Clementia setzt aufgrund von Empfehlungen des Datenkontrollkomitees (DMC) die klinische Phase-II-Studie von Palovarotene bei Fibrodysplasia Ossificans Progressiva fort

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MONTREAL, 2. April 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. gab heute bekannt, dass das Datenkontrollkomitee (DMC) der Phase-II-Studie des Unternehmens für das adaptive Design und die Dosisfindung für Palovarotene bei Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), die Überprüfung der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der ersten Patientenkohorte der Studie abgeschlossen hat. Im Rahmen der Überprüfung stellte das Komitee fest, dass keine Sicherheitsbedenken bestehen, und empfahl die Fortsetzung der Studie in der geplanten Form. Im zweiten Teil der Studie (Kohorte 2) werden zwei Dosierungen von Palovarotene im Vergleich mit Placebos in Patienten mit FOP ausgewertet.

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FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende, genetische Erkrankung, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) und neuer, abnormer Knochenbildung gekennzeichnet ist. Der als heterotope Ossifikation (HO) bekannte Vorgang tritt in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und führt zu erheblichen Morbiditäten sowie fortschreitender Invalidität.

„Die Überprüfung durch das DMC unterstützt die Fortsetzung Phase-II-Studie mit einer weiteren Auswertung der Dosis der Kohorte 1 sowie mit einer geringeren Dosis", sagte Dr. Clarissa Desjardins, Chief Executive Officer von Clementia. „Es handelt sich um einen wichtigen Meilenstein in unseren Bemühungen, Palovarotene für Patienten mit FOP verfügbar zu machen, für die es bisher keine zugelassenen Behandlungen gibt."

Das Komitee, ein zur Überwachung der Studie ernanntes Gremium, begann mit der Überprüfung der Daten, nachdem die sechswöchige Behandlungsperiode des achten Patienten der Kohorte 1 abgeschlossen war. Aufgrund der Empfehlungen des DMC wird mit der Rekrutierung der 16 Patienten der Kohorte 2 sofort begonnen, und man geht davon aus, dass sie bis Dezember 2015 abgeschlossen sein wird.

„Clementia hat sehr eng mit den Mitarbeitenden der Studie, den Regulierungsbehörden und der Patientengemeinschaft beim adaptiven Design dieser Phase-II-Studie zusammengearbeitet. Es handelt sich um einen innovativen Ansatz für die möglichst effiziente Auswertung der Sicherheit und Wirksamkeit unterschiedlicher Dosierungen von Palovarotene", erklärte Dr. Donna Grogan, Chief Medical Officer von Clementia. „Die Dosis der Kohorte 1 von täglich einmal 10 mg während 14 Tagen, gefolgt von einmal täglich 5 mg während 28 Tagen wurde aufgrund der Ergebnisse von Studien mit Tiermodellen sowie des Sicherheitsprofils von Palovarotene gewählt. Die zusätzliche Dosis von einmal täglich 5 mg während 14 Tagen, gefolgt von 2,5 mg während 28 Tagen, die mit der zweiten Kohorte ausgewertet wird, sollte wertvolle Informationen über den Effekt einer niedrigeren Dosierung von Palovarotene in Patienten mit FOP liefern."

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) [US-Bundesbehörde zur Lebens- und Arzneimittel-Überwachung] definiert eine adaptiv konzipierte klinische Studie als eine Studie, die eine prospektiv geplante Möglichkeit der Modifizierung eines oder mehrerer spezifizierter Aspekte des Designs der Studie und der Hypothesen aufgrund der Analyse von Daten aus der Studie vorsieht. Die doppelblinde, Plazebo-kontrollierte klinische Phase-II-Studie wertet die Auswirkungen unterschiedlicher Dosierungen von Palovarotene auf die Knochenbildung während und nach einem Ausbruch in 24 Patienten mit FOP aus, die 15 Jahre oder älter sind.

In der Studie wird mit der Behandlung sieben (7) Tage nach dem Ausbruch begonnen und sie dauert sechs (6) Wochen, mit einer Nachverfolgung während sechs (6) weiterer Wochen. Die Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte schließen Bildgebungsendpunkte für neues Knochenwachstum, klinische Beurteilung der physischen Funktion und Beurteilungen aus Patientensicht ein. Zu den derzeitigen Studienstandorten zählen die University of California San Francisco (UCSF), die University of Pennsylvania in Philadelphia und das Hopital Necker-Enfants Malades in Paris, Frankreich.

Bei vorklinischen Studien verhinderte Palovarotene die heterotope Knochenbildung in Mäusemodellen für FOP. Die laufende klinische Phase-II-Studie wurde konzipiert, um festzustellen, ob diese Effekte auch in Patienten mit FOP darstellbar sind.

Weitere Informationen und häufig gestellte Fragen über die Palovarotene Phase-II-Studie finden Sie bei einem Besuch von www.clementiapharma.com.

Über Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende Erkrankung, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichteilschwellungen (Ausbrüchen) gekennzeichnet ist, die zu abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die Krankheit bricht früh im Leben aus und kann spontan oder nach Verletzungen von Weichteilen, Impfungen oder Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Ausbrüche engen die Bewegung von Gelenken ein und führen so zu kumulativem Funktionsverlust und zur Behinderung. FOP wird durch eine punktuelle Mutation im ALK2/BMP-Typ I-Rezeptor verursacht, wobei die Mutation in einer Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten Patienten haben dieselbe punktuelle Mutation und kommen mit fehlgeformten großen Zehen zur Welt. Man nimmt an, dass FOP bei weniger als einem von einer Million Menschen auftritt.

Über Palovarotene
Palovarotene ist ein Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals lizenziert ist, wo er früher an über 800 Probanden ausgewertet wurde, darunter gesunde Freiwillige und Patienten mit chronischer obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei verschiedenen FOP-Versuchen an Mäusen die Knochenbildung und wird als potenzielle Therapie für FOP untersucht.

Über Clementia Pharmaceuticals, Inc.
Clementia ist ein im Privatbesitz befindliches biopharmazeutisches Unternehmen für klinische Entwicklungsprodukte, das sich der Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten widmet. Das Unternehmen entwickelt einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten für die mögliche Behandlung von Krankheiten mit heterotoper Ossifikation, darunter Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. Weitere Informationen finden Sie unter www.clementiapharma.com.

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