Clementia avanza su ensayo clínico en fase 2 sobre palovarotene en fibrodisplasia osificante progresiva

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- Clementia avanza su ensayo clínico en fase 2 sobre palovarotene en fibrodisplasia osificante progresiva basándose en las recomendaciones del comité de control de datos (DMC)

MONTREAL, 3 de abril de 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy que el comité de control de datos (DMC) para el estudio de la compañía en fase 2 de diseño adaptativo y de clasificación de dosis de palovarotene para fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) ha completado la revisión prevista de la eficacia y seguridad de datos de la primera cohorte de pacientes dentro del estudio. Basándose en la revisión, el comité determine que no había preocupaciones de seguridad y recomendó que el ensayo siguiera de la forma prevista. La segunda parte del estudio (cohorte 2) evaluará los dos regimenes de dosificación de palovarotene, además de placebo, en pacientes con FOP.

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La FOP es una enfermedad genética y rara gravemente discapacitante caracterizada por los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) y la nueva formación anormal de huesos. Este proceso, llamado osificación heterotópica (HO), se da en los músculos, tendones y ligamentos, causando importantes morbidades y discapacidad progresiva.

"La revisión del DMC apoya la continuación de nuestro ensayo en fase 2, con una evaluación superior de la dosis de la cohorte 1, además de una dosis más baja", afirmó Clarissa Desjardins, Ph.D. y consejera delegada de Clementia. "Se trata de un logro importante de cara a nuestros esfuerzos para hacer que palovarotene esté disponible para los pacientes con FOP, para los que no existen actualmente tratamientos aprobados".

El comité, un panel de expertos nombrado para controlar el ensayo, puso en marcha su revisión de los datos después de que ocho pacientes de la cohorte 1 completaran el periodo de tratamiento de seis semanas. Basándose en las recomendaciones del DMC, el reclutamiento de 16 pacientes dentro de la cohorte 2 comenzará de forma inmediata, y se espera que termine en diciembre de 2015.

"Clementia ha trabajado de cerca con los investigadores, normativos y comunidad de pacientes acerca del diseño adaptativo de su ensayo en fase 2. Esta es una aproximación innovadora para evaluar la seguridad y eficacia de las diferentes dosis de palovarotene de la forma más eficaz posible", comentó Donna Grogan, doctora y responsable de medicina de Clementia. "La dosis de la cohorte 1 de 10 mg de una sola toma diaria durante 14 días, seguida de 5 mg de una sola toma diaria durante 28 días, se seleccionó basándose en los resultados de los estudios realizados en modelos de animales, además del perfil de seguridad de palovarotene. Los 5 mg adicionales de una sola toma diaria durante 14 días, seguidos de 2,5 mg durante 28 días, que se evaluarán en la segunda cohorte, proporcionarán una información valiosa en relación al efecto de las dosis más bajas de palovarotene en pacientes con FOP".

La Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) define un ensayo clínico diseñado de forma adaptativa como estudio en el que se incluye una oportunidad prevista prospectiva para la modificación de uno o más aspectos específicos del diseño del estudio y las hipótesis basadas en los datos de los sujetos del estudio. El ensayo clínico en fase 2 controlado por placebo y doble ciego evalúa el efecto de las diferentes dosis de palovarotene en la nueva formación de hueso durante y después de un brote en 24 pacientes con FOP que tiene 15 años o más.

En el ensayo, el tratamiento se inició a los siete (7) días desde la aparición de los brotes y continuó durante seis (6) semanas, con otras seis (6) semanas adicionales de seguimiento. Los objetivos de eficacia y seguridad incluyeron las imágenes de nueva formación de hueso, evaluaciones clínicas de la función física y resultados indicados por los pacientes. Los sitios de estudio actuales incluyen la University of California San Francisco (UCSF), la University of Pennsylvania en Filadelfia y el Hopital Necker-Enfants Malades en París, Francia.

En ensayos preclínicos, palovarotene ha prevenido la formación de hueso heterotópico en modelos de ratón de FOP. En ensayo clínico en marcha en fase 2 se ha diseñado para determinar si estos efectos se pueden replicar en pacientes con FOP.

Si desea más información y respuestas a las preguntas más comunes acerca del ensayo en fase 2 con palovarotene, visite www.clementiapharma.com. 

Acerca de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
La FOP es una miopatía congénita, poco común y gravemente discapacitadora caracterizada por los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos en los músculos, tendones y ligamentos. Los brotes comienzan al principio de la vida y se pueden producir de forma espontánea o después de un trauma en los tejidos blandos, vacunación o infecciones por gripe. Los brotes recurrentes restringen de forma progresiva el movimiento al bloquear las articulaciones, lo que lleva a una pérdida acumulada de la función y discapacidad. La FOP está causada por una mutación de punto en el receptor ALK2/BMP de tipo I; la mutación produce un exceso de actividad del receptor. Casi todos los pacientes conocidos poseen el mismo punto de mutación y tienen malformaciones congénitas en los dedos grandes de los pies al nacer. Se cree que la FOP afecta a menos de una persona por cada millón.

Acerca de palovarotene
Palovarotene es un agonista del receptor ácido retinoico gama con licencia de Roche Pharmaceuticals, donde anteriormente evaluó a más de 800 personas, incluidos voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Se ha demostrado que el palovarotene logra bloquear la formación ósea en una variedad de modelos de ratones con FOP, y se está investigando como tratamiento potencial para la FOP.

Acerca de Clementia Pharmaceuticals, Inc.
Clementia es una compañía biofarmacéutica de propiedad privada en fase clínica centrada en el desarrollo y la comercialización de innovadoras terapias para las personas que padecen de enfermedades poco comunes. La compañía está avanzando un agonista del receptor ácido retinoico gama para hacer frente a las enfermedades de osificación heterotópica, incluida la fibrodisplasia osificante progresiva. Para obtener más información, visite www.clementiapharma.com.

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