prévalence estimée à 1 sur 40 000. Au fur et à mesure que la maladie progresse, généralement vers l'âge de 50 ans, les patients développent souvent des difficultés de mastication et de déglutition et, à terme, la pneumonie d'aspiration récurrente devient une cause fréquente de décès. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la SBMA.
À propos d'AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE : 7754) est une société de développement de médicaments au stade clinique qui se concentre sur la mise au point de petites molécules innovantes (substances chimiques nouvelles). La société s'attache à répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la neurologie, de la dermatologie et des maladies immuno-inflammatoires, y compris des maladies rares telles que la maladie de Kennedy (SBMA) et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
AnnJi s'engage à concevoir des traitements innovants qui améliorent la qualité de vie des patients souffrant de maladies chroniques négligées. Nous nous concentrons sur le développement de candidats-médicaments de qualité, différenciés et innovants, en collaboration avec nos partenaires pharmaceutiques mondiaux. Une fois la validation de principe obtenue lors des essais cliniques de phase II, nous souhaitons concéder des licences sur nos produits en vue d'un codéveloppement et d'une commercialisation plus poussés, dans le but de les distribuer sur les marchés mondiaux et de générer une croissance durable pour l'entreprise.
Contact :
Anne Yu ; [email protected]
Sylvia Lin ; [email protected]
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