Critical Path Institute spúšťa program „One to Millions" - zmena budúcnosti individualizovanej medicíny v globálnom meradle
Globálna iniciatíva na rozšírenie pokročilých liečebných postupov s cieľom urýchliť dostupnosť pre pacientov po celom svete.
TUCSON, Arizona a AMSTERDAM, 27. marec 2026 /PRNewswire/ – Inštitút Critical Path Institute® (C-Path) dnes oznámil spustenie iniciatívy One to Millions (Jeden k miliónom), globálnej verejno-súkromnej iniciatívy s viacerými zainteresovanými stranami, ktorá umožní škálovateľný vývoj pokročilých liečebných postupov pre vysoko individualizované ochorenia. Rýchly pokrok v technológiách, ako sú antisense oligonukleotidy, editácia genómu, génové terapie a liečby založené na RNA, umožňuje navrhovať presne cielené postupy pre veľmi malé populácie pacientov, dokonca aj pre individuálnych pacientov. Existujúce rámce pre regulácie a úhrady, vytvorené pre lieky na úrovni celej populácie a lineárne vývojové modely, však nie sú vybavené na to, aby držali krok s novými technológiami. Vzniká tak rastúca priepasť, ktorá oneskoruje dostupnosť liekov pre pacientov.
Na preklenutie tejto medzery program One to Millions rozvíja regulačný rámec amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pre zriedkavé ochorenia (Plausible Mechanism Framework and Rare Disease Evidence Principles) s využitím centralizovanej dátovej platformy C-Path s regulačným štandardom na podporu generovania dôkazov, regulačného rozhodovania a škálovateľných vývojových ciest.
„Len ťažko sa dá slovami vyjadriť, nakoľko kľúčový je tento moment pre transformáciu životov a dlho očakávanú realizáciu inovatívnej vízie," povedal Klaus Romero, M.D., MS, FCP, generálny riaditeľ Critical Path Institute. „Program One to Millions, vytvorený s cieľom sprístupniť individualizované liečebné postupy ešte väčšiemu počtu ľudí, je partnerstvom, ktoré dokáže zorganizovať iba C-Path." Ponúka centralizovanú dátovú platformu pripravenú na reguláciu; jedinečné prostredie pred uvedením na trh v celom ekosystéme; integrované výsledky v predklinickej, translačnej a klinickej, ako aj na úrovni pacienta; realizovateľné dôkazné rámce na optimalizáciu hodnotenia účinnosti a bezpečnosti; a schopnosť generovať nástroje na regulačnej úrovni potrebné na vytvorenie procesu nepretržitého učenia sa a potvrdzovania. Žiadna iná podobná iniciatíva jednoducho neexistuje."
Modernizovaný platformový prístup prináša do pokročilých terapeutických technológií nevyhnutnú konzistentnosť a spoľahlivosť. Štandardizácia protokolov výroby a testovania pri vydávaní priamo rieši neefektívnosť a vysoké náklady, ktoré zvyčajne zaťažujú vývoj liekov v malých objemoch. Vytváraním nových liečebných postupov v rámci zavedenej architektúry môžu pracovníci vo vývoji využiť predchádzajúce poznatky, čo umožňuje regulačným kontrolám zamerať sa výlučne na nové komponenty namiesto posudzovania celého základu od nuly.
Julia Vitarello, zakladateľka nadácie Mila's Miracle Foundation a spoluzakladateľka N=1 Collaborative, zdôraznila naliehavú potrebu koordinovaného prístupu k riešeniu nedostatkov súčasnej situácie. „V genetike nastáva veľmi vzrušujúce obdobie. Dnes máme vedecké poznatky na pomoc obrovskému počtu detí so závažnými, zriedkavými chorobami, ktoré menia kvalitu života, ale náš systém prístupu nebol navrhnutý pre tisíce genetických chorôb, z ktorých každá postihuje malé populácie," povedala Vitarello. „Sme nadšení, že môžeme spolupracovať s regulačnými orgánmi na prechode od schvaľovania jedného lieku na jedno ochorenie k budovaniu procesov, ktoré môžu fungovať pri mnohých ochoreniach. Táto zmena by mohla byť pre milióny pacientov prelomová, ale bude úspešná iba vtedy, ak sa budeme neustále a iteratívne učiť z týchto liečebných postupov systematickým zhromažďovaním a zdieľaním údajov s cieľom usmerňovať vývoj bezpečnejších a účinnejších liekov."
Určujúcim prvkom iniciatívy je integrácia generovania dôkazov po schválení do vývojovej paradigmy. Vďaka priamemu začleneniu longitudinálnych registrov do rámca môžu dôkazy generované pre regulačné rozhodovanie súčasne informovať platiteľa o posúdení trvanlivosti, bezpečnosti a účinnosti. Integrácia informácií z celého ekosystému zabráni duplicitnému úsiliu a urýchli učenie, čo zdôraznila aj Janet Woodcock, M.D., dlhoročná riaditeľka CDER a bývalá úradujúca komisárka FDA. „Vďaka novým technológiám je možné potenciálne naprávať základné príčiny ničivých monogénnych ochorení. Pokrok sa však môže zastaviť a regulačné požiadavky zostávajú nadmerne konzervatívne, pokiaľ nie sú k dispozícii informácie na kolektívnu analýzu a učenie," povedala Woodcock. „Nemali by sme opakovať chyby minulosti; mali by sme sa usilovať o rýchly obrat vedomostí a agilný rozvoj v tejto novej oblasti, konkrétne zdieľaním toho, čo sme sa naučili. Naši pacienti si nezaslúžia nič menej."
Zhromaždenie existujúcich predklinických, translačných a klinických zdrojov údajov pomôže optimalizovať toxikológiu a výber dávky. Zhromažďovanie objemných údajov maximalizuje užitočnosť alternatívnych metodík, čo pomáha znižovať zbytočné spoliehanie sa na testovanie na zvieratách a zároveň budovať paradigmu priebežného učenia sa a potvrdzovania.
„Toto predstavuje nový kľúčový bod pre intervenčnú genetiku, ktorý poskytuje dlhodobo chýbajúci prvok pre schválenie a uhrádzanie a dokončuje oblúk, ktorý sa začal usmernením FDA z roku 2021 o individualizovaných antisense liečebných postupoch," povedal Timothy Yu, M.D., Ph.D., z Oddelenia genetiky a genomiky Detskej nemocnice v Bostone a spoluzakladateľ N=1 Collaborative. „Efektívnym zdvojnásobením modularity umožňuje tento rámec vývojárom využívať údaje v rámci rôznych liečebných postupov zameraných na rôzne genetické varianty bez toho, aby sa musel reštartovať regulačný proces pre každú mutáciu. Poukazuje to na budúcnosť genetiky typu „plug-and-play", ale takýto systém nemožno vybudovať izolovane. Pokrok v liečbe, ktorá je skutočne hodnotnejšia ako súhrn samostatných častí, si bude vyžadovať spoločné učenie prostredníctvom rozsiahleho zdieľania údajov, kde každý prielom usmerňuje ten ďalší."
„V spoločnosti n-Lorem sme vybudovali robustný a škálovateľný proces, ktorý umožňuje pacientom s extrémne zriedkavými ochoreniami poskytovať individualizované lieky ASO. Objavili a vyvinuli sme viac ako 25 ASO, ktoré doteraz umožnili liečbu viac ako 45 pacientov s extrémne zriedkavými ochoreniami. „Mnohé z týchto nových liekov ASO sa dajú využiť na liečbu väčšieho počtu pacientov a my sme odhodlaní týchto pacientov osloviť," povedala Sarah Glass, Ph.D., prevádzková riaditeľka nadácie n-Lorem. „Vzhľadom na povzbudivý klinický prínos, ktorý pozorujeme u našich pacientov, veríme, že existuje značný impulz na riešenie niektorých výziev, ktorým čelí komunita pacientov s extrémne zriedkavými ochoreniami, na rozšírenie dostupnosti týchto liekov a nájdenie komerčných riešení, ktoré tieto lieky sprístupnia širšiemu spektru. Máme motiváciu pridať sa k iniciatíve One to Millions a tešíme sa na to, že budeme môcť poskytnúť poznatky, ktoré sme získali z práce v komunite."
Na spoločnom úsilí sa podieľajú nadácia n-Lorem, nadácia Mila's Miracle Foundation a N=1 Collaborative. Zakladajúci členovia sa teraz stretávajú. Viac informácií nájdete na stránke c-path.org/programs/one-to-millions alebo nás kontaktujte na adrese [email protected].
Ak sa chcete dozvedieť viac, pozrite si webinár spoločnosti C-Path na tému „Transformácia vývoja liekov v precíznej medicíne: Praktická cesta od generovania dôkazov" a zaregistrujte sa na ďalší webinár, ktorý sa bude konať v stredu 8. apríla, 12:00 ET, „Škálovateľné prístupy k pomeru prínosov a rizík so zameraním na pacienta: Definovanie vývoja liekov zameraných na pacienta v precíznej medicíne."
O organizácii Critical Path Institute
Critical Path Institute (C-Path) je nezávislá nezisková organizácia založená v roku 2005 ako verejno-súkromné partnerstvo v reakcii na iniciatívu FDA Critical Path. Poslaním organizácie C-Path je viesť spoluprácu, ktorá prispeje k lepšej liečbe ľudí na celom svete. Spoločnosť C-Path, ktorá je celosvetovo uznávaná ako priekopník v urýchľovaní vývoja liekov, vytvorila množstvo medzinárodných konzorcií, programov a iniciatív, ktoré v súčasnosti zahŕňajú viac ako 1 600 vedcov a zástupcov vládnych a regulačných agentúr, akademickej obce, pacientskych organizácií, nadácií pre choroby a farmaceutických a biotechnologických spoločností. Celosvetové ústredie organizácie C-Path sa nachádza v Tucsone v Arizone a európska pobočka organizácie C-Path sídli v Amsterdame v Holandsku. Viac informácií nájdete na stránke c-path.org.
Critical Path Institute je podporovaný Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) Ministerstva zdravotníctva a sociálnych služieb (HHS) a je financovaný z 56 % z FDA/HHS, čo predstavuje celkovú sumu 23 740 424 USD, a zo 44 % z mimovládnych zdrojov, čo predstavuje celkovú sumu 18 881 611 USD. Obsah článku je názorom autora (autorov) a nemusí nevyhnutne predstavovať oficiálne názory ani schválenie FDA/HHS alebo vlády USA.
Kontakty pre médiá:
Roxan Triolo Olivas
C-Path
520.954.1634
[email protected]
Kissy Black
C-Path
615.310.1894
[email protected]
Logo: https://mma.prnewswire.com/media/2943035/CRITICAL_PATH_INSTITUTE__Logo.jpg
Share this article